Випробування BEZURSO вперше у світі показує ефективність препарату проти

ефективність

Рекламується AP-HP, фінансується Програмою клінічних досліджень лікарні (PHRC) та підтримується Arrow Generic, Дослідження BEZURSO вперше у світі показує ефективність дворічного прийому безафібрату, препарату, спочатку призначеного проти холестерину, при лікуванні первинного біліарного холангіту, рідкісного захворювання печінки, що переростає в цироз та „печінкову недостатність”.

Це рандомізоване клінічне дослідження * під керівництвом доктора Крістофа Корпешо з довідкового центру із запальних захворювань жовчовивідних шляхів та аутоімунного гепатиту (MIVB-H) лікарні Сен-Антуан AP-HP та медичного факультету Університету Сорбони,За допомогою клінічної дослідницької платформи університетських лікарень Східного Парижу AP-HP професора Табассома Саймона було проведено у 21 французькому університетському лікарняному центрі.

Результати були опубліковані в New England Journal of Medicine 7 червня 2018 року.

Первинний біліарний холангіт (ПБК) вражає малі жовчні протоки і проявляється хронічним холестазом (зниження секреції жовчі) та свербінням (свербіж). Це рідкісне захворювання печінки, поширеність якого оцінюється в 24 на 105 жителів, переважно вражає жінок у віці від 40 до 60 років.

Залишений без лікування первинний жовчний холангіт прогресує до цирозу та печінкової недостатності, що, як правило, призводить до летального результату без трансплантації печінки.

Стандартним методом лікування є урсодезоксихолева кислота (AUDC), яка при пероральному застосуванні перорально зменшує холестаз та ризик смерті або трансплантації. Однак у деяких пацієнтів продовжують розвиватися ускладнення, особливо у тих, у кого недостатня лабораторна реакція на AUDC (вони становлять приблизно третину всіх пацієнтів). Альтернативні методи лікування дуже дорогі і потенційно відповідають за побічні ефекти.

Випробування BEZURSO, яке координував д-р Крістоф Корпешо з гепатологічного відділення лікарні Сент-Антуан AP-HP, за допомогою Східно-паризької клінічної дослідницької платформи, координованої професором Табассомом Саймоном, мало на меті оцінити ефект дворічного лікування з безафібратом та AUDC у 100 пацієнтів з неповною реакцією на UDCA у 21 французькому університетському лікарняному центрі.

Безафібрат - недорогий препарат, що призначається більше 30 років при гіперхолестеринемії. Попередні дослідження припустили, що це може покращити маркери холестазу за рахунок прямого (пригнічення синтезу та засвоєння печінкою жовчних кислот) та непрямого (протизапальний ефект).

Пацієнти, які брали участь у цьому дослідженні, отримували, крім AUDC, або лікування безафібратом, або плацебо. Нормалізація прогностичних лабораторних показників захворювання спостерігалася у 30% пацієнтів, які отримували безафібрат, у порівнянні з пацієнтами, які отримували плацебо. Симптоми захворювання (свербіж, втома) значно зменшились у групі безафібрату, а також маркери фіброзу печінки (Fibroscan, оцінка ELF).

Не було продемонстровано різниці у побічних ефектах між безафібратом та плацебо. Однак мінімальне підвищення (5%) рівня креатиніну спостерігалось у групі безафібрату відповідно до відомого профілю толерантності молекули.

На основі прогностичних моделей результати цього дослідження передбачають зниження частоти смерті та тривалої трансплантації печінки на 40% у групі безафібратів

Таким чином, дослідження BEZURSO є першим у світі рандомізованим, плацебо-контрольованим дослідженням, яке показало, що препарат із класу фібратів, недорогий з відомим профілем безпеки, може бути відповідною терапевтичною альтернативою у пацієнтів з недостатньою реакцією на УДХК.

* У рандомізованому клінічному дослідженні суб'єкти, які отримують лікування або плацебо, відбираються випадковим чином