Надія на лікування; рак крові
Дослідження, опубліковане в США, показує, що лікарський засіб помітно зменшує симптоми мієлофіброзу. Багато пацієнтів повинні мати можливість повернутися до звичної активності.
Опубліковано 01.03.2012 15:56
Зазвичай асимільований раком крові, мієлофіброз є рідкісним захворюванням з інвалідизуючими симптомами (сильна втома, лихоманка, втрата ваги), часто поєднується з іншими патологіями. Наразі можливості його лікування були дуже обмеженими, але результати клінічних випробувань, опубліковані в середу, 28 лютого, у New England Journal of Medicine цілком можуть ознаменувати прорив у пошуку лікування для поліпшення життя пацієнтів.
При мієлофіброзі кістковий мозок поступово заміщується фіброзною тканиною. Походженням цього механізму є білок JAK2, присутній у мутованій формі у хворих на мієлофіброз і відповідальний за перепродукцію клітин крові в кістковому мозку. Побічно це також викликає надмірне збільшення селезінки.
Зменшення симптомів
У 2009 році було проведено два дослідження щодо ефективності лікування під назвою руксолітиніб, здатного блокувати цей білок. У США дослідники спостерігали за 300 пацієнтами на просунутій або проміжній стадії. Вони утворили дві окремі групи: перша отримувала руксолітиніб, а друга отримувала плацебо. Результати: 46% пацієнтів, які отримували руксолітиніб, покращився порівняно з 5% пацієнтів у групі, яка отримувала плацебо.
У Франції професор Кіладжіян, клінічний фармаколог та гематолог лікарні Сен-Луї брав участь у тому самому дослідженні, проведеному в Європі, разом з вісьмома іншими французькими центрами клінічних досліджень. "Швидко ми спостерігали надзвичайні наслідки для об'єму селезінки, який значно зменшився", - пояснює професор Кіладжіан Ле Фігаро. Що стосується побічних ефектів, "переваги були також дуже чіткими, біль у кістках, біль у животі, проблеми з травленням або втрата ваги в більшості випадків зникли і навіть зникли", додає дослідник дослідження.
"Руксолітиніб не є лікувальним препаратом"
Враховуючи ці багатообіцяючі результати, американські дослідники вважають, що зменшення симптомів може подовжити час виживання пацієнтів, яке в даний час коливається від 2 до 11 років. “Але це ще потрібно підтвердити, нюанс французького професора. Руксолітиніб не є лікувальним препаратом, і ми поки що не маємо жодних доказів щодо його впливу на перебіг хвороби в довгостроковій перспективі ”. Крім того, це лікування має деякі побічні ефекти, такі як спричинення анемії та тромбоцитопенії (надмірне падіння кількості тромбоцитів у крові).
Однак, якщо лікування не вилікує хворобу, багато пацієнтів зможуть повернутися до нормальної активності. "Руксолітиніб явно ефективніший у полегшенні симптомів пацієнтів та поліпшенні якості життя", - сказав доктор Готліб, доцент кафедри медицини Стенфордського університету та співавтор американського дослідження. Ці позитивні результати також змусили Американське агентство з лікарських засобів (FDA) затвердити маркетинг руксолітинібу, комерційне найменування якого Jakafi, минулого листопада.
В Європі файл подано до Європейського агентства з лікарських засобів, яке "має дозволити його продаж до початку 2013 року", прогнозує професор Кіладжіян. Тим часом близько сотні французьких пацієнтів зараз проходять лікування через тимчасові дозволи на використання, призначені для лікування, профілактики або діагностики рідкісних захворювань, для яких досі немає відповідного лікування.
На сьогодні жоден реєстр не ідентифікує кількість хворих на мієлофіброз. "У Франції має бути від 200 до 300 нових випадків на рік", - підрахував професор Кіладжіян.