Хвороба Гоше незабаром новий препарат

Хвороба Гоше: незабаром новий препарат

новий

Хоча телемарафон відбудеться трохи більше тижня, 5 та 6 грудня 2014 року лабораторія Genzyme, дочірнє підприємство Санофі, щойно отримала позитивну думку щодо Cerdelga, препарату проти хвороби Гоше.

Хвороба Гоше - це генетичне захворювання що зачіпає близько 10 000 людей у ​​всьому світі. Характеризується дефіцитом ферменту, що призводить до накопичення клітин, насичених ліпідами, в селезінці, печінці та кістковому мозку. Це накопичення може спричинити:

  • збільшення розмірів селезінки та печінки,
  • анемія,
  • кровотеча,
  • гематоми,
  • аномалії кісток.

Нове пероральне лікування протягом декількох місяців

Cerdelga, розроблена лабораторією Genzyme, була тестували на 400 пацієнтів з 29 різних країн.

Європейське агентство з лікарських засобів щойно видало позитивний висновок, і Європейська Комісія повинна дати дозвіл на запуск на ринок у найближчі місяці.

Cerdelga - це пероральний препарат у формі капсули, побічні ефекти якого можуть бути:

  • втома,
  • головний біль,
  • нудота,
  • діарея.

Однак це дозволяє зменшити накопичення ліпідів у клітинах і тканинах, що покращує якість життя пацієнтів.