Терапія стовбуровими клітинами затримує прогрес у жовтому списку ALS
Дослідники змогли уповільнити прогресування за спеціальної терапії стовбуровими клітинами у пацієнтів з аміотрофічним бічним склерозом (БАС).
фон
Поки що не існує ефективної терапії проти бічного аміотрофічного склерозу (БАС). Захворювання призводить до нейродегенерації та руйнування рухових нейронів в центральній нервовій системі, що призводить до прогресуючої м’язової слабкості та порушення дихання.
Мезенхімальні стовбурові клітини з кісткового мозку вже показали великий терапевтичний потенціал при нейродегенеративних захворюваннях. Стовбурові клітини можуть посилювати нейрогенез, модифікувати запалення в нервовій системі та сприяти нейропротекції.
Терапевтичний потенціал мезенхімальних стовбурових клітин може бути збільшений, якщо в клітинах індукується вироблення нейротрофічних факторів. У відкритих дослідженнях вже було продемонстровано безпеку та початкові показання терапевтичного ефекту при БАС.
Постановка цілей
Дослідницька група під керівництвом доктора Джеймс Д. Беррі з Медичної школи Гаварда в Бостоні (США) досліджував безпеку клітин MSC-NTF (аутологічних мезенхімальних стовбурових клітин, що вивільняють нейротрофічні фактори) після внутрішньом'язового та внутрішньом'язового введення [1].
методологія
У подвійному сліпому, багатоцентровому, плацебо-контрольованому дослідженні фази II 48 пацієнтів з БАС були рандомізовані 3: 1 (терапія: плацебо) на дві групи. Усі учасники мали життєву здатність щонайменше 65%. Діагноз ALS був поставлений один-два роки тому, і значення за оновленою шкалою функціонального рейтингу ALS (ALSFRS-R) мало становити щонайменше 30 балів.
У учасників дослідження на гребені клубової кістки було вилучено 50-70 мл кісткового мозку. У лабораторії мезенхімальні стовбурові клітини були виділені з кісткового мозку та диференційовані в системі культури клітин, що стимулювало клітини виробляти нейротрофічні фактори.
Пацієнти отримували клітини MSC-NTF один раз (терапевтична група, n = 36) або плацебо (n = 12). Стовбурові клітини застосовували внутрішньом'язово (125 × 10 6 клітин) та внутрішньом’язово в 24 різних місцях на біцепсі (48 × 10 6 клітин за ін’єкцію). Період спостереження становив 6 місяців. СМЖ досліджували до і через 2 тижні після трансплантації клітин MSC-NTF.
Результати
Дослідження досягло своєї основної кінцевої точки, підтверджуючи безпеку процедури. Серйозних побічних ефектів, пов’язаних із терапією, протягом шести місяців спостереження не спостерігалося. Жоден з побічних ефектів не призвів до припинення терапії. Лихоманка, біль у спині та головний біль були частіше у пацієнтів терапевтичної групи.
Швидкість прогресування захворювання згідно з ALSFRS-R у всій досліджуваній популяції не відрізнялася між групами терапії та плацебо. У заздалегідь визначеній групі «Швидкого прогресора» (n = 21) швидкість прогресування захворювання покращилася на ранніх етапах часу (p джерела