FDA затверджує гормон жирових клітин лептин як наркотик
Вівторок, 25 лютого 2014 року
Роквілл - Активний інгредієнт може усунути резистентність до інсуліну, нормалізувати рівень ліпідів у крові і одночасно знизити масу тіла без того, щоб пацієнт голодував. Однак метрелептин доступний на ринку США лише для дуже невеликої кількості пацієнтів із вродженою ліподистрофією. В Європі процес затвердження ще не завершений.
20 років тому було виявлено, що жирові клітини, які раніше вважалися лише запасами надлишку жирних кислот, виробляють гормон: через лептин вони повідомляють мозку, коли достатньо енергії. Це зменшує голод і знижує споживання їжі. Тому в короткостроковій перспективі лептин обговорювався як аноректичний засіб для людей із надмірною вагою, поки не виявилося, що у багатьох людей, що страждають ожирінням, зазвичай надто багато, аніж занадто мало лептину (і стійкість рецептора є частиною проблеми).
Тим не менш, незабаром був розроблений метрелептин, генетичний варіант гормону. З 2000 року він був протестований у клінічному дослідженні у пацієнтів із вродженою ліподистрофією. У цих людей вроджений дефіцит жирових клітин, а отже, і лептину.
Ви все ще маєте зайву вагу. Гіперфагія виникає в результаті дефіциту лептину. Надлишок жирних кислот осідає в печінці та м’язовій тканині через брак жирових клітин. Ефекти метрелептину були вражаючими. Це не лише уповільнило гіперфагію пацієнта. Рівень тригліцеридів також нормалізується, і жирова печінка відступає.
Також спостерігалося значне поліпшення резистентності до інсуліну, яким страждають багато пацієнтів з вродженою ліподистрофією. Через свої добрі ефекти метрелептин також може застосовуватися для пацієнтів з ВІЛ, у яких ліподистрофія є побічним ефектом ліків. Люди з метаболічним синдромом також можуть отримати користь від лікування. Метрелептин навіть обговорювали як підтримуючу терапію діабету 1 типу.
Однак всім цим людям доведеться обійтися без Myalept, як називається підготовка. FDA має намір суворо обмежити його застосування пацієнтам із вродженою ліподистрофією. Для цього було прийнято "Стратегію оцінки та пом'якшення ризиків" або програму REMS. Призначати препарат дозволяється лише спеціально навченим лікарям; його можна видавати лише через сертифіковані аптеки та виключно пацієнтам із вродженою ліподистрофією, яким через медичний посібник повідомляють про ризики терапії.
Оскільки, хоча метрелептин лише імітує дію природного гормону, в процесі терапії можуть виникати проблеми. Починається з індукції антитіл проти діючої речовини, що також вимикає дію природного гормону (якби він був присутній). Антитіла проти гормону, який не виробляється через хворобу, також часто є проблемою замісної терапії гемофілії.
Метрелептин також викликає аутоімунні реакції на печінку та нирки. У попередніх дослідженнях були випадки аутоімунного гепатиту та мембранопроліферативного гломерулонефриту. Зв'язок з метрелептином до кінця не з'ясований, але видається біологічно вірогідним.
Питання про те, чи три Т-клітинні лімфоми, що мали місце в клінічних дослідженнях, є наслідком захворювання чи ускладненням терапії, поки не з'ясовано. FDA зобов’язала виробника Amylin Pharmaceutical (який з тих пір був прийнятий Bristol-Myers Squibb) до семи постмаркетингових досліджень.
Виробник також подав заявку на затвердження в Європі. У серпні 2012 року EMA класифікувала діючу речовину як препарат-сироту та пообіцяла пришвидшений перегляд дозволу.