DCMedical Fiber; кістозне, обертове лікування; але дуже дорого

Муковісцидоз, революційне потрійне лікування дає великі надії на пацієнтів, але проблема полягає в тому, що якщо його затвердити, схема лікування буде дуже дорогою, в тому числі для американців! У Румунії 500 дітей та підлітків страждають цією хворобою, і тривалість їх життя вдвічі менша, ніж повинна бути.!

Неймовірні результати

Це лікування, засноване на 3 молекулах, вважається революційним, оскільки в двох попередніх дослідженнях було виявлено, що воно було корисним для 90% пацієнтів з муковісцидозом, зазначає medicinenet.com.

Дослідження були короткотерміновими, враховуючи, що всього за чотири тижні у дорослих пацієнтів, які отримували схему прийому 3 препаратів, спостерігалося поліпшення функції легенів. Експерти оптимістично очікують, що результати будуть схожими на великі клінічні випробування, які вже йдуть повним ходом.

Найцікавішим, за їхніми словами, є те, що підхід з потрійним введенням наркотиків може відкрити нові варіанти лікування майже для всіх пацієнтів із муковісцидозом.

Ігрові процедури

"Це не ліки від муковісцидозу, - сказав доктор Стівен Роу, який керував одним із досліджень. - Але це повністю змінює гру".

Муковісцидоз (муковісцидоз) - це генетичний розлад, що викликає стійкі інфекції легенів. З часом велике ураження легенів призводить до дихальної недостатності. Донедавна діти з муковісцидозом зазвичай помирали до досягнення ними шкільного віку. Але завдяки вдосконаленим методам лікування, розпочатим в останні роки, тривалість життя зараз становить близько 40 років, за даними Американського фонду муковісцидозу.

Муковісцидоз викликаний різними мутаціями гена, який називається CFTR. В останні кілька років були створені ліки для цільових мутацій. Відомий як модулятори CFTR, ці методи лікування вважаються головним проривом у лікуванні захворювання, однак вони добре працюють лише для невеликої кількості людей з певними мутаціями CFTR, сказав Роу, директор університетського Центру досліджень муковісцидозу. Алабами, Бірмінгем, цит medicinenet.com.

Найпоширеніша мутація, яка викликає муковісцидоз, називається F508del - і, як виявилося, її важко лікувати терапевтично, сказав Роу.

Пацієнти, відібрані з найбільш постраждалих груп

Близько половини людей з муковісцидозом мають дві копії мутації (по одній успадкованій від кожного з батьків). Для них комбінація двох існуючих модуляторів CFTR може відносно покращити дихання, але загальні ефекти лише "скромні", сказав Роу.

Тоді ще 30% хворих на муковісцидоз мають лише одну копію F508del, плюс ще один дефект, відомий як мутація "мінімальної функції". Для них існуючі модулятори CFTR взагалі не працюють.

Обидва нові клінічні дослідження були зосереджені на двох групах пацієнтів. Результати опубліковані в New England Journal of Medicine 18 жовтня, щоб збігтися з презентацією дослідників на північноамериканській зустрічі з муковісцидозом у Денвері.

Команда Роу випробувала комбінацію двох доступних модуляторів CFTR - тезакафтора та івакафтора - плюс експериментальний, відомий як VX-659. Інша команда використовувала ті самі існуючі препарати разом із аналогічним новим препаратом під назвою VX-445.

Після чотирьох тижнів лікування для групи, яку вивчав Роу, було встановлено, що терапія потрійними препаратами покращує функцію легенів у пацієнтів з обома типами мутацій. Їх ефективність у легенях зросла в середньому до 13 процентних пунктів (у тестах на ОФВ1), що Роу описав як "виражене поліпшення".

Інша досліджувана група мала майже однакові результати.

Величезна ціна на все життя

Тепер питання в тому, чи можна покращити роботу легенів, а також чи запобігають загострення симптомів та ускладнень ліки, - написав д-р Фернандо Ольгін з Університету Колорадо, Аврора.

До широкомасштабних клінічних випробувань також належать пацієнти 12 років.

Якщо два експериментальні препарати, що використовуються в схемах лікування, остаточно затверджені, виникне реальна цінова проблема.!

На даний момент Vertex продає комбінацію тезакафтора та івакафтора як Symdeko - за ціною повідомлення, що становить 292 000 доларів на рік. За даними фонду, у США понад 30 000 людей мають муковісцидоз.

Тривалість напівжиття в Румунії

За даними Румунської асоціації муковісцидозу, в Румунії налічується близько 500 дітей та підлітків із муковісцидозом (муковісцидозом), яким потрібна додаткова допомога, щоб зробити своє життя довшим та кращим.

Якщо в Західній Європі та за кордоном тривалість життя таких пацієнтів становить 40 років, то в Румунії їх середня тривалість життя становить у середньому лише 20 років.

1 з 2500 дітей народжується з цією хворобою.