Дослідження KRT-232-101 - ARCHIMAID
УВАГА: для кожного клінічного випробування наведені нижче елементи не є вичерпними, а протокол, наданий спонсором, залишається єдиним документом, який слід проконсультувати для проведення клінічного випробування в центрі. Для отримання додаткової інформації зверніться до референта відповідної території.
Діаграма: Раціональна:
Мієлофіброз - рідкісний рак кісткового мозку, що характеризується аномальним функціонуванням клітин крові, що виробляються в кістковому мозку, що призводить до утворення фіброзної рубцевої тканини, що призводить до важкої анемії, втоми та збільшення крові. Селезінки та печінки.
Лікування здійснюється шляхом лікування з метою збільшення кількості клітин крові або зменшення симптомів. Лікування в основному симптоматичне і використовує переливання крові, антибіотики, кортикостероїди та гідроксисечовину. Алогенна трансплантація кісткового мозку рідко можлива.
KRT-232 допомагає запобігти розмноженню та виживанню ракових клітин.
Метою цього дослідження є оцінка ефективності KRT-232 у пацієнтів з мієлофіброзом, які більше не можуть отримати користь від лікування інгібітором JAK (ген, часто мутований при цьому типі раку). Фаза 2, рандомізована, паралельна група, багатоцентрове дослідження.
Конспект дослідження:
Дослідження складається з 2 етапів
1 - Крок 1 (збільшення дози): пацієнтів рандомізують на 3 групи.
- Групи A та B: Пацієнти отримують KRT-232 PO за графіком збільшення дози один раз на день з D1 до D7 кожного 21-денного курсу. Лікування повторюють за відсутності прогресування захворювання або токсичності.
- Рука C: пацієнти отримують KRT-232 PO один раз на день від D1 до D7 кожного курсу протягом 28 днів. Лікування повторюють за відсутності прогресування захворювання або токсичності.
2 - Крок 2 (розширення когорт): усі пацієнти отримують KRT-232 у рекомендованій дозі та дозуванні, встановлених на кроці 1.
За пацієнтами спостерігають максимум 24 тижні.
Основна мета:
Оцініть відповідь селезінки через 24 тижні відповідно до частки пацієнтів, які досягли зменшення обсягу селезінки на ≥ 35% під час скринінгу на 24 тижні, за оцінкою магнітно-резонансної томографії (МРТ) або комп’ютерної томографії (КТ)
Вторинні цілі:
- Оцініть зміни в оцінці мієлопроліферативних симптомів (TSS) через 24 тижні та 48 тижнів.
- Оцініть незалежність переливання еритроцитів на 24 тижні.
- Оцініть повну та часткову ремісію відповідно до критеріїв Міжнародної робочої групи-Мієлопроліферативні новоутворення та критеріїв Європейської LeuKemiaNet