Вітамін для протидії м’язовій дистрофії Дюшенна - science et Avenir
Опубліковано 24.10.2016 10:15
Дослідження з розробки лікування хвороби Дюшенна, найпоширенішої міопатії, спрямовані на вплив на дефектний ген. Вчені дослідили ще один шлях: використовуючи високі дози вітаміну, відомого своїм антивіковим ефектом. З багатообіцяючими результатами у тварин.
Регенерація деяких м’язових волокон після лікування м’язової дистрофії Дюшенна.
М’язова дистрофія Дюшенна (яка також називається міопатією або хворобою Дюшенна), що вражає одного з 3500 дітей, є рідкісною генетичною патологією, яка поступово вражає всі м’язи тіла, що призводить до загального прогресуючого паралічу. "Ця хвороба, яка вражає в основному хлопчиків, пов'язана із зміною гена в Х-хромосомі, що призводить до відсутності білка, необхідного для підтримки м'язів, дистрофіну", - пояснює Інсерм на своєму веб-сайті. Тому має сенс, що більшість наукових досліджень щодо розробки ліків зосереджуються на відновленні дефектного гена. Але дослідники Швейцарського федерального технологічного інституту в Лозанні (EPFL) мали зовсім іншу ідею: вводити високі дози вітаміну, нікотинаміду рибозиду (відомого своїм антивіковим ефектом) тваринам, генетично модифікованим для розвитку патології. "Ефект вражаючий. У глистів не розвивається жоден із симптомів захворювання, тоді як миші демонструють значне зменшення запалення м'язів і навіть відновлюють старі ураження", - пояснюють дослідники, які опублікували свої результати в журналі Science Translational Ліки.