ЗАХВОРЮВАННЯ ГРУНОЮ ФУЕ ГЛУШЕННЯ генів проти жирової хвороби печінки - Блог про здоров’я

глушення

Принцип полягає в тому, щоб "замовчати" ген, щоб пригнітити вироблення шкідливого білка. Під час цього дослідження фази II команда Каліфорнійського університету - Сан-Дієго демонструє, що його антисенс-терапія або засіб, що заглушує гени, ефективно усуває вироблення ключового ферменту, тим самим зменшуючи вироблення тригліцеридів і стримуючи розвиток неалкогольної жирової хвороби печінки або жиру захворювання печінки. Ця робота, представлена ​​в "Ланцетській гастроентерології та гепатології", відкриває новий терапевтичний варіант для хронічного метаболічного розладу, який сьогодні вражає сотні мільйонів людей у ​​всьому світі.

Оскільки підхід до глушіння генів, який широко застосовується при лікуванні певних видів раку, також представляє цілком новий варіант скасування неалкогольної жирової хвороби печінки. Така стратегія спрямована на націлювання на певні гени та модуляцію їх експресії, щоб регулювати вироблення певних білків, які беруть участь у хворобі.

Значне зменшення жиру в печінці без відповідного збільшення ліпідів у крові

Жирова хвороба печінки розвивається, коли жир накопичується в клітинах печінки через інші причини, крім надмірного вживання алкоголю, включаючи занадто багату дієту та певні генетичні фактори. Захворювання зазвичай діагностується на запущеній стадії, що може призвести до цирозу, раку печінки та печінкової недостатності. Сучасна терапія полягає насамперед у зменшенні факторів ризику, включаючи зміни способу життя, втрату ваги, поліпшення дієти, фізичних вправ та контроль супутніх захворювань, таких як діабет та гіпертонія. Не існує затвердженого препарату, і в крайньому випадку може бути розглянута можливість трансплантації печінки. Тому існує значна потреба у лікуванні.

На цьому етапі II випробування у подвійному сліпому, рандомізованому, плацебо-контрольованому дослідженні у 44 пацієнтів із 16 місцями в Канаді, Польщі та Угорщині учасникам протягом 13 тижнів вводили антисмисловий інгібітор, який називався IONIS-DGAT2, або плацебо. Інгібітор втручається в одну з двох ферментних форм, необхідних для каталізу або прискорення виробництва тригліцеридів (DGAT2) - високі рівні яких сприяють накопиченню жиру в організмі, включаючи печінку. Випробування показує, що після 13 тижнів лікування,

  • учасники, які отримували ферментний інгібітор, отримували значне зниження рівня жиру в печінці, не маючи високого рівня жирів, ферментів або цукру в крові;
  • Проте повідомлено про 6 серйозних побічних ефектів, включаючи зупинку серця та тромбоз глибоких вен, події, які вважаються незалежними від досліджуваного препарату.

Лікування тут призводить до значного зменшення жиру в печінці без відповідного збільшення ліпідів у крові і, отже, уповільнення прогресування жирової хвороби печінки.

Вже заплановано довгострокові випробування на більшій вибірці для підтвердження потенціалу цього антисмислового препарату при лікуванні захворювання, поширеність якого вже швидко зростає.