Збільшена селезінка та печінка Це М

Тривале заміщення ферменту є вирішальним для успіху терапії у пацієнтів з хворобою Гоше.

печінка

Опубліковано: 09.06.2017, 17:00

Аналіз даних пацієнтів із реєстру Гоше, які протягом десяти років отримували альглюцеразу (Цередаза®) або іміглюцеразу (Церезим®), показав, наскільки ефективним є ЕЕТ. У 557 пацієнтів з непленектомізованою хворобою Гоше типу 1 спостерігали середнє зменшення об’єму селезінки з 15,9 рази до початку лікування до 3,7 рази в нормі. Крім того, спостерігалася нормалізація об’єму печінки, збільшення середніх значень гемоглобіну з 11,2 до 13,6 г/дл і збільшення кількості тромбоцитів з 87 до 169 х 10 3/мм.

Тверді капсули Еліглустат (Cerdelga®) також доступні при хворобі Гоше типу 1 протягом двох років. Пероральне введення дозволяє уникнути довічної інфузійної терапії. Перехід повинен відбуватися за узгодженням між пацієнтом, сімейним лікарем та спеціалістом Гоше, наголосив професор Мартін Меркель, Ендокринологікум Ганновер, на заході, який підтримував Санофі Гензим. Швидкість деградації Еліглустату особливо важлива. У випадку надшвидких метаболізаторів і якщо стан метаболізму незрозумілий, пероральне лікування не слід проводити, що, за словами Меркель, стосується близько 25 відсотків пацієнтів. (rha)