Тромботична тромбоцитопенічна пурпура каплацизумаб ефективна
Каплацизумаб відштовхує тромботично-тромбоцитопенічну пурпуру протягом декількох днів і захищає органи від подальшого зниження кровотоку.
Ті, хто переживає гострий напад рідкісної хвороби тромботико-тромбоцитопенічна пурпура, часто борються з постійними, особливо неврологічними пошкодженнями. Міжнародне дослідження за участю Університетської клініки гематології в Інсельспіталі Берн підтвердило ефективність інноваційної терапії.
Тромботична тромбоцитопенічна пурпура (ТТП) зустрічається рідко - від 2 до 3 нових випадків на мільйон на рік. Хвороба загрожує життю і в основному вражає молодих людей, які до того часу були переважно здоровими. Жінки трохи частіше, ніж чоловіки. Якщо його не лікувати, тромботична тромбоцитопенічна пурпура призводить до смерті протягом декількох днів.
У здорових людей білкові ножиці ADAMTS13 розщеплюють білок фактора фон Віллебранда (VWF) у крові. Це запобігає спонтанному прилипанню тромбоцитів (тромбоцитів) до VWF і утворенню згустків. Тромботична тромбоцитопенічна пурпура характеризується відсутністю ADAMTS13. Тромбоцити крові злипаються, згустки закупорюють судини. Як результат, органи погано забезпечуються кров’ю - наслідками є інфаркт, інсульт та ниркова недостатність. Тромботична тромбоцитопенічна пурпура - це аутоімунне захворювання, при якому аутоантитіла викликають важкий дефіцит ADAMTS13.
На сьогодні стандартна терапія складається з щоденного плазмообміну (видалення аутоантитіл, надходження ADAMTS13) у поєднанні з імунодепресивними препаратами, що пригнічують вироблення аутоантитіл. Незважаючи на таке лікування, 10-20 відсотків пацієнтів все ще помирають під час гострого нападу. Більше половини тих, хто вижив, також виявляють постійні пошкодження органів та обмеження, особливо у вигляді неврологічних дефіцитів, і рецидиви є загальними.
Каплацизумаб швидко зменшує тромботичну тромбоцитопенічну пурпуру з низьким рівнем рецидивів.
Велике міжнародне дослідження, нещодавно опубліковане в New England Journal of Medicine (NEJM) за участю Університетської клініки гематології в Інсельспіталі, Берн, підтвердило ефективність нового лікування каплацизумабом.
Нова терапія відсуває тромботично-тромбоцитопенічну пурпуру протягом декількох днів і захищає органи від подальшого зниження кровотоку. Каплацизумаб, спрямований проти фактора фон Віллебранда, перешкоджає зв’язуванню тромбоцитів з цим великим липким білком. Як результат, тромбоцитарні згустки фактора фон Віллебранда не утворюються в дрібних судинах.
У дослідженні III фази взяли участь 145 пацієнтів. 72 з них отримували нанотіло каплацизумаб під час лікування плазмообміном та протягом 30 днів після цього. Інші 73 отримували плацебо за той же період.
З новою діючою речовиною каплацизумабом гостра фаза тромботично-тромбоцитопенічної пурпури закінчилася лише за 2,95 дня у 75 відсотків пацієнтів. На відміну від цього, при звичайній терапії це становило 4,5 дня. Крім того, пацієнтам потрібно менше обміну плазми і вони могли раніше виїхати з лікарні.
Побічні ефекти лікування були в цілому порівнянними. Однак, як і очікувалося, незначні кровотечі спостерігались дещо частіше при застосуванні каплацизумабу (65% проти 48% при плацебо). Нарешті, багатообіцяючі дані дослідження фази II, в якому також брав участь Бернський відділ гематології, можуть бути підтверджені.
Марі Скаллі, Сперо Р. Каталанд, Флора Пейванді, Пол Коппо, Пол Кнебль, Йоганна А. Кремер Ховінга, Ара Метджіан, Хав’єр де ла Рубія, Катерина Павенскі, Філіп Каллеверт, Дебжит Бісвас, Хільде Де Вінтер та ін. для слідчих HERCULES. Лікування каплацизумабом для придбаної тромботичної тромбоцитопенії. 9 січня 2019 р., New England Journal of Medicine (NEJM). DOI: 10.1056/NEJMoa1806311
Джерело: Університетська клініка гематології та Центральна гематологічна лабораторія, Інсельспіталь, Університетська лікарня Берна