Варіант Isturisa для хвороби Кушинга APOTHEKE ADHOC
Берлін - Американське агентство з лікарських засобів дозволило Novartis схвалити Isturisa (осилодростат): Активний інгредієнт являє собою новий варіант лікування для пацієнтів із хворобою Кушинга, які або не можуть пройти операцію на гіпофізі, або перенесли операцію, але все ще страждають на це захворювання Страждай.
Хвороба Кушинга - рідкісний стан, при якому наднирники виробляють занадто багато кортизолу. Причини можуть бути різними: якщо причиною є пухлина, можливі хірургічні втручання або опромінення, але фармакологічні можливості поки що обмежені. Isturisa - це перший лікарський засіб, затверджений FDA, який безпосередньо бореться з цим перевиробництвом кортизолу, блокуючи фермент, відомий як "11-бета-гідроксилаза", і запобігаючи синтезу кортизолу.
Зниження рівня кортизолу
«FDA підтримує розробку безпечних та ефективних методів лікування рідкісних захворювань. Ця нова терапія може допомогти людям із хворобою Кушинга, рідкісним станом, при якому надмірне виробництво кортизолу ставить під загрозу інші медичні проблеми ", - сказала Мері Тхань Хай, директор Управління з оцінки наркотиків II Центру оцінки та досліджень наркотиків FDA. «Цей препарат допомагає пацієнтам досягти нормального рівня кортизолу і є важливим варіантом лікування дорослих із хворобою Кушинга». Ось чому «Істуріса» вже отримала нагороду «Орфан-препарат» - спеціальний статус для препаратів, що використовуються для лікування рідкісної хвороби.
Часто хвороба Кушинга викликається пухлиною гіпофіза. Це виділяє підвищену кількість гормону адренокортикотропіну. Це в свою чергу стимулює надниркову залозу виробляти надмірну кількість кортизолу. Найчастіше хвороба вражає дорослих у віці від 30 до 50 років. Жінки приблизно втричі частіше страждають хворобою Кушинга, ніж чоловіки.
Можливі серйозні вторинні захворювання
Хвороба може призвести до інших проблем зі здоров’ям, таких як високий кров’яний тиск, ожиріння, діабет 2 типу, згустки крові в ногах і легенях, втрата кісткової тканини та перелом кісток, ослаблення імунної системи або психологічні скарги, такі як депресія. Крім того, тіло змінюється: пацієнти, як правило, страждають від тонких рук і ніг, круглого, червоного, повного обличчя та збільшення жиру на шиї. Крім того, у постраждалих часто легше розвиваються синці або фіолетові розтяжки, і вони мають слабкі м’язи.
Схвалення Isturisa базується на дослідженні 137 дорослих пацієнтів - приблизно три чверті з них жінки - із середнім віком 41 рік. Більшість пацієнтів або вже перенесли операцію на гіпофізі, яка не дала бажаних результатів, або про операцію для них не могло бути й мови. Протягом 24-тижневої одноразової відкритої фази всі пацієнти отримували початкову дозу 2 мг озилодростату двічі на день, яку можна було збільшувати кожні два тижні до 30 мг двічі на день. Наприкінці 24 тижнів приблизно у половини пацієнтів рівень кортизолу був у межах норми. Після цього моменту 71 пацієнт, який не потребував подальшого збільшення дози протягом останніх 12 тижнів і переносив препарат, пройшов восьмитижневе подвійне сліпе рандомізоване дослідження відміни препарату, в якому отримували або Істурису, або плацебо. З пацієнтів, які продовжували отримувати озилодростат, 86 відсотків мали нормальний рівень кортизолу порівняно з лише 30 відсотками у групі порівняння з плацебо.
Найпоширенішими побічними ефектами були недостатність надниркових залоз, головний біль, блювота, нудота, втома та набряки. Це також може призвести до гіпокортицизму, подовження інтервалу QT в ЕКГ та збільшення попередників гормонів надниркових залоз та андрогенів.