Гемолітична анемія - новий спосіб лікування простудної агглютинінової хвороби
Доктор Жан-Поль Марре
Експериментальний препарат був би ефективним при лікуванні простудної агглютинінової хвороби, хронічної анемії, аутоімунного походження, для якої в даний час не існує затвердженого лікування.
Опубліковано 18.12.2018 19:07
У пацієнтів з аутоімунною гемолітичною анемією "холодна аглютинінова хвороба", специфічний інгібітор C1s-фракції комплементу, зупиняє руйнування еритроцитів у попередньому дослідженні.
Вплив сутимлімабу на гемоліз призводить до підвищення рівня гемоглобіну та припинення застосування переливання крові. Ефект досягається у пацієнтів, у яких кілька попередніх методів лікування були невдалими, без серйозних побічних ефектів. Ці результати опубліковані в журналі Blood.
Аутоімунний розлад
Хвороба аглютиніну від холоду спричинена порушенням функції імунної системи захисту. Це спричинює утворення аутоантитіл (моноклональних IgM), спрямованих проти еритроцитів, а також погіршення активації системи комплементу.
Антитіла виробляються певними клітинами імунної системи і зазвичай відповідають за боротьбу з інфекціями та раком. Система комплементу зазвичай відповідає за згортання крові.
Аутоімунна анемія
Це порушення імунної системи призводить до певних температурних умов (нижче 30 ° C) до активації системи комплементу та до ізольованого руйнування еритроцитів ("гемоліз"). Тому це руйнування відбувається під час криз (гострий гемоліз), у разі холодної температури, з болями в спині та шлунку, головними болями, блювотою, а також темною сечею (проходження гемоглобіну в сечі).
Тому її називають "аутоімунною гемолітичною анемією", оскільки кістковий мозок не може виробляти еритроцити так швидко, як вони руйнуються. Еритроцити відповідають за транспортування кисню до клітин та органів по всьому тілу.
Попереднє дослідження
На сьогоднішній день не існує затвердженого лікування для лікування простудної агглютинінової хвороби, хоча ритуксимаб, антитіло проти CD20, що застосовується при лікуванні деяких видів раку крові, застосовується з обмеженою ефективністю при цьому захворюванні.
Це попереднє дослідження стосувалося 10 пацієнтів віком від 56 до 76 років, які страждали на холодну аглютинінову хворобу в середньому протягом п’яти років. Багато хто вже пройшов кілька процедур без успіху. На момент включення у дослідження у всіх пацієнтів рівень гемоглобіну був нижчим за нормальний. Шість пацієнтів також регулярно переливали кров для контролю своїх симптомів.
Корельована частота відповіді
Серед пацієнтів, які відповіли на лікування повною дозою сутілімабу, руйнування еритроцитів припинилося, а рівень гемоглобіну значно зріс. Сім з 10 пацієнтів відповіли і мали середнє підвищення рівня гемоглобіну на 4 грами на децилітр (г/дл) від початкового значення 7,5 г/дл за шість тижнів. Рівень гемоглобіну у чотирьох пацієнтів нормалізувався.
Коли лікування сутимлімабом було припинено, рівень гемоглобіну знову впав і знову розпочалось аутоімунне руйнування еритроцитів. Однак, коли лікування було розпочато знову, рівень гемоглобіну знову покращився. Шість пацієнтів, яким регулярно переливали кров, залишалися без переливання крові протягом 18 місяців на лікуванні сутимлімабом.
Сиротина хвороба
"За умови, що толерантність залишається правильною, сутілімаб може стати першим затвердженим методом лікування простудної агглютинінової хвороби", - сказав провідний автор Бернд Джилма, доктор медичних наук, Віденський медичний університет. "Препарат чітко відповідає на незадоволену медичну потребу, і ми спостерігали швидкі та сильні реакції у пацієнтів, для яких кілька попередніх методів лікування були невдалими".
Вважається, що від холодної агглютинінової хвороби страждає близько 10 000 людей у США та Європі. Більшість хворих старше 50 років.
Нічна зупинка серця у жінок: остерігайтеся заспокійливих та антидепресантів
Всесвітній день боротьби з раком
Гліобластома: зосередьтеся на частому, агресивному і поки нерозпізнаному новоутворенні мозку
Подружжя, яке вже не говорить "ми", а "я": остерігайтеся розриву !
Коронавірус: чому водопровідна вода безпечна ?