Зменшення протеїнурії уповільнює зниження функції нирок у пацієнтів з
Огляд Емілі Хендерсон, доктор біологічних наук, 10 серпня 2020 р
Зниження кількості білка в сечі у пацієнтів з вогнищевим сегментарним гломерулосклерозом (ФСГС), рідкісним захворюванням, при якому рубцева тканина утворюється на частинах нирок, що фільтрують відходи життєдіяльності крові, може значно уповільнити зниження функції нирок і продовжити за час до того, як нирки пацієнтів відмовлять, показує новий аналіз дослідника з Національної дитячої лікарні та його колег.
Ці результати, опубліковані в Інтернеті 10 серпня 2020 року в Американському журналі хвороб нирок, можуть дати надію пацієнтам, які можуть знизити рівень білка в сечі за допомогою доступних методів лікування, але які не можуть досягти повної ремісії.
FSGS впливає приблизно на сім на кожен мільйон людей у загальній популяції. Однак у США він відповідає за 5-20% усіх випадків термінальної стадії захворювання нирок (ESKD) - стану, при якому функція нирок знижується настільки, що пацієнти не можуть вижити без діалізу або трансплантації нирки. Немає перевіреного лікування, спрямованого спеціально на FSGS, але стероїди та інші імунодепресанти показали перспективність у клінічних випробуваннях.
Характерною ознакою ФСГС є протеїнурія, при якій занадто багато білка присутня в сечі пацієнтів. Більшість клінічних випробувань лікування FSGS зосереджені на повній ремісії протеїнурії, що є ознакою того, що втручання працює. Однак, зазначає Марва Моксі-Мімс, доктор медицини, дослідник та керівник Національного відділу дитячої нефрології, лише частина пацієнтів досягає цієї кінцевої мети. Натомість багато пацієнтів отримують деяке зниження рівня протеїнурії, але незрозуміло, чи призведе це зменшення до значної користі для здоров’я нирок.
Для дослідження цього питання доктор Моксі-Мімс та її колеги використовували дані клінічного випробування FSGS, що фінансувалося Національним інститутом охорони здоров'я, яке проходило між листопадом 2004 р. Та травнем 2008 р. Учасники дослідження - 138 пацієнтів, у яких розвинулася протеїнурія від FSGS у віці від 2 до 40 років і не реагував на стероїди - отримував один із двох різних імунодепресивних режимів. Вони отримували часті перевірки, включаючи аналізи білка в сечі протягом періоду дослідження, і за ними спостерігали протягом 54 місяців.
Результати показали, що приблизно 49% протеїнурії учасників дослідження покращилося після 26 тижнів лікування за будь-яким режимом. Що ще важливіше, зазначає д-р Моксі-Мімс, ці пацієнти підтримували значно кращу функцію нирок з часом, як визначено за допомогою тесту, який називається розрахунковою швидкістю клубочкової фільтрації (eGFR), порівняно з тими, у кого білок сечі залишався високим. Чим більше зменшення протеїнурії, тим краща їх функція нирок і тим довше нирки залишаються активними до розвитку ESKD.
Навіть незначне зниження рівня протеїнурії, лише на 20 або 30%, вплинуло на здоров'я нирок цих пацієнтів. "
Доктор Марва Моксі-Мімс, доктор медицини, дослідник та керівник Національного відділу дитячої нефрології
Доктор Моксі-Мімс зазначає, що цей висновок може вплинути на розробку клінічних випробувань для лікування FSGS. В даний час в ці дослідження зазвичай потрібно включити велику кількість пацієнтів, щоб показати користь, якщо в якості кінцевої точки використовується повна ремісія протеїнурії - яка мала місце приблизно у 20% пацієнтів у Національному інституті діабету та травлення та нирок. Хвороби.
Якщо дослідники використовують діапазон зниження протеїнурії як кінцеву точку, за її словами, може бути простіше зрозуміти, чи діє препарат чи інше втручання.
Так само, за її словами, пацієнти ФСГС та їхні лікарі повинні розглядати будь-яке зменшення протеїнурії як позитивне.
"Їх не слід знеохочувати, якщо вони не можуть досягти повної ремісії", - говорить доктор Моксі-Мімс. «Лікарі та пацієнти можуть бути впевнені, що якщо вони певною мірою знижують білок у сечі, пацієнти отримують від цього користь.