Аміотрофія хребта на стовбурі Forum Pro (22)
Аміотрофія хребта # 44463
Аміотрофія хребта # 46342
У США метод Спінрази схвалений для лікування спинальної м’язової атрофії СМА
23 грудня 2016 року FDA (Управління з контролю за продуктами та ліками Федерального агентства охорони здоров'я США) оголосило, що затвердило SpinrazaTM (нусінерсен) для лікування спинномозкової м'язової атрофії, перша терапія, затверджена FDA для SMA.
Ми раді бачити, що зусилля нашої громади завершуються схваленням Спінрази: не лише першим із усіх схвалених методів лікування цієї хвороби, але й таким, що стосується основної генетичної причини SMA. Це була історія всіх груп - сімей, дослідників, компаній та FDA, які працювали разом як спільнота для досягнення цієї дивовижної віхи.
Нам особливо приємно, що складний та суворий план клінічного розвитку, який Biogen та Ionis обрали для реалізації, призвів до випуску продукту у декількох варіантах, до якого тепер матимуть доступ багато пацієнтів.
Схвалення FDA для всіх типів SMA - дитячого та дорослого - є найширшим можливим діапазоном, без обмежень, і це відповідає нашій головній цінності в Cure SMA - бути об’єднаною спільнотою для всіх віків та для всі типи SMA.
"Біоген прагне продовжувати співпрацювати із спільнотою SMA та запускати в майбутнє, де зараз доступне лікування цієї руйнівної хвороби. Команди Біогену та Іоніса вдячні за підтримку, яку вони отримали та приєднується до сімей Cure SMA та SMA, щоб відзначити цей значний успіх для громади ", - сказав д-р Джордж А. Скангос, виконавчий директор Biogen.
"Існувала постійна потреба в лікуванні спинної м’язової атрофії, найпоширенішої генетичної причини дитячої смерті та захворювання, яке може вразити людей на будь-якому етапі життя. Ми запропонували нашому спонсору оцінити результати дослідження раніше, ніж планувалося раніше". "FDA прагне підтримувати розробку та затвердження безпечних та ефективних препаратів для рідкісних захворювань, і ми доклали всіх зусиль, щоб швидко розглянути цю заявку; ми можемо бути лише більш схвильовані, ніж перше лікування, затверджене для цієї руйнівної хвороби", - сказав доктор медичних наук Біллі Данн., директор Відділу неврологічних продуктів Центру оцінки та досліджень лікарських засобів FDA ".
Історичний момент для спільноти SMA
Це історичний момент, над яким наша громада працювала десятки років. Ми висловлюємо глибоку подяку всім людям, сім'ям, прихильникам, донорам та партнерам, які зробили свій внесок у цей етап.
"Цей день є важливим для спільноти SMA з першим лікарським засобом, затвердженим від цієї хвороби. Cure SMA і вся наша громада працювали невтомно разом понад тридцять років, щоб зробити це. Для всіх нас важливо відзначити це досягнення разом., досягнення, яке змінить та покращить життя пацієнтів з SMA, дякую вам ", - сказала Джил Ярекі, доктор філософії, головний науковий керівник SMA Cure.
З 2003 по 2006 рік Cure SMA надав перше фінансування досліджень, необхідне для початку оцінки за цим терапевтичним підходом.
Ми дякуємо доктору Равіндрі Сінгху та Елліоту Андрофі з Медичної школи Університету Массачусетсу за їх роботу, яку фінансує Cure SMA у первинній ідентифікації послідовності гена ISSN1, яка є послідовністю, на яку спрямована Spinraza. Ми вдячні доктору Адріану Крайнеру та його колегам із лабораторії Колд-Спрінг-Харбор за створення критичної інтелектуальної власності. Потім всю цю роботу було дозволено Ionis Pharmaceuticals для створення антисмислової терапії Spinraza. Ми особливо цінуємо команду Іоніса за їх центральну роль у швидкому просуванні Спінрази.
Ми особливо вдячні нашим партнерам з Biogen. Спільно з Ionis Biogen працював над розробкою та впровадженням комплексної програми клінічних випробувань, яка забезпечить як найшвидший шлях до схвалення, так і високоякісні дані, необхідні для підтримки широкого кола та доступу. Ми вдячні сім'ям, які пожертвували багатьма жертвами для участі у цих клінічних випробуваннях, включаючи контрольні групи плацебо, які були настільки важливими для демонстрації ефективності Спінрази для всієї громади.
Нарешті, ми хочемо визнати FDA за партнерство з нами під час цього процесу. FDA зрозуміла надзвичайно актуальну ситуацію в нашій громаді і надзвичайно швидко діяла щодо вивчення надійних даних, представлених у Новій заявці на наркотики.
"Це лікування, схвалене вперше, дає найбільші надії і підтверджує зобов'язання всієї громади створити світ без спинномозкової атрофії м'язів і звільнити світ від страждань, спричинених цією страшною хворобою. Приємно бачити всі зусилля, докладені обома з багатьох людей за стільки років, увінчаних цим відкриттям ", - сказав Річард Рубенштейн, голова правління Cure SMA.
Більше про Спінразу
SMA викликаний мутацією гена моторного нейрону виживання 1 (SMN1). У здорової людини цей ген виробляє білок виживання, який називається білком рухового нейрону або SMN, білком, який необхідний для функціонування м’язів, які контролюють м’язи. Без нього ці нервові клітини не можуть нормально функціонувати і врешті-решт гинуть, що призводить до м’язової слабкості, яка часто стає смертельною., який часто називають "резервним геном". Через помилку зв'язування у більшості білків SMN, що продукуються SMN2, відсутній компонент, який називається екзон 7. Антисмислові ліки - це невеликі шматочки коду, виготовлені із синтетичного генетичного матеріалу, які зв'язуються з рибонуклеїновою кислотою, тому їх можна використовувати для усунення помилок зв'язування в такі гени, як SMN2. Спіназа - антисмисловий олігонуклеотид, який націлений на SMN2, змушуючи його виробляти більше білка SMN.
Спінразу спочатку називали IONIS-SMNRx, потім нусінерсен.