DCMedical Нові препарати для даної кардіоміопатії; захворювання; рідко затверджується FDA
Vyndaqel, один із двох затверджених препаратів
FDA схвалила два нових препарати для кардіоміопатії, спричинених рідкісною спадковою хворобою, опосередкованою трансстиретином амілоїдозом.
3 травня Адміністрація США з питань харчових продуктів і медикаментів затвердила капсули Vyndaqel (тафамідіс меглумін) та Vyndamax (тафамідіс) для лікування серцевих захворювань (кардіоміопатії), спричинених транстиретин-опосередкованим амілоїдозом (ATTR-CM) у дорослих. Це перші схвалені FDA методи лікування ATTR-CM. Vyndaqel і Vyndamax мають однакову діючу речовину, тафамідис, але їх не можна замінити, і рекомендовані дози відрізняються.
Рідкісне захворювання, яке руйнує органи
"Амілоїдоз, опосередкований трансстиретином, є рідкісним, виснажливим і часто смертельним захворюванням", - сказав д-р Норман Стокбридж, доктор медичних наук, директор Відділу серцево-судинних та ниркових препаратів Центру оцінки та досліджень лікарських засобів FDA. Сьогодні є важливим кроком вперед у лікуванні кардіоміопатії, спричиненої транстиретин-опосередкованим амілоїдозом ".
ATTR спричинений накопиченням в органах та тканинах тіла аномальних відкладень специфічних білків, відомих як амілоїд, які заважають їх нормальному функціонуванню. Ці відкладення білка найчастіше трапляються в серці та периферичній нервовій системі. Пошкодження серця може призвести до утрудненого дихання, втоми, серцевої недостатності, втрати свідомості, порушення серцевого ритму та смерті. На рівні периферичної нервової системи може призвести до втрати відчуття, болю або рухливості в руках, ногах і кистях. Амілоїдні відкладення можуть також впливати на нирки, очі, шлунково-кишковий тракт та центральну нервову систему.
Побічних ефектів не було
Ефективність Vyndaqel та Vyndamax у лікуванні ATTR-CM була продемонстрована в рандомізованому клінічному дослідженні у 441 пацієнта, який отримував Vyndaqel або плацебо. Через 30 місяців середній рівень виживання був вищим у групі Виндакеля, ніж у групі плацебо. Також було доведено, що Виндакель зменшує кількість госпіталізацій із серцево-судинними проблемами.
Кількість пацієнтів у клінічному дослідженні була невеликою, але побічних ефектів, пов'язаних із вживанням наркотиків, не виявлено. Тафамідіс може завдати шкоди плоду, якщо його давати вагітній жінці. Жінкам, які приймають Vyndaqel або Vyndamax, слід обговорити планування та профілактику вагітності зі своїм лікарем.
FDA надала Vyndaqel швидке схвалення, перегляд пріоритетів та назву Проривна терапія - надана препаратам, що лікують захворювання, що загрожують життю. Vyndaqel та Vyndamax отримали назву препаратів-сирот, які стимулюють допомогу та стимулюють розробку ліків для рідкісних захворювань. FoldRx, дочірнє підприємство Pfizer, було схвалено компаніями Vyndaqel та Vyndamax.