Нове лікування рідкісного генетичного ожиріння; Інститут кардіометаболізму ICAN І

Нове терапевтичне дослідження показує значну втрату ваги у пацієнтів з рідкісним генетичним ожирінням

лікування

Нещодавно дослідники ICAN разом з колегами з Німеччини та Rhythm Pharmaceuticals опублікували клінічне дослідження фази 2 в New England Journal of Medicine, де детально описують, як нове лікування призвело до значної і стійкої втрати ваги протягом більше 12 тижнів у двох пацієнтів з рідкісним генетичним важким ожирінням.

Ці двоє пацієнтів належать до дуже невеликої групи людей по всьому світу, які несуть мутації гена, що кодує проопіомеланокортин (POMC), гормон, важливий для регулювання почуття повноти та витрат енергії. Генетичне ожиріння POMC викликає постійний голод, який викликає сильне ожиріння з самого раннього віку і від якого не існує ефективного лікування. Ця нова терапія здатна належним чином стимулювати дисфункціональний гормональний шлях, генеруючи відповідні відчуття повноти та ситості. Перший пацієнт, 21 рік, перед дослідженням важив 155 кг (з ІМТ 49,8) і втратив 51,0 кг, або 33% від початкової ваги при поточному ІМТ 33,4, після лікування новим препаратом протягом 42 тижнів. Пацієнт 2 отримував препарат лише протягом 12 тижнів і до цього часу втратив 13% від початкової ваги, прогнозуючи стійку втрату при продовженні прийому цієї інноваційної терапії.

Для професора Карін Клемент цей препарат також мав величезний вплив на самопочуття кожного пацієнта., "Це інноваційне лікування є таким полегшенням для цих пацієнтів, вагу яких було так важко контролювати через це генетичне захворювання".

Підводячи підсумок, новий препарат, сетмеланотид, скасував відчуття голоду протягом усього життя у цих двох пацієнтів із дефіцитом РОМС, що призвело до значної та тривалої втрати ваги. Ця терапія виявляє перспективність для використання у пацієнтів з іншими генетичними відхиленнями в шляху лептин-меланокортин, для яких в даний час не існує лікування. Крім того, пацієнти з синдромом Прадера-Віллі (інше генетичне ожиріння) можуть реагувати на цю нову терапію, і кілька з цих пацієнтів беруть участь у клінічному випробуванні фази 2.

Джерело

Дефіцит проопіомеланокортину, який лікується агоністом рецептора меланокортину-4
Пітер Кюнен, Карін Клемент, Сусанна Віганд, Олівер Бланкенштейн, Кіт Геттесдієнер, Леа Л. Мартіні, Кнут Май, Ульріке Блюм-Пейтаві, Аннет Грютерс, Хайко Круде.New England Journal of Medicine, 21 липня 2016 рDoi: 10.1056/NEJMoa1512693