Більш безпечне лікування для дітей із спадковими захворюваннями нирок
Перше у світі клінічне дослідження, проведене Медичним центром університету Геттінгена, вивчає безпеку та ефективність діючої речовини раміприлу у дітей із синдромом Альпорта. BMBF фінансує контрольоване дослідження дитячої терапії приблизно на мільйон євро.
(coll) Це все ще прогноз для майже всіх дітей із спадковою хворобою "синдром Альпорта": Навіть будучи молодими людьми або навіть раніше, вони залежать від регулярного діалізу і терміново чекають донорської нирки. Захворювання спричиняє рубці на нирках і передчасно старіє в молодому віці. Лише в Німеччині постраждало понад 5000 людей із понад 1000 сімей Альпорта. Рідкісна хвороба ще кілька років тому вважалася невиліковною.
Перше у світі унікальне клінічне профілактичне дослідження з дітьми та малюками під керівництвом проф. Олівер Гросс з відділення нефрології та ревматології (директор: проф. Д-р Герхард А. Мюллер) Університетського медичного центру м. Геттінген (UMG) досліджує безпеку та ефективність раміприлу для лікування дітей із синдромом Альпорта. Дослідження також могло б відкрити шлях до затвердження діючої речовини "Раміприл" як препарату для лікування дітей з "синдромом Альпорта". Контрольоване клінічне дослідження "EARLY PRO-TECT Alport" проводиться по всій країні. Федеральне міністерство освіти і досліджень (BMBF) протягом п'яти років фінансує клінічне профілактичне дослідження (01KG1104) "EARLY PRO-TECT Alport" на загальну суму близько одного мільйона євро.
Після роботи у фундаментальних дослідженнях активний інгредієнт «Раміприл» вже десять років є надією для дітей із синдромом Альпорта. Однак ефективність, а також можливі побічні ефекти у маленьких дітей та дітей ще не досліджені та не зафіксовані. Активний інгредієнт не схвалений як препарат для лікування синдрому Альпорта. Лікарі, які використовують активний інгредієнт для лікування, роблять це «поза межею», тобто лише як частину спроби зцілення.
"Ми дуже раді, що дослідження прогресує. Ми хочемо включити до дослідження перших маленьких пацієнтів з березня 2012 року", - говорить проф. Олівер Гросс, керівник дослідження. Діти віком від 24 місяців допускаються до участі лише в тому випадку, якщо діагноз "синдром Альпорта" чітко встановлений. Усі дитячі нефрологи по всій країні та 14 клінік, які доглядають за пацієнтами Alport, підтримують проект. Тісна співпраця з патологоанатомами та генетиками є частиною профілю дослідження. Управління та координація дослідження здійснюється Університетським медичним центром Геттінгена за підтримки Інституту прикладних досліджень та клінічних досліджень GmbH (IFS) Геттінген. Після позитивного голосування провідним комітетом з питань етики Університетського медичного центру Геттінген дослідження зараз схвалено Федеральним інститутом лікарських засобів та медичних виробів. Компанія Sanofi-Aventis надає досліджувані ліки безкоштовно.
Раніше синдром Альпорта вважався невиліковним, доленосним, важким захворюванням нирок. Активний інгредієнт раміприл, так званий інгібітор АПФ, призначений лише для дорослих для лікування високого кров'яного тиску. Його захисний ефект для нирок, який був доведений у дослідницькій лабораторії проф. Гросса, також зробив його цікавим для лікування дітей із синдромом Альпорта. Той факт, що інгібітори АПФ, такі як раміприл, також мають захисний ефект на нирки у дітей, був доведений ретроспективно та вперше в будь-якій точці світу за допомогою Європейського експортного реєстру, заснованого професором Гроссом у 2006 році. Зібрано та проаналізовано записи 310 центрів Європи про лікування хворих Альпорта. Результат показує: терапія інгібітором АПФ (від початку втрати білка нирками) може запобігти нирковій недостатності і, отже, потреба в регулярному промиванні крові в середньому за 18 років (p
Особливості цього прес-релізу:
Журналісти
ліки
надрегіональний
Результати досліджень, дослідницькі проекти
Німецька