Генна терапія шкіри метеликів; Целюлоза стабільна протягом шести років
Стовбурові клітини, дослідження геному, синтетична біологія
Генна терапія шкіри метеликів - стабільна протягом шести років
Стовбурові клітини та генна терапія - обидва разом працюють над полегшенням страшної хвороби. Симптомами шкіри метелика, рідкісного спадкового захворювання, є сильні пухирі та запалення після найменшої травми. Протягом шести років після експериментальної терапії оброблені ділянки неможливо відрізнити від нормальної шкіри.
Генна терапія є обіцянка, а не реальність: Майже все ще на експериментальній стадії, застосовується лише у кількох пацієнтів з переважно дуже рідкісними захворюваннями. Успіхи можна перерахувати на пальцях, і лише рідко проходить достатньо часу, щоб представити довгострокові дослідження. Нещодавнє дослідження обстежує лише одного пацієнта, який лікувався понад шість років тому, але результат, безумовно, є успішним - немає «якщо», «або» або «але».
Шкіра метелика (також бульозна епідермоліза) - рідкісне спадкове захворювання. Генні мутації порушують функцію клітин шкіри. Як результат, Шкіра ураженої людини надзвичайно чутлива: Найменші удари або травми призводять до великих пухирів, запалень та рубців. Звичайної терапії не існує; лікування повинно обмежуватися доглядом за ранами.
Шість років тому італійські лікарі, які працювали з Мікеле Де Лукою в Модені, лікували єдину дитину на ім’я Клаудіо експериментальною генною терапією. Вони взяли зразок шкіри з його долоні і обробляли клітини вірусом, який містив безпомилкову версію гена Ламінін 332-ß3. Клітини розширили і пересадили на стегна Клаудіо. Незабаром стало очевидним, що лікування пройшло повним успіхом.
І ось, через шість років у лікарів тільки хороші новини повідомити. Вони взяли три біопсії з оброблених ділянок і ретельно порівняли їх із нормальними зразками шкіри - відмінності були майже непомітними. Шкіра Клаудіо була вся з оброблених клітин, і вони були в основному нормальними. Цікаво, що шкіра більше нагадувала долоню, ніж стегно - отже, клітини не втратили пам’яті про своє походження.
Шари шкіри оновлюються приблизно раз на місяць. З Клаудіо генна терапія пережила близько 80 повних циклів регенерації - це явна ознака Стовбурові клітини для успішного зцілення несуть відповідальність. Очевидно, було достатньо 5-10 стовбурових клітин на 10 квадратних міліметрів шкіри.
І, звичайно, дослідники також перевірили, чи не мала генна терапія шкідливих побічних ефектів. Використовуваний вірус, a мишачий ретровірус (MLV), викликав рак в інших дослідженнях. Вони виявили шість не пов'язаних між собою місць, де вірус був вбудований в геном - три з яких знаходилися в середині генів (відомо, що MLV сприяє активним генам). На щастя, це, здавалося, не мало ніяких наслідків - ніде не було ознак раку шкіри.
Лікарі повідомляють, що їх Навчання перервано в 2007 році з метою задоволення широких вимог ЄС щодо безпеки. Залишається сподіватися, що нинішні результати дозволять якнайшвидше продовжити - так що кількість успішних генних методів лікування (див. Також тут і тут) продовжує швидко зростати.
Джерело:
Де Роза та ін. (2014). Довготривала стабільність та безпека трансгенних культивованих епідермальних стовбурових клітин у генній терапії бунксу сполучного епідермолізу Звіти про стовбурові клітини, 2 (1), 1-8 PMID: 24511464