Метрелептин (міалепта); НОВИНИ З МЕДИЦИНИ

Метрелептин є аналогом людського гормону лептину і був розроблений Amylin Pharmaceuticals (дочірня компанія Bristol-Myers Squibb) для підшкірного лікування метаболічних розладів, включаючи ліподистрофію. Торгові назви - Myalept та Myalepta в ЄС.

метрелептин

  • Показання, протипоказання, побічні ефекти
  • 25/02/1015 Схвалення FDA щодо генералізованої ліподистрофії
  • 01.06.2018 ЄС: Ліподистрофія (дефіцит лептину) - Рекомендація щодо схвалення CHMP
  • 2 серпня 2018 р. Затверджено в ЄС як замісна терапія для пацієнтів з дефіцитом лептину
  • 16.09.2020 Надія на препарат проти анорексії ... до статті

Схвалення FDA щодо генералізованої ліподистрофії

Адміністрація США з питань харчових продуктів і медикаментів схвалює Myalept (метрелептин для ін'єкцій; Myalepta в Європейському Союзі) як замісну терапію для лікування ускладнень дефіциту лептину, на додаток до дієти у пацієнтів з вродженою або набутою генералізованою ліподистрофією.

Генералізована ліподистрофія

Генералізована ліподистрофія - це стан, пов’язаний з відсутністю жирової тканини. Пацієнти з вродженою генералізованою ліподистрофією народжуються з невеликою або відсутністю жирової тканини. Пацієнти з набутою генералізованою ліподистрофією зазвичай з часом втрачають жирову тканину. Оскільки гормон лептин виробляється в жировій тканині, у пацієнтів з генералізованою ліподистрофією рівень лептину дуже низький. Лептин регулює споживання їжі та інших гормонів, таких як інсулін.

Безпека та ефективність Myalept

"Myalept (діюча речовина метрелептин) - це перший препарат, затверджений для лікування ускладнень вродженої або набутої генералізованої ліподистрофії, і представляє необхідний варіант лікування для пацієнтів з цією рідкісною хворобою", - сказала Мері Паркс, помічник директора з оцінки наркотиків II Центру FDA для Оцінка та дослідження наркотиків.

Безпека та ефективність застосування Метрелептіну/Міалепту оцінювались у дослідженні, в якому взяли участь 48 пацієнтів із вродженою або набутою генералізованою ліподистрофією, які також страждали на цукровий діабет, гіпертригліцеридемію та/або інсулін натще. Дослідження показало зниження рівня HbA1c (показник контролю рівня цукру в крові), глюкози натще і тригліцеридів.

FDA вимагає подальших досліджень (вимоги до постмаркетингового дослідження) для Myalept.

Протипоказання та побічні ефекти

Myalept протипоказаний пацієнтам із загальним ожирінням. Myalept не схвалений для застосування пацієнтам з ВІЛ-асоційованою ліподистрофією або пацієнтам із порушеннями обміну речовин, такими як цукровий діабет та гіпертригліцеридемія, без ознак генералізованої ліподистрофії.

У пацієнтів, які отримували Myalept, спостерігались найпоширеніші побічні ефекти, такі як низький рівень цукру в крові (гіпоглікемія), головний біль, втрата ваги та біль у животі.

ЄС: Ліподистрофія (дефіцит лептину) - Рекомендація щодо схвалення CHMP

01.06.2018 Комітет з лікарських засобів для людського використання Європейського органу з питань схвалення (CHMP) рекомендує затвердити Myalepta (діюча речовина - Metreleptin) від Aegerion Pharmaceuticals B.V. у вигляді 11,3 мг порошку для розчину для ін’єкцій для лікування ліподистрофії.

Активний інгредієнт

Активною речовиною в міалепті є метрелептин, рекомбінантний аналог лептину людини (код АТС: A16AA07).

Активний інгредієнт імітує фізіологічні ефекти лептину, зв'язуючи та активуючи рецептор лептину людини, що зменшує різні жири в організмі та накопичує їх у тканинах, таких як печінка та м'язи.

Перевага метрелептину полягає в його здатності знижувати глікований гемоглобін і тригліцериди у пацієнтів з ліподистрофією.

Найпоширенішими побічними ефектами є гіпоглікемія, втрата ваги, реакції у місці ін’єкції та утворення нейтралізуючих антитіл.

індикація

Індикацією для затвердження буде:

Myalepta призначається як доповнення до дієти як замісна терапія (замісна терапія) для лікування ускладнень дефіциту лептину у пацієнтів з ліподистрофією (LD):

  • у випадку підтвердженої вродженої генералізованої ЛД (синдром Берардінеллі-Сейпа) або набутої генералізованої ЛД (синдром Лоуренса) у дорослих та дітей віком від 2 років
  • з підтвердженою сімейною частковою ЛД або набутою частковою ЛД (синдром Барракера-Саймона) у дорослих та дітей віком від 12 років, у яких стандартні методи лікування не можуть достатньо досягти метаболічного контролю.

Оновлення 08/02/2018: схвалення ЄС щодо зазначеного вище вказівки

Ця публікація була опублікована в Metabolic Drugs.