Сучасні терапевтичні варіанти м’язових дистрофій SpringerLink
Сучасні варіанти лікування м’язових дистрофій
Резюме
Зростання розуміння молекулярних механізмів м'язової дистрофії Дюшенна, спричиненої дефектом Дистрофіти та інші м’язові дистрофії означають, що велика кількість нових варіантів терапії потрапила у клінічні дослідження, а в деяких випадках - і вже в клінічну допомогу. На додаток до стратегії заміщення відсутнього або структурно порушеного білка робляться спроби вплинути на вторинні явища, такі як запальні реакції або фіброз. Незважаючи на ці досягнення в причинно-наслідковій терапії, оптимальне симптоматичне лікування продовжує відігравати центральну роль. Зараз для цього існують усталені стандарти. Для забезпечення належного догляду за пацієнтом необхідна тісна співпраця між нейропедіатрами, кардіологами, хірургами-ортопедами та спеціалістами з вентиляції.
Анотація
Поглиблене розуміння молекулярних механізмів м’язової дистрофії Дюшенна, спричиненої дефектом гена дистрофіну та іншими м’язовими дистрофіями, призводить до того, що велика кількість нових варіантів лікування потрапила у клінічні дослідження, а в деяких випадках в клінічне лікування. На додаток до стратегії заміщення відсутнього або структурно порушеного білка, також досліджуються вторинні явища, такі як запалення або фіброз. Незважаючи на цей прогрес у розвитку причинно-орієнтованого лікування, оптимальне симптоматичне лікування продовжує відігравати центральну роль. Для цього були опубліковані усталені стандарти догляду. Для забезпечення належної допомоги пацієнтам необхідна тісна співпраця між нейропедіатрами, кардіологами, ортопедами та респіраторними спеціалістами.
Це попередній перегляд вмісту передплати, увійдіть, щоб перевірити доступ.