KBV - Ломітапід (2)

Ломітапід

Торгова назва: Ложукста ®

Сфера використання: Лікування гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії *

Фармацевтичний підприємець: Aegerion Pharmaceuticals GmbH

Початок процедури: 15 червня 2015 року

Рішення Федерального об'єднаного комітету: 27 листопада 2015 року

Зміст резолюції:

індикація	відповідна порівняльна терапія	Обсяг та ймовірність додаткової вигоди
Лікування гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії *	a1) Пацієнти, у яких вичерпані ліки та дієта для зниження рівня ліпідів, і які не отримують аперез ЛПНЩ
	Аферез ЛПНЩ (як «остання інстанція» для терапевтично рефрактерних курсів), за необхідності з супутньою ліпід-гіполіпідемічною терапією	Додаткова вигода вважається не доведеною
	a2) Пацієнти, у яких вичерпані лікарські та дієтичні засоби для зниження ліпідів і які також отримують лікування аферезу ЛПНЩ
	Аферез ЛПНЩ (як «остання інстанція» для терапевтично рефрактерних курсів), за необхідності з супутньою ліпід-гіполіпідемічною терапією	Додаткова користь не доведена
	б) Пацієнти, у яких не вичерпані можливості зниження ліпідів та ліків
	Максимально переноситься лікарська та дієтотерапія для зниження ліпідів	Додаткова вигода вважається не доведеною

* Підтверджено затверджену область застосування. Інформація в інформації спеціаліста є обов’язковою.

Короткий зміст:

Федеральний об’єднаний комітет вже прийняв резолюцію про ломітапід у 2014 році. Рішення від 5 червня 2014 р. Відповідно до цього додаткова вигода не вважалася доведеною, оскільки виробник подав неповне досьє. Оскільки рішення було обмежено одним роком, оцінка вигоди була проведена знову.

Для цього лише дані для підгрупи a2) були представлені у формі порівняння до і після дослідження одногрупового дослідження. В основному значення LDL-c було представлено як кінцеву точку. Оцінка дослідження показала настільки великі методологічні недоліки, що результати були непридатними для визначення можливої додаткової вигоди. Це було в основному виправдано неповними даними, невеликою кількістю пацієнтів, упередженістю результатів зниження значення LDL-c у порівнянні до та після та рідкісним використанням аферезу LDL.

Загалом, Федеральний об’єднаний комітет дійшов висновку, що додаткова користь ломітапіду порівняно з АСТ для підгруп a1) і b) вважається не доведеною. Додаткова вигода не доведена для підгрупи a2).

Поради для практики

Вимоги до програми із гарантованою якістю:

Необхідно враховувати специфікації інформації про спеціаліста. Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) розміщує зміст спеціальної інформації на своєму веб-сайті.

Ломітапід підлягає додатковому моніторингу та затверджений EMA за особливих обставин. Виробник зобов'язаний провести довготривале дослідження, щоб надати додаткові дані про безпеку та ефективність, включаючи побічні ефекти на печінку, шлунок та кишечник та серцево-судинну систему.

При застосуванні аферезу ЛПНЩ слід дотримуватись вказівок щодо обстеження та методів лікування статутних медичних послуг.

Лікування ломітапідом має розпочинати і контролювати лікар, який має досвід лікування пацієнтів з гомоцитосанітарною сімейною гіперхолестеринемією. Відповідно до інформації спеціаліста, моніторинг функції печінки повинен проводитись у співпраці між лікуючим лікарем та спеціалістом із гепатологічним досвідом, залежно від ознак ураження печінки.

Моніторинг стосується, зокрема, порушень ферментів печінки та моніторингу функції печінки з урахуванням ознак прогресуючого захворювання печінки за допомогою методів візуалізації та визначення відповідних біомаркерів відповідно до технічної інформації.

Крім того, щоб мінімізувати ризик, необхідно надати лікарям навчальний матеріал, який не включає інформацію спеціалістів. У них розглядаються такі теми:

Вибір відповідної популяції пацієнтів
Печінкові події, пов’язані з підвищеними амінотрансферазами та прогресуючими захворюваннями печінки
шлунково-кишкові ефекти
Застосування жінкам дітородного віку
Взаємодія з іншими препаратами
Дієта та час прийому препарату
Існування та значення реєстру для систематичного збору інформації про результати безпеки та ефективності