Нещодавно затверджений в ЄС препарат зменшує небезпечний рівень тригліцеридів у хворих на
Пацієнти з рідкісним генетичним станом, який називається сімейним синдромом хіломікронемії (FCS), і які не в змозі ефективно регулювати тригліцериди в крові, показали позитивні результати після лікування воланзорсорсеном, розробленого Ionis Pharmaceutical, згідно з результатами клінічного випробування III фази. представлений у New England Journal of Medicine, на основі даних клінічних випробувань препарат був схвалений в Європейському Союзі, але не в США.
Воланесорсен значно знизив рівень тригліцеридів за результатами персоніфікованого контрольованого дослідження фази III у 40 центрах у 12 країнах. Ліки продаються під торговою маркою Waylivra.
Воланесорсен призвів до зниження середнього рівня тригліцеридів на 77% за три місяці у 33 добровольців, тоді як у 33 пацієнтів, які отримували плацебо, зростання становило 18%. Усі добровольці мали дієту з низьким вмістом жиру.
Сімейний синдром хіломікронемії, який страждає від 3000 до 5000 людей у всьому світі, призводить до накопичення в крові жирових частинок, званих хіломікронами, які виробляють рівень тригліцеридів, що перевищує нормальний рівень, в 10-100 разів.
Цей стан може спричинити сильний біль у животі через запалення підшлункової залози, пошкодження органів та нервів та жирові відкладення на шкірі. Пацієнти повинні дотримуватися нежирної дієти і не вживати алкоголь.
У 52-тижневому дослідженні у тих, хто отримував волансорсен, середнє значення тригліцеридів знизилось на 1,712 мг/дл, а у пацієнтів, які отримували плацебо, - на 92,0 мг/дл.
Як основний побічний ефект у 15 з 33 пацієнтів з волансорсенсом розвинулася тромбоцитопенія з кількістю тромбоцитів нижче 100 000/мкл.
Двоє з 15 мали рівень тромбоцитів нижче 25000/л, що призвело до інтенсивної програми моніторингу тромбоцитів. Жоден із пацієнтів плацебо не мав цієї проблеми.
20 із 33 мали ін’єкційні реакції після самостійних щотижневих підшкірних ін’єкцій, ще одна побічна подія, яка не спостерігалась у пацієнтів з плацебо.
Лише 19 із 33 пацієнтів з воланчорсеном пройшли 52-тижневий тест, порівняно з 31 з 33 у групі плацебо. У групі воланчорсен дев'ять пацієнтів були вилучені через несприятливі явища, четверо добровільно відмовились, а один був вилучений через неналежне дотримання.
"Ефекти від лікування волансорсену зберігались протягом шести місяців, коли рівень тригліцеридів був нижчим у середньому на 53% у групі, що отримувала волансорсен, порівняно із середнім збільшенням на 25% у групі плацебо", - сказали дослідники., очолюваний д-ром Джозефом Віцтумом з Каліфорнійського університету, Сан-Дієго, цитує Reuters.
Європейська комісія схвалила препарат у травні, через вісім місяців після того, як Адміністрація США з питань харчових продуктів і медикаментів (FDA) відхилила схвалення Waylivra.
Компанія веде переговори з американськими та канадськими регуляторними органами щодо відхилення запиту на затвердження.