Етика та терапевтичні інновації
Вінсент Логель, Аріана Херсон, Клер-Сесіль Мішон, Жан-Франсуа Малатерр і Сандрін Сеговія-Куені
Наявність інноваційних препаратів для лікування нервово-м’язових захворювань, безсумнівно, є історичним переломним моментом. Цей науковий стрибок порушує багато етичних питань, незалежно від того, стосуються вони догляду за пацієнтами, участі у клінічних випробуваннях чи скринінгу новонароджених. Стільки відкритих рядків думок, у трьох питаннях.
Який вплив мають останні терапевтичні інновації на лікування нервово-м’язових захворювань ?
Вінсент Логель
Педіатричний координатор Довідкового центру з нервово-м’язових захворювань, Страсбург, Франція.
У педіатрії кардіологи та онкологи з жахом описують неврологію як «споглядальну» дисципліну, оскільки вона має мало лікувальних методів лікування. Поява перших інноваційних методів лікування ставить питання про можливу зміну парадигми з настанням нової ери, коли симптоматична допомога буде замінена лікувальною. Чи пристосовані консультації довідкових центрів та, в цілому, лікарень до цієї еволюції? Чи потрібно змінити спосіб розмови з пацієнтами та їхніми сім'ями? Чи потрібно буде "робити лікування вигідним" і робити це, віддаючи перевагу лікувальним процедурам на шкоду решті? ?
Вплив на догляд, підсумовуючи
• Початок зміни парадигми, але все ще незначний.
• Потреба інтегрувати інноваційні методи лікування в етичні дискусії та догляд із сім'єю.
• Наука є першою і ставить етичні питання більше, ніж хвороби.
• Прецедент у дитячій онкогематології з дослідженнями/доглядом та лікувально-паліативним переплутанням.
Наука стоїть на першому місці і розхитує етику. Вона задає етичні питання, більше, ніж хвороби. І те, що є етичним в один момент, може бути не таким через десять років. Надсилання добровольців на планету Марс було неетичним у 1950 році, оскільки їх повернення на Землю тоді не було гарантованим. Сьогодні це стало етичним. Змінилася не наша концепція космосу або етика вчених НАСА, а якість ракети. Наука змінює етичні межі. Це не означає, що нам доводиться відмовлятися від усякого мислення. Ми повинні розмірковувати, але не затримуючись на минулих концепціях та у тісному зв'язку з наукою. Сучасний розвиток нервово-м'язових захворювань можна порівняти з тим, що відбувся десятиліття тому в дитячій онкогематології, який пройшов шлях від 90% смертей від лейкемії до 90% лікування. Окрім результату з точки зору виживання, ця зміна охоплює революцію в практиці команд, які поєднують дослідження та догляд, лікувальну та паліативну хіміотерапію, що проводиться одночасно із симптоматичним лікуванням.
При нервово-м’язових захворюваннях ще не природним є лікувальне лікування. Проте (дещо догматична) межа між лікувальною та симптоматичною, як правило, стирається. Вся справа у пошуку правильного лікування для потрібної людини в потрібний час. Але чи можна робити все одночасно? У обмеженому середовищі та і без того важкому повсякденному житті прихід інноваційних методів лікування приносить світло, але також перевантажує роботу, що передбачається паралельно із рутинним доглядом. Експертні центри не обов'язково мали розміри для його підтримки. Інноваційні методи лікування змінюють природну історію захворювання. Як підтримати пацієнтів у цій новій природній історії, якої ми не знаємо? Інноваційні методи лікування відкривають для них перспективу, незалежно від того, можуть вони брати позики чи ні.
Який вплив мають останні терапевтичні інновації на лікування нервово-м’язових захворювань?
Участь у клінічному випробуванні: які психологічні проблеми для пацієнтів та їх сімей ?
Аріана Херсон 1, Клер-Сесіль Мішон 2
1 Довідковий центр нервово-м'язових захворювань Піті-Сальпетрієра та Труссо, Париж, Франція.
2 AFM-Téléthon, Еврі, Франція.
Участь у клінічному випробуванні не є тривіальною для пацієнта чи його сім'ї. Також нетривіально для лікаря пропонувати клінічне випробування. Пацієнт має або створює уявлення щодо клінічного випробування. Він також представляє свою хворобу та її різні потенційні еволюції в контексті, коли існують клінічні випробування. Тому неминуче постає питання зцілення, уявленого чи уявленого як щось можливе, навіть очікуване. Стає можливим думати і говорити про зцілення. Медичні працівники також мають уявлення про такий і такий аналіз, таку випробувану молекулу або таку техніку введення. Залежно від того, як лікар говорить про випробування чи молекулу, пацієнти чи сім'ї не відповідають однаково на питання: хочете ви брати участь чи ні? Зацікавлені люди та професіонали нарешті мають уявлення, а також фантазії щодо нових технологій, таких як генна терапія. Що ми робимо в людині, коли торкаємось їх генів ?
Про це говорить Декларація Гельсінкі
"Коли особа, яка вважається нездатною дати поінформовану згоду, може дати свою згоду щодо своєї участі у дослідженні, лікар повинен шукати цю згоду на додаток до згоди свого законного представника".
У педіатрії клінічні випробування мають особливості, починаючи з особливого місця дітей та їх знань про хворобу. Під час перших педіатричних випробувань ми виявили, що про хворобу дитині часто не повідомляли або лише частково. У якийсь момент виникає необхідність зробити це повідомлення, повідомити йому про свою хворобу, тобто назвати її, пояснити йому, чому він падає і чому він бігає менш швидко, ніж інші в школі. Момент, коли починають з’являтися клінічні випробування, іноді також є можливістю поговорити про цю хворобу як сім’ю. Ще одна специфіка в педіатрії стосується батьківської відповідальності. Саме батьки вирішують питання участі їхньої дитини у судовому процесі. У цій ситуації, швидше йдеться про пошук згоди дитини, а не про згоду на участь, як заявляє Гельсінська декларація Світова медична асоціація переглянутий у 2013 р. щодо вразливих людей [2].
Рішення взяти участь ставить батьків перед дилемами, внутрішніми конфліктами щодо того, що вони можуть вирішити на благо своєї дитини, з можливими ризиками, які може спричинити судовий розгляд. Особлива складність виникає, коли протокол передбачає групу, яка отримує плацебо, визначену жеребкуванням. Якщо така методологія необхідна колективно, прийняття її індивідуально означає доказ альтруїзму, а отже, альтруїзму за довіреністю для батьків. Суттєве питання: як дитина може прийняти рішення і брати участь у процесі судового розгляду? З досвіду він може поставити під сумнів свою первинну згоду пізніше в ході клінічного випробування або навіть під час лікування. Це опитування є частиною процесу прийняття рішень, який він не завжди міг здійснити в перший раз.
У дітей, як і у дорослих, поява клінічних випробувань являє собою амбівалентну подію, як дуже позитивну, оскільки вона, ймовірно, матиме сприятливий вплив на еволюцію людини, але також буде дуже тривожною з точки зору психіки. Людина може бачити, як покращується, наприклад, на руховому рівні, і дуже парадоксальним чином виражає всі модифікації, порушення, потрясіння, які це представляє для нього на психічному рівні. Ось чому її потрібно супроводжувати. Як каже Крістіан Ревельєр, психолог-консультант AFM-Téléthon, "підтримка відносин стала етичною вимогою". Психологи довідкових центрів з нервово-м’язових захворювань прагнуть долучитися до цієї підтримки. Лікарі кажуть, що у них закінчується час. Деяку інформацію потрібно сказати кілька разів, різними способами та в різний час. Це дозволяють різні співрозмовники. Психологи мультидисциплінарних консультацій готові інвестувати в цю місію. Вони там, щоб допомогти передбачити можливість (майже неминучого) розчарування та вирішити наслідки та їх наслідки.
Психічні проблеми, узагальнено
• Чи маю я право відмовити? Чи є у мене вибір ?
• Як дитина може прийняти рішення та взяти участь у процесі судового розгляду ?
• Реляційна підтримка стала етичною вимогою.
Приєднання до клінічного випробування: який емоційний вплив на пацієнтів та їхні сім'ї?
Чи слід поширювати скринінг новонароджених на нервово-м’язові захворювання та як ?
Жан-Франсуа Малатер 1, Сандрін Сеговія-Куєні 2
1 Віце-президент AFM-Téléthon, Еврі, Франція.
2 Директор з медичних заходів, AFM-Téléthon, Еврі, Франція.
Так званий "індивідуальний" скринінг проводиться після клінічного або біологічного обстеження, результати якого свідчать про захворювання. Скринінг «Каскад» пропонується членам сім’ї, коли у когось діагностовано таке захворювання, як м’язова дистрофія Дюшенна чи хвороба Штейнерта. Третій тип скринінгу проводиться на рівні популяції [3]. Він відповідає ряду критеріїв, визначених у 1968 р. Вільсоном та Юнгнером та затверджених Всесвітньою організацією охорони здоров'я (ВООЗ) [4].
Франція була піонером у цій галузі, коли в 1972 р. Була розгорнута перша програма скринінгу новонароджених1. Останнє поширення стосується муковісцидозу, прийнятого, хоча він не відповідає строго критеріям Вільсона та Юнгнера, оскільки від цієї хвороби не існує ліків. Однак раннє симптоматичне лікування позитивно впливає на якість життя та тривалість життя дітей з муковісцидозом.
Десять критеріїв Вільсона та Юнгнера
1. Хвороба є основною проблемою для здоров'я через свою частоту.
2. Лікування доведеної ефективності можна проводити людям, у яких виявлено захворювання.
3. Доступні відповідні засоби діагностики та лікування.
4. Хвороба виявляється під час фази відставання (досимптомної) або на початку симптоматичної фази.
5. Існує ефективний скринінговий тест або обстеження.
6. Цей тест є прийнятним для населення.
7. Відома природна історія захворювання, зокрема його прогресування від досимптомної фази до симптоматичної фази.
8. Вибір людей, які отримуватимуть лікування, здійснюється за заздалегідь встановленими критеріями.
9. Вартість пошуку людей із захворюванням не є непропорційною загальній вартості медичної допомоги.
10. Пошук людей із хворобою триває постійно і не вважається операцією "раз і назавжди".
Яку б хворобу не шукали, скринінг новонароджених приносить користь дитині, її батькам та суспільству. Для дитини це спочатку означає виключення діагностичного блукання. Другою перевагою є ранній доступ до лікування, а також до соціальної підтримки. Батьки також отримують користь від усунення діагностичних блукань і мають більш ранні доступ до генетичного консультування. Вони можуть передбачити важливий вибір якості життя. Нарешті, завдяки скринінгу новонароджених суспільство може уникнути випадків захворювання та зменшити витрати на охорону здоров’я.
Однак чи слід проводити скринінг на наявність нервово-м’язових захворювань при народженні? Кожна із залучених сімей має свій власний відгук, підроблений її історією. Для деяких батьків рання інформація дозволяла їм передбачити майбутнє та швидко налагодити догляд за своєю дитиною. Для інших «невідомість» занадто рано дозволила їм насолоджуватися часом перепочинку (або невинуватості), протягом якого вони могли розвивати взаємодію зі своєю дитиною, яка б інакше була, якби вони були.
Більше не індивідуально, а колективно, ми повинні тепер думати про встановлення національного скринінгу новонароджених, не чекаючи лікувальних процедур. Які можуть бути відповідні захворювання? Як їх виявити? Як? Триває роздум в Інтернеті групи Дюшенна/Беккера AFM-Telethon. Тема була під гарячими дискусіями, але група зацікавлених осіб висловилася за скринінг новонароджених на ДМД. З моменту встановлення діагнозу на ранній стадії та, тим більше, при народженні, як можна підтримати батьків у вирішенні цієї ситуації? Досвід скринінгу ДМД у новонароджених, проведеного в регіоні Ліона протягом десяти років, свідчить про необхідність їх підтримки [7]. Слід розробити спеціальні рекомендації.
Скринінг новонароджених при нервово-м’язових захворюваннях
• Які пільговики ?
• Створення аналітичного центру