Лікування Як лікуються пацієнти з апластичною анемією

Автор: PD Dr. мед. Аямі Йошімі, доктор медичних наук мед. Brigitte Strahm, востаннє змінена: 12 липня 2018 р

анемією

Лікування апластичної анемії залежить від тяжкості захворювання. Всього існує три ступені тяжкості, класифікація яких визначається ступенем нестачі клітин крові. (див. діагноз - дослідження аналізу крові) Лікування важкої та дуже важкої апластичної анемії не відрізняється.

Нетяжка апластична анемія (NSAA)

З цією формою, залежно від стану пацієнта, можна точно чекати. На тривалість життя цих пацієнтів навряд чи впливає навіть без терапії.

Тяжка апластична анемія (SAA)

Спонтанний регрес не відбувається при важкій апластичній анемії. Наступні терапевтичні заходи, як правило, доступні для лікування:

  • Трансплантація кровотворних стовбурових клітин (трансплантація гемопоетичних стовбурових клітин родича (алогенна HSCT), докладніше про це тут .
  • Імунодепресивна терапія (ІСТ), тобто лікування препаратами, що впливають на функцію захисної системи (імунної системи)
  • підтримуюча терапія (підтримуюча терапія).

Рішення між HSZT та IST в першу чергу базується на наявності відповідного, так званого HLA-ідентичного донора. Якщо такого донора можна знайти в сім'ї (наприклад, братів і сестер), HSCT слід зробити якомога швидше. Тривалий час очікування перед трансплантацією та велика кількість переливання крові перед ГСКТ можуть погіршити вихідне положення пацієнта. Якщо підходящого донора знайти не вдається, терапією вибору є імунодепресивна терапія (ІСТ). Раннє планування терапії спеціалістами у спеціалізованому центрі є надзвичайно важливим, щоб прийняття рішення було прийняте наскільки нам відомо.

Алогенна трансплантація гемопоетичних стовбурових клітин (HSCT)

При алогенній трансплантації стовбурових клітин крові (алогенна HSCT) пацієнт отримує стовбурові клітини крові від іншої людини («ало-» - грецький склад і означає «інший» або «чужий»). Це може бути родич або незнайома людина (залежно від типу донора, іноді застосовуються сімейні донори або трансплантації сторонніх донорів).

Для дітей із відповідним (HLA-ідентичним) спорідненим донором (брат або сестра) HSCT є терапією вибору. Це інтенсивна, але перспективна терапія: до 90% усіх дітей з апластичною анемією можуть вилікувати HSCT.

Алогенна HSCT зі стовбуровими клітинами неспорідненого донора (іноземного донора) асоціюється із порівняно вищими ризиками через нижчу сумісність тканин між донором та реципієнтом, і тому досі не рекомендується як терапія вибору. Однак результати після HSZT від добре підібраного стороннього донора постійно покращувались протягом останніх років. Отже, це лікування може бути перспективною формою терапії для деяких дітей у майбутньому, тобто після подальших перевірок їх безпеки та переносимості в клінічних дослідженнях.

Ви можете знайти детальну інформацію про алогенні HSCT на нашому веб-сайті:

Імуносупресивна терапія (ІСТ)

Якщо відповідного донора для HSCT не вдається знайти, або якщо HSCT не є варіантом для пацієнта, наприклад через супутні захворювання, імуносупресія пропонує інший варіант лікування. Поєднання декількох препаратів пригнічує дефектну імунну реакцію, що призвело до зменшення кровотворних стовбурових клітин у кістковому мозку.

В останні роки поєднання антитимоцитарного глобуліну (ATG) та циклоспорину (CSA) довело свою користь. При важкій апластичній анемії іноді вказують введення фактора росту, який стимулює власне вироблення організмом гранулоцитів (фактор, що стимулює колонію гранулоцитів = G-CSF), щоб зменшити ризик зараження.

АТГ дають по вену протягом перших чотирьох днів лікування в лікарні. Крім того, пацієнти отримують глюкокортикоїди е протягом чотирьох тижнів. CSA дається принаймні на півроку. Як тільки пацієнт почуває себе добре і його показники крові стабілізуються, його можна виписати додому, а також прийняти ліки у вигляді таблетки або соку.

За допомогою IST достатнє збільшення клітин крові може бути досягнуто приблизно у 60% пацієнтів у середньому приблизно за два-чотири місяці, так що переливання крові, як правило, більше не показано. Ризик зараження також зменшується після IST. Повна нормалізація показників крові досягається лише приблизно у 50% пацієнтів.

Згідно з даними IST, існує тривалий ризик повторного захворювання приблизно у 30% пацієнтів. Приблизно у 20% може розвинутися так звана клональна хвороба (гострий мієлоїдний лейкоз/мієлодиспластичний синдром) або пароксизмальна нічна гемоглобінурія. У цих пацієнтів зазвичай вказується алогенна HSCT зі стовбуровими клітинами відповідного неспорідненого донора стовбурових клітин або донора з розширеної родини (див. Вище).

Однак, якщо не спостерігається суттєвого поліпшення кровотворення протягом перших 3 - 6 місяців після ІСТ, або якщо апластична анемія рецидивує після успішної терапії, HSCT повинен проводити відповідний зовнішній донор. Повторення IST, як правило, не рекомендується.

Підтримуюча терапія під час лікування апластичної анемії

Терапія апластичної анемії вимагає, залежно від типу застосовуваного лікування (HSZT або IST), різних підтримуючих заходів (підтримуюча терапія). Вони допомагають лікувати або попереджати симптоми захворювання та побічні ефекти, пов’язані з лікуванням.

Ви можете знайти більше інформації про підтримуючу терапію на нашому партнерському порталі www.kinderkrebsinfo.de.

Заміна компонентів крові (переливання крові)

Анемію та/або відсутність тромбоцитів у крові (тромбоцитопенія), які пов’язані з проблемами зі здоров’ям (див. «Симптоми»), можна лікувати за допомогою переливання крові (надання еритроцитів або тромбоцитів).

Переливання концентратів еритроцитів (Ек)

Анемію зазвичай визначають, визначаючи пігмент червоної крові гемоглобін (скорочено: Hb), який міститься в еритроцитах. У дітей та підлітків з апластичною анемією знижений "рівень Hb", тобто знижений гемоглобін порівняно із віковими значеннями норм.

Якщо у пацієнта одночасно виявляються ознаки анемії, такі як блідість шкіри, втома, слабкість, задишка, зниження працездатності, біль у спині або головний біль (див. «Симптоми»), може знадобитися заміна відсутніх еритроцитів (еритроцитів). Еритроцити забезпечуються цілеспрямовано шляхом переливання концентратів еритроцитів (скорочено: Ek).

При регулярному переливанні еритроцитів організм забезпечується великою кількістю заліза, яке з часом відкладається в органах (особливо в печінці та серці) і пошкоджує їх. Тому терапію відміною заліза необхідно проводити пацієнтам з іншими захворюваннями, які тривалий час залежать від переливання еритроцитів.

Стандартні значення кількості еритроцитів, гемоглобіну та гематокриту

Стандартні значення віку для гемоглобіну (значення Hb) та гематокриту (значення HK) наведені в таблиці. До столу тут

У дітей, які перебувають у грудному віці, значення гемоглобіну зазвичай становить від 10 до 16 г/дл, а значення гематокриту - від 30 до 49%.

Тут ви знайдете більш точні вікові значення кількості еритроцитів, гемоглобіну та гематокриту. Допустимі відхилення, так звані контрольні інтервали нормальних значень, графічно відображаються на цих сторінках.

Переливання концентратів тромбоцитів (ТК)

Тромбоцити крові (тромбоцити) відповідають за зупинку кровотечі. Різке зниження кількості тромбоцитів (так звана тромбоцитопенія) означає, що існує ризик кровотечі. Тромбоцитопенія - це коли кількість тромбоцитів у крові менше 150 000 на мікролітр.

Ознаками підвищеного ризику кровотечі через брак тромбоцитів є невеликі точкові кровотечі зі шкіри або слизової оболонки, які, однак, стають помітними лише тоді, коли кількість тромбоцитів становить менше 30000 на мікролітр крові.

Тромбоцити (тромбоцити) також можна ефективно переносити (переливати), запобігаючи сильним кровотечам. Однак у середньостроковій перспективі існує ризик того, що імунна система пацієнта буде сенсибілізована до тромбоцитів від донорів та боротися з ними. У цих ситуаціях ризик сильної кровотечі дуже високий.

Профілактика та лікування інфекцій

Через апластичну анемію, але також завдяки її лікуванню, імунна система пацієнта ослаблена. Тому їх потрібно якомога краще захищати від інфекцій і, у разі зараження, лікувати якомога швидше. На додаток до уникнення контакту з людьми з інфекціями, необхідні заходи включають профілактичне введення препаратів проти особливих бактерій та грибків та швидке введення антибіотиків у разі підвищення температури.

Важливо знати: В основному інфекції у дітей з ослабленим імунітетом слід розглядати як небезпечні для життя. Тому профілактика та лікування інфекцій надзвичайно важливі.

Ви можете знайти детальну інформацію про інфекції у дітей та підлітків з ослабленою імунною системою на нашому партнерському порталі www.kinderkrebsinfo.de в розділі Інфекції зі сторінками на:

  • Ознаки хвороби, що свідчать про зараження
  • Профілактика зараження
  • Лікування інфекцій

Трансплантація стовбурових клітин

Тут ви можете знайти детальну інформацію про трансплантацію кісткового мозку та стовбурових клітин крові на сайті kinderblutkrankheiten.de

Список клініки

Список дитячих клінік Німеччини, Австрії та Швейцарії з відділеннями гематології тут