DCMedical склероз; багаторазовий, новий затверджений препарат; n США
Новий препарат, затверджений FDA
Американська адміністрація з контролю за продуктами та ліками (FDA) учора затвердила новий препарат сипонімод для лікування дорослих із недавніми формами розсіяного склерозу (РС), із ізольованим клінічним синдромом, рецидивуючими захворюваннями та прогресуючим вторинним активним захворюванням. Лікування коштує близько 88 000 доларів США на рік.
"Розсіяний склероз може мати глибокий вплив на життя людини", - сказав д-р Біллі Данн, директор відділу неврологічних продуктів Центру оцінки та досліджень лікарських засобів FDA. "Ми прагнемо продовжувати співпрацювати з компаніями, які мають розробка додаткових варіантів лікування хворих на розсіяний склероз ", - сказав він.
Розсіяний склероз, що це таке і як він впливає на пацієнтів
Розсіяний склероз - це хронічний, запальний та аутоімунний стан центральної нервової системи, який порушує зв’язок між мозком та іншими частинами тіла. Більшість людей відчувають перші симптоми розсіяного склерозу у віці від 20 до 40 років. Захворювання є однією з найпоширеніших причин неврологічної інвалідності у молодих людей і частіше зустрічається у жінок, ніж у чоловіків.
Для більшості людей розсіяний склероз починається з періодично-ремісивного перебігу, при якому епізоди погіршення (рецидиву) функцій супроводжуються періодами відновлення (ремісій). Ці ремісії можуть бути не повними і можуть спричинити залишкову інвалідність у пацієнтів. Багато - але не всі - пацієнти з розсіяним склерозом мають певний ступінь стійкої інвалідності, яка з часом поступово погіршується.
У деяких пацієнтів інвалідність може прогресувати незалежно від рецидивів - процес, який називається вторинним прогресуючим розсіяним склерозом (ПМС). У перші кілька років цього процесу у багатьох пацієнтів продовжуються рецидиви - фаза захворювання, що описується як активний СПМС.
Активний SPMS є однією з рецидивуючих форм розсіяного склерозу, і препарати, схвалені для лікування рецидивних форм MS, можуть бути використані для лікування активної SPMS. Пізніше у багатьох пацієнтів зі СПМС припиняються подальші рецидиви, але інвалідність продовжує прогресувати, фаза називається неактивним СПМС.
Ефективність сипонімоду (Mayzent) була продемонстрована в клінічному дослідженні на 1651 пацієнтах, які порівнювали лікування плацебо у пацієнтів з ПМС, які мали прогресування інвалідності протягом останніх двох років і рецидивів не було за три місяці до зарахування. Основною кінцевою точкою дослідження було підтвердження прогресування до інвалідності до трьох місяців. Частка пацієнтів із підтвердженим прогресуванням інвалідності була статистично достовірно нижчою у групі Майзенту, ніж у групі плацебо. Mayzent також зменшив кількість рецидивів, які перенесли ці пацієнти. У підгрупі пацієнтів з неактивним SPMS результати не були статистично значущими.
Ризики лікування
FDA також представила ризики лікування препаратом Майзент. Це може збільшити ризик зараження, тому пацієнтам слід пройти повне дослідження крові перед початком лікування. Ліки можуть спричинити набряк жовтої плями, тому пацієнтам слід зв’язатися зі своїм лікарем у разі зміни зору. Майзент може спричинити тимчасове зменшення частоти серцевих скорочень і може призвести до зниження функції легенів. Перед початком лікування слід перевірити ферменти печінки, а лікарі повинні уважно спостерігати за пацієнтами з важкою печінковою недостатністю.
Медичний персонал повинен контролювати артеріальний тиск пацієнта під час лікування. Жінки дітородного віку повинні застосовувати ефективні засоби контрацепції під час та протягом 10 днів після припинення лікування через потенційний ризик заподіяння шкоди плоду. Медичний персонал повинен контролювати наявність у пацієнтів синдрому задньої оборотної енцефалопатії та спостерігати за пацієнтами, які отримували імунодепресивну/імуномодулюючу терапію, оскільки може виникнути мимовільна додаткова імунодепресія сипонімодом.
Найпоширеніші побічні ефекти, про які повідомляли пацієнти, які отримували Mayzent в клінічних випробуваннях, включають головний біль, високий кров'яний тиск та збільшення показників функції печінки.
За даними Reuters, це лікування коштуватиме близько 88 000 доларів на пацієнта на рік. У середньому в Румунії такі методи лікування приходять через 2-3 роки.