Поширеність цистинозу у Франції, відповідність лікуванню та прямі витрати на страхування

Зверніть увагу, що Internet Explorer версії 8.x не підтримується з 1 січня 2016 року. Для отримання додаткової інформації зверніться до цієї сторінки підтримки.

цистинозу

Отримати доступ Отримати доступ

Журнал епідеміології та громадського здоров’я

Додати до Менділі

Цілі

Цистиноз, розлад лізосомних перевантажень, є рідкісним захворюванням, яке, якщо його не лікувати, ускладнювалось хронічною хронічною хворобою нирок (ESRD) у віці до 10 років. З тих пір, як цистеамін вийшов на ринок у 1998 році, IRCT затримується на кілька десятиліть, а тривалість життя зросла вп’ятеро. Дотримання людьми цього препарату є проблемою через його обмежувальну фармакодинаміку (приймається кожні 6 годин) та несприятливий вплив лікування (запах сірки на дихання). Завданнями нашої роботи були оцінка поширеності цистинозу у Франції, дотримання режиму лікування та прямі витрати на медичне страхування.

Методи

Дані були отримані з Національної міжрежимної інформаційної системи медичного страхування (2009–2013), пов’язаної з PMSI (2005–2013), у співпраці з Національним банком даних про рідкісні захворювання (BNDMR). Вважалося, що випадок цистинозу є переважним, якщо він представляє принаймні один із наступних критеріїв: відшкодування витрат за конкретне лікування цистинозу, видане в аптеці центральної лікарні, тривалий стан, специфічний для цистинозу (специфічний код спадковості МКБ-10 метаболічні захворювання E720a) та складена кінцева точка, що поєднує лікарняні дані, відшкодування витрат на лікування та причини тривалої хвороби. Поширеність оцінювали станом на 31 грудня 2013 року, відповідність та витрати відповідно за період 2012-2013 та 2013 років.

Результати

Загалом було виявлено 118 людей, які страждають на цистиноз (58 чоловіків). Поширеність сирої сировини, що спостерігається у Франції, становила 1,8 випадків на мільйон жителів (95% ДІ: [1,5–2,1]). Середній вік становив 21,2 ± 12,8 року. Майже половина випадків (47,5%) виявляли CRSD, і ця частка зростала з віком (0–9 років 0%; 10–19 років 29%; понад 20 років 80%). Більше половини пацієнтів (52%) добре дотримувались лікування цистеаміном (≥80%); однак ця прихильність зменшувалась із віком (0–9 років 73%; 10–19 років 57%; 20–29 років 48%). У підлітковому віці погане сприйняття обмежень лікування триває і до раннього дорослого життя. Дотримання терапії у хворих на діаліз було адекватним лише у 2 з 3 випадків. Якщо цистиноз не повторюється в трансплантаті, проте лікування слід продовжувати для запобігання м’язових та неврологічних проявів. Однак два пересаджених з 3 не здаються самовдоволеними. У 2013 році загальна вартість медичного обслуговування становила 2,9 мільйона євро, або в середньому 24,606 євро на пацієнта. Основними статтями витрат були наркотики (48%), госпіталізація (33%) та транспорт (9%).

Висновок

Поширеність цистинозу, оцінена за оцінкою SNIIRAM, близько 1/500 000, узгоджується з показником BNDMR і нижча, ніж дані в літературі (1 200 000). Кожен третій пацієнт з трансплантацією та більше половини пацієнтів старше 20 років, мабуть, погано дотримуються лікування. Медико-адміністративна основа медичного страхування виявилася корисною для фармако-епідеміологічного та економічного підходу до рідкісної хвороби, тут цистинозу, коли існує специфічне лікування.

Попередній стаття у випуску Далі стаття у випуску