Takeda Pharmaceutical отримує ліцензію на лікування хвороби c; перший ліак

- Останні дані дослідження фази 2а, представленого на Тижні UEG 2019 в Барселоні, Іспанія, підкреслюють потенціал експериментальної медицини для запобігання глютеновій імунній активації у пацієнтів із целіакією

pharmaceutical

- Takeda набуває ексклюзивної світової ліцензії на досліджуваний препарат CNP-101/TAK-101, наночастинку, що модифікує імунну відповідь, призначену для індукції толерантності до глютену у пацієнтів з целіакією

Сьогодні Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE: TAK) ("Takeda") та COUR Pharmaceutical Development Company, Inc. ("COUR") оголосили, що Takeda отримала ексклюзивну світову ліцензію на розробку та реалізацію експериментального препарату CNP- 101/TAK-101, імунна відповідь, що модифікує наночастинки, що містять гліадини. Заснований на антиген-специфічній платформі імунної толерантності COUR, TAK-101 є потенційним першокласним лікуванням, спрямованим на аберрантну імунну відповідь при целіакії, важкому аутоімунному захворюванні, коли прийом глютену призводить до запалення та ураження тонкої кишки.

Цей прес-реліз містить мультимедійні елементи. Повний реліз дивіться тут: https://www.businesswire.com/news/home/20191022006054/en/

Сьогодні були представлені результати рандомізованого, подвійного сліпого, плацебо-контрольованого клінічного дослідження для оцінки маркерів потенційної ефективності та безпеки досліджуваного препарату у 34 дорослих із підтвердженою целіакією. Hui узагальнено на тижні UEG у Барселоні, Іспанія. На момент включення у пацієнтів спостерігалася добре контрольована целіакія, підтверджена біопсією. Після включення їм довелося пройти пероральний тест на глютен. На підставі цього дослідження, Takeda скористалася можливістю придбати ексклюзивну світову ліцензію на TAK-101.

"Хоча багато людей з целіакією можуть управляти своїми симптомами, дотримуючись безглютенової дієти, в даний час не існує варіантів лікування для тих, хто продовжує мати симптоми", - сказала д-р Асіт Паріх, директор терапевтичного підрозділу з гастроентерології в Takeda. "Наша співпраця з COUR вперше показала, що можна викликати специфічну імунну толерантність до чужорідного антигену при аутоімунних захворюваннях, таких як целіакія. Завдяки нашим знанням у галузі запальних захворювань., Takeda має хороші позиції продовжити розробку TAK-101 з метою надання першого затвердженого варіанту лікування для пацієнтів з целіакією ".

У дослідженні лікування вводили внутрішньовенно 1 та 8 день. Тест на глютен розпочався через сім днів після другого введення і включав 12 г клейковини на день протягом трьох днів, а потім 6 г клейковини на день. протягом 11 днів. Первинною кінцевою точкою була зміна одиниць фарбування гамма-інтерфероном (IFN-γ) на 6 день після зараження глютеном із застосуванням імуноферментного аналізу. Інтерферон-гамма-специфічний гліадин (ELISpot). Цей тест є прямим показником системної активації специфічних для глютену Т-клітин при целіакії, і блокування цієї реакції свідчить про те, що люди з цією хворобою можуть бути захищені від наслідків впливу глютену. 34 пацієнти були рандомізовані та проліковані, 6 припинено через симптоми, пов'язані з глютеном, а 28 завершили 14-денну програму боротьби з глютеном відповідно до протоколу.

Первинна кінцева точка дослідження була досягнута із середньою зміною на 2,10 та 17,57 від вихідного рівня одиниць фарбування гамма-інтерфероном TAK-101 та плацебо відповідно (p = 0,0056). Тенденція до захисту від пошкодження слизової оболонки тонкої кишки також спостерігалася при погіршенні 0,18 для ТАК-101 порівняно з 0,63 для плацебо (р = 0,079). Найпоширенішими побічними ефектами у пацієнтів, які отримували TAK-101, що перевищували частоту, що спостерігалася у пацієнтів, які отримували плацебо, були нудота, головний біль, біль у животі та біль у спині. Жоден пацієнт не виявляв клінічно значущих змін життєвих показників, звичайних клінічних лабораторій або сироваткових цитокінів/хемокінів, проліферації Т-клітин, специфічної для гліадину, та секреції цитокінів.

Takeda має намір провести дослідження визначення дози для подальшого вивчення потенціалу TAK-101 у лікуванні хворих на целіакію на безглютеновій дієті в наступних клінічних випробуваннях реєстрації. COUR матиме право отримувати до 420 мільйонів доларів майбутніх виплат та роялті за продажі будь-якого комерціалізованого продукту, що випливає з ліцензії.

"Дані цього першого дослідницького дослідження нашої платформи наночастинок, призначеного для перепрограмування імунної системи, обнадійливі", - заявив Джон Дж. Пуйзіс, генеральний директор COUR Pharmaceuticals. "Оскільки" Такеда "бере на себе відповідальність за програму целіакії, COUR зосередиться на вдосконаленні нашого асортименту препаратів для лікування інших імунних розладів, починаючи від розсіяного склерозу і закінчуючи алергією на арахіс".

Запатентовані наночастинки COUR, що модифікують імунітет, пов'язують клітини запалення для ініціювання толерогенного імунного перепрограмування. Внутрішнє ядро ​​може бути завантажене специфічним для захворювання антигеном - у цьому випадку білками гліадину - для індукції толерантності в аутоімунних станах, як целіакія.

Про целіакію
Целіакія - це хронічне, генетично опосередковане, хронічне імуно-опосередковане захворювання, при якому аномальна імунна реакція на глютенові пептиди призводить до пошкодження слизової оболонки тонкої кишки. 1,2,3 Нещодавні популяційні дослідження, проведені в США, вказують на те, що поширеність целіакії становить приблизно 1% .4 та близько 0,5% у всьому світі.5 Щоденний поріг глютену, який спричинить пошкодження слизової оболонки у дорослих та дітей, становить від 10 до 50 мг на день, або приблизно 1/100 скибки хліба., 7 Целіакія може спричинити такі симптоми, як біль у животі, діарея, нудота та блювота. Довгострокові ускладнення целіакії можуть включати недоїдання, прискорений остеопороз, проблеми з нервовою системою та труднощі з розмноженням. В даний час єдиним лікуванням, яке доступне для пацієнтів з целіакією, є підтримка безглютенової дієти, яка передбачає суворе уникання довічного впливу білків клейковини пшениці, ячменю та жита, що не завжди ефективно.

Прихильність Такеди до гастроентерології
Шлунково-кишкові захворювання (ШКТ) можуть бути складними, виснажливими та впливати на життя. Визнаючи цю незадоволену потребу, компанія "Такеда" та її партнери вже більше 25 років зосереджуються на поліпшенні життя пацієнтів шляхом надання інноваційних ліків та програм підтримки для пацієнтів із захворюваннями. Takeda прагне просунути шлях лікування пацієнтів до своєї хвороби. Крім того, Takeda є лідером у галузях гастроентерології, пов'язаних з високими незадоволеними потребами, таких як запальні захворювання кишечника, кислотні захворювання та порушення моторики. Наша команда досліджень та розробок гастроентерології також вивчає рішення щодо целіакії та печінки, а також наукові досягнення за допомогою мікробіомічної терапії.

Про COUR Pharmaceuticals
COUR Pharmaceuticals розробляє першокласні терапії, призначені для перепрограмування імунної системи для досягнення специфічної толерантності до антигену до імунно-опосередкованих захворювань. Платформа наночастинок COUR, що модифікує імунну систему, лікує першопричину імунного захворювання на відміну від традиційних підходів, які мінімізують симптоми лише за допомогою токсичного пригнічення імунітету. Флагманський продукт COUR від целіакії у партнерстві з Takeda є першою демонстрацією індукції антиген-специфічної імунної толерантності при будь-якому аутоімунному захворюванні. Клінічні та доклінічні дані демонструють, що платформа наночастинок COUR має потенціал для лікування широкого спектру імунних та запальних станів. Основна технологія була придбана в Північно-Західному університеті і базується на більш ніж 30-річному дослідженні, проведеному лабораторією доктора Стівена Д. Міллера, Джуді Е. Гуггенхайм, професора з мікробіології та імунології. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.courpharma.com.

Про фармацевтичну компанію "Такеда"
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE: TAK) - це світовий лідер з біофармацевтики, що базується на цінностях, керується дослідженнями та розробками, головний офіс якого знаходиться в Японії, прагнучи забезпечити пацієнтам поліпшення здоров'я та кращого майбутнього, переклавши науку на високоінноваційні наркотики. Takeda зосереджує свої науково-дослідні роботи на чотирьох терапевтичних напрямках: онкологія, гастроентерологія (РКТ), рідкісні захворювання та нейронауки. Ми також робимо цілеспрямовані інвестиції у дослідження та розробку плазмотерапії та вакцин. Ми зосереджені на розробці високоінноваційних препаратів, які допомагають змінити життя людей, розширюючи межі нових варіантів лікування та використовуючи наш двигун та розширені можливості спільних досліджень та розробок, щоб створити сильний та різноманітний трубопровід. Наші співробітники прагнуть поліпшити якість життя пацієнтів та співпрацювати з нашими партнерами у галузі охорони здоров'я приблизно у 80 країнах та регіонах.

Для отримання додаткової інформації відвідайте https://www.takeda.com

1 Jabri B, Sollid LM. Т-клітини при целіакії. J Immunol 2017; 198: 3005-3014.
2 Molberg O, McAdam S, Lundin KE та ін. Т-клітини від целіакії розпізнають епітопи гліадину, дезамідовані in situ ендогенною тканинною трансглютаміназою. Eur J Immunol 2001; 31: 1317-23.
3 Dieterich W, Ehnis T, Bauer M, et al. Ідентифікація тканинної трансглютамінази як аутоантигену целіакії. Nat Med 1997; 3: 797-801.
4 Леонард М.М., Сапоне А, Катассі С та ін. Целіакія та чутливість до глютену до нецеліакії: огляд. JAMA 2017; 318: 647-656.
5 Lionetti E, Gatti S, Pulvirenti A, et al. Целіакія з глобальної точки зору. Best Pract Res Clin Gastroenterol 2015; 29: 365-79.
6 Чи можуть сліди клейковини в замінниках пшениці становити ризик для пацієнтів з целіакією? Популяційний імовірнісний підхід до оцінки ризику. Am J Clin Nutr 2013; 97: 109-16.
7 Catassi C, Fabiani E, Iacono G, et al. Перспективне подвійне сліпе плацебо-контрольоване дослідження для встановлення безпечного порогу глютену для пацієнтів з целіакією. Am J Clin Nutr 2007; 85: 160-6.
8 https://www.niddk.nih.gov/health-information/digestive-diseases/celiac-disease/symptoms-causes (доступ 9 жовтня 2019 р.)

Текст прес-релізу в результаті перекладу жодним чином не слід вважати офіційним. Єдиною автентичною версією прес-релізу є версія прес-релізу мовою оригіналу. Переклад завжди потрібно порівнювати з вихідним текстом, що створить прецедент.