FDA продовжує схвалення ритуксимабу щодо двох рідкісних форм васкуліту, що виник у дитинстві -

Джерело фото: freespaceusa.com

ритуксимабу

FDA (Управління з продовольства і медикаментів) схвалений ритуксимаб для лікування гранулематозу з поліангіїтом (GPA) та мікроскопічним поліангіїтом (MPA) у дітей старше 2 років у поєднанні з терапією кортикостероїдами. Це перше схвалене лікування для дітей із цими двома рідкісними формами васкуліту.

"Застосування ритуксимабу у дітей із ГПД та МФА було схвалено після аналізу з пріоритетним статусом, при цьому препарат вважається сиротою (позначення сироти), та після виконання необхідних медичних критеріїв у лікуванні цих важких та рідкісних захворювань. Ритуксан пропонує варіант лікування, якого досі не існує для дітей, які страждають на ці захворювання", зазначено Доктор Микола Ніколов, Заступник лікаря відділу ревматології, легенів та алергології Центру досліджень та оцінки лікарських засобів FDA.

Схвалення базується на результатах глобального, багатоцентрового, одноразового дослідження фази IIa., PePRS. Він оцінив безпеку та ефективність ритуксимабу (MabThera/Rituxan) у 25 пацієнтів у віці від 6 до 17 років при активних формах гранулематозу з поліангіїтом та мікроскопічним поліангіїтом. У пацієнтів, які брали участь у дослідженні, нещодавно були діагностовані активні форми захворювання або рецидив: 19 з ГПД та 6 з МПА. Ритуксимаб вводили внутрішньовенно кожні 4 тижні у поєднанні з пероральною терапією глюкокортикоїдами.

Однією з головних цілей було ефективність лікування, оцінене за допомогою PVAS (оцінка активності дитячого васкуліту). результати спостерігалися такі:

  • 56% пацієнтів досягли ремісії PVAS через 6 місяців терапії;
  • 92% отримали ремісію через 1 рік лікування;
  • 100% пацієнтів повідомили про ремісію через 18 місяців лікування.

Профіль безпеки лікування ритуксимабом у педіатричних хворих на ці васкуліти відповідало типу, характеру та тяжкості відомого профілю у дорослих пацієнтів із ГПД, МПА, ревматоїдним артритом та бульозним пемфігусом. Додаткова інформація про безпеку та ефекти ліків підтверджує використання ритуксимабу у пацієнтів віком від 2 до 5 років.

Ритуксимаб зменшує кількість В-лімфоцитів, орієнтуючись на ті, що мають конкретний поверхневий маркер, CD20. Зменшуючи кількість В-клітин, зменшується вироблення антитіл ANCA. Джерело фото: rituxanforgpampa.com

Ритксумаб призначений для лікування 4 аутоімунних захворювань:

  • Гранулематоз із поліангіїтом (Гранулематоз Вегенера, ГПД) і мікроскопічний поліангіїт (MPA), у поєднанні з кортикостероїдною терапією, у дорослих та дітей старше 2 років;
  • Важка і активна форма ревматоїдний артрит, у комбінації з метотрексатом у дорослих, які мали неадекватну або непереносиму реакцію на антиревматичні препарати, що модифікують захворювання (DMARD), включаючи принаймні один інгібітор фактора некрозу пухлини (TNF);
  • Помірно важкі форми пемфігус вульгарний, у дорослих.

Ритуксимаб не призначається пацієнтам з важкими інфекціями, дітям віком до 2 років або хворим із захворюваннями, відмінними від GPA або MPA.

Гранулематоз із поліангіїтом (раніше відомий як гранулематоз Вегенера) і мікроскопічний поліангіїт - дві форми васкуліт, асоційований з антинейтрофільними цитоплазматичними антитілами (ANCA). Ці васкуліти складаються головним чином із запалення дрібних судин. Загалом GPA та MPA впливають дрібні судини в нирках, легенях та різноманітних інших органах, будучи дуже неоднорідними захворюваннями, що проявляються по-різному у кожної людини. Розглядаються обидва захворювання рідко, з оціночною поширеністю 23-160 випадків на мільйон у всьому світі. Випадки GPA та MPA у дітей спостерігаються ще рідше і пов’язані з важкими симптомами, що загрожують життю.

Механізм самозбереження судинного запалення при GPA та MPA.