Життя з хронічним мієлоїдним лейкозом, ХМЛ

Шановний відвідувач,
детальний веб-сайт Leben mit CML наразі технічно переглядається. Поки його не вдасться досягти знову, ви можете дізнатись більше про найважливіші теми тут.

життя

Інформація про COVID-19

У Novartis ми постійно відстежуємо останні події, пов'язані з коронавірусною хворобою (COVID-19). Наша головна мета - захистити здоров’я наших співробітників та наших пацієнтів. Поточну інформацію можна знайти на нашому веб-сайті.

Подальшу довідкову інформацію про коронавірус та хворобу COVID-19, особливо у зв'язку із хворобою ХМЛ, можна знайти на веб-сайті "Leukemia-Online", Інтернет-спільноті для постраждалих, родичів та тих, хто зацікавлений у лейкемії.

MPN днів пацієнта

На заході постраждалі та їх родичі можуть відвідати різні семінари та поговорити з експертами про ХМЛ.

Що таке CML?

CML - перші запитання

Симптоми ХМЛ

Лікування ХМЛ

Що таке CML?

Хронічний мієлоїдний лейкоз (ХМЛ) є однією з чотирьох основних форм лейкемії (рак крові), при цьому термін лейкемія є загальним терміном для злоякісних захворювань кровотворної системи. Порівняно з іншими видами раку - такими як B. грудей, товстої кишки або легенів - відносно рідко. У Німеччині на лейкемію припадає близько 2,7–3,1% усіх пухлинних захворювань, і щорічно в цій країні ХМЛ розвивається приблизно від 1000 до 1200 людей [1].

У крові занадто багато лейкоцитів

Лейкемія викликається певною зміною генетичного складу (мутації). В результаті порушується утворення клітин крові в кістковому мозку. При лейкемії особливо страждають лейкоцити (лейкоцити). У більшості випадків вони неконтрольовано розмножуються і більше не дозрівають до діючих клітин. Тоді вони більше не можуть виконувати свої природні завдання в системі захисту організму. [1]

Чотири форми лейкемії

Основне розрізнення проводиться між гострим та хронічним, а також між лімфатичним та мієлоїдним лейкозом. Перша пара термінів описує перебіг захворювання, друга уточнює, які клітини відповідають за лейкемію: [1]
• AML (гострий мієлоїдний лейкоз)
• ВСІ (гострий лімфобластний лейкоз)
• ХМЛ (хронічний мієлоїдний лейкоз)
• ХЛЛ (хронічний лімфолейкоз)
Чотири лейкози іноді сильно відрізняються один від одного за частотою, причинами, варіантами лікування та прогнозом [1].
Сьогодні ХМЛ розглядається як хронічне захворювання з, як правило, хорошим прогнозом [2, 3].

ХМЛ є хронічною формою лейкемії

У ХМЛ спостерігається неконтрольоване збільшення спеціальних білих кров'яних клітин, званих гранулоцитами [1].
Як хронічна форма лейкозу, ХМЛ починається підступно. Аналіз крові змінюється лише повільно. Більшість уражених клітин відносно зрілі та функціональні. Через це симптоми пацієнта часто незначні, і захворювання часто виявляється випадково під час планового дослідження крові.

Прогноз при ХМЛ

Завдяки сучасним варіантам терапії ХМЛ змінився із безпосередньо небезпечного для життя на хронічне захворювання. У багатьох випадках ХМЛ можна легко контролювати, а тривалість життя хворих на ХМЛ майже така, як у нормальної популяції. [1]

CML - перші запитання

Вам поставили діагноз ХМЛ, і ви можете задатися питанням: які причини ХМЛ, як це лікується та що відбувається далі?

Які причини захворювання?

У більшості випадків ХМЛ розвивається внаслідок зміни генетичного матеріалу кровотворної стовбурової клітини. Ця зміна може відбутися в будь-який час життя. Результатом цієї мутації є патологічно змінена хромосома: так звана Філадельфійська хромосома. Після утворення цієї хромосоми організм може виробляти білок (BCR-ABL), який зазвичай не існує в організмі людини. Цей білок забезпечує безконтрольне розмноження білих кров’яних тілець - створюється ХМЛ. [2]

Важливо знати: ХМЛ не є ні спадковою, ні заразною.

Які тести використовують для діагностики ХМЛ?

Якщо є підозра на ХМЛ, лікар організує різні тести для чіткого діагностування захворювання: [3]

  • Розмова фіксує такі симптоми, як втома, втрата ваги, біль та інші ознаки.
  • Наприклад, фізичний огляд може визначити, чи збільшена селезінка - це може свідчити про ХМЛ.
  • Аналіз крові перевіряють на відхилення, характерні для ХМЛ, за допомогою аналізу крові.
  • При дослідженні кісткового мозку відбирають зразок кісткового мозку і перевіряють, які клітини присутні і скільки. Крім того, перевіряється, чи можна виявити в клітинах кісткового мозку філадельфійську хромосому, характерну для захворювання.
  • Крім того, за допомогою зразка крові можна перевірити, скільки утворюється білка (BCR-ABL), який виробляється Філадельфійською хромосомою. Це значення важливо пізніше для перевірки успішності лікування.

Фізичний огляд та дослідження крові можуть надати докази ХМЛ. Однак достовірна диференціація від інших захворювань крові можлива лише при обстеженні кісткового мозку

Як працює CML?

Є три послідовні фази захворювання при ХМЛ. Якщо захворювання не лікувати, ХМЛ буде прогресувати через ці три фази і в кінцевому підсумку призведе до смерті. Фазами є хронічна фаза, фаза прискорення та криза вибуху, кожна фаза має типові характеристики. [2.3]

Хронічна фаза - перша фаза ХМЛ

У 97% випадків ХМЛ виявляється у повільній хронічній фазі. Ця фаза пропонує хороші можливості лікування. [2, 3]

Прискорена фаза - друга фаза ХМЛ

У прискореній фазі (фазі прискорення) захворювання гірше реагує на терапію. Загальний стан та показники крові у хворого на ХМЛ погіршуються. [2, 3]

Криза вибуху - третя фаза ХМЛ

У кризі вибуху незрілі лейкоцити (бласти), які зазвичай трапляються лише в кістковому мозку, дуже сильно розмножуються і вимиваються в кров. У цій фазі загальний стан сильно погіршується. Кризу вибуху важко вилікувати: одним із варіантів терапії на цій фазі є алогенна трансплантація стовбурових клітин на додаток до ліків. [3]

Які перспективи у CML?

Завдяки сучасним варіантам терапії ХМЛ змінився із безпосередньо небезпечного для життя на хронічне захворювання. У багатьох випадках ХМЛ можна легко контролювати, а тривалість життя хворих на ХМЛ майже така, як у нормальної популяції. [2, 3]

Для досягнення найкращого можливого успіху лікування важливі регулярні огляди: це дозволяє розпізнати зміни на початку терапії. Тоді лікар може вжити відповідних контрзаходів.

У сприятливих випадках можна досягти стабільної регресії захворювання, що дозволяє припинити терапію. Однак це слід робити лише під інтенсивним наглядом лікаря, щоб рецидив можна було вчасно розпізнати і лікувати [2, 3].

Симптоми ХМЛ

Такі хронічні лейкемії, як ХМЛ, підступно розвиваються, і уражені часто роками не мають симптомів. Тому хвороба часто виявляється випадково під час планового дослідження крові. Більше ніж у 97% випадків ХМЛ при діагностиці перебуває у хронічній фазі. Однак існують симптоми загального характеру, які можуть виникати в хронічній фазі ХМЛ. [3]

Змінений аналіз крові

Аналіз крові показує клітинний склад крові. Для ХМЛ характерне масове збільшення лейкоцитів (лейкоцитоз). Деякі білі кров'яні клітини перебувають у незрілій стадії розвитку (гранулопоез).

Надмірна кількість лейкоцитів може негативно вплинути на вироблення інших клітин крові. Як результат, можуть виявлятися подальші зміни рівня крові, такі як:

  • Низька кількість еритроцитів (анемія)
  • Збільшення або зменшення кількості тромбоцитів у крові (тромбоцитоз або тромбоцитопенія)

Симптоми анемії при ХМЛ

Нестача еритроцитів, наприклад, призводить до скарг та змін, які виникають внаслідок недостатнього забезпечення організму киснем. Тому пацієнти часто втомлений, виснажений і менш продуктивний. Крім того, страждають часто блідий. [2]

Збільшення селезінки

Оскільки кістковий мозок виробляє все менше і менше здорових клітин крові, кров поза кістковим мозком або еритроцити в селезінці можуть передчасно руйнуватися. Ця додаткова метаболічна робота селезінки призводить до збільшення органу і може призвести до Біль у верхній частині живота і втрата апетиту вести. [2, 4]

Положення селезінки у верхній частині живота

Більше симптомів

Ракові захворювання часто пов’язані з поєднанням різних супутніх симптомів. Наприклад, може спостерігатися нічна пітливість, втрата ваги та пригнічений настрій. [2, 4]

Ці симптоми можуть, але не обов’язково, бути присутніми в ХМЛ. Крім того, вони можуть відрізнятися від пацієнта до пацієнта, як окремо, так і в поєднанні.

Лікування ХМЛ

Інгібітори тирозинкінази найчастіше використовуються для лікування ХМЛ. Якщо терапія цими препаратами не працює або працює недостатньо, існують інші варіанти терапії. Метою лікування є стабілізація захворювання в хронічній фазі та постійне відштовхування клітин лейкемії. Це робиться для запобігання переходу хвороби в наступну фазу.

Нижче наведені методи лікування, які в основному використовуються.

Інгібітори тирозинкінази

В даний час лікування інгібіторами тирозинкінази вважається рекомендованим стандартом лікування у дорослих пацієнтів із ХМЛ із позитивною хромосомою Філадельфії. Інгібітори тирозинкінази блокують білок BCR-ABL у клітинах лейкемії, який відповідає за неконтрольований поділ клітини. Препарати, як правило, застосовуються довгостроково. У деяких випадках терапії інгібіторами тирозинкінази передує хіміотерапія. [3]

хіміотерапія

Хіміотерапія, як це зазвичай відомо при онкологічних захворюваннях, залишається обмеженою конкретними ситуаціями при ХМЛ, такими як: [2]

  • значно збільшилася кількість лейкоцитів, напр. Б. безпосередньо після встановлення діагнозу або при кризі вибуху
  • якщо інгібітори тирозинкінази не працюють і ХМЛ прогресує
  • високі дози перед трансплантацією стовбурових клітин.

При ХМЛ застосовують хіміотерапевтичні засоби гідроксисечовина (гідроксикарбамід, гідроксисечовина, HU) і рідше бусульфан, цитарабін (арабінозилцитозин, цитозин арабінозид, AraC, AC), дексаметазон або вінкристин. [2, 3]

Хіміотерапевтичні засоби діють на клітини під час їх поділу клітин (цитостатики). Клітини раку діляться частіше, ніж здорові клітини тіла, і тому досягаються хіміотерапією. У той же час існують і здорові клітини, які діляться частіше за інші, напр. B. клітини слизових оболонок, які також атакуються хіміотерапією. Ось чому хіміотерапія може мати серйозні побічні ефекти. [5]

Інтерферон-альфа (IFN-a)

Інтерферон - ендогенний білок, який клітини імунної системи використовують для боротьби з z. B. Активовані віруси та пухлинні клітини. Терапія інтерферонами, особливо інтерфероном-альфа, використовується для підтримки імунної системи проти пухлинних клітин.

До введення інгібіторів тирозинкінази терапія інтерфероном була стандартною терапією ХМЛ [2]. Недоліком терапії інтерфероном є високий рівень побічних ефектів, що часто призводить до припинення лікування [6]. Клінічні дослідження досліджують, чи приносить терапевтичну користь комбінація інгібіторів тирозинкінази та подальша розроблена форма інтерферону-альфа (пегільований інтерферон-альфа). [3]

Трансплантація стовбурових клітин

При алогенній трансплантації стовбурових клітин всі стовбурові клітини крові, включаючи лейкозні клітини пацієнта, руйнуються, а потім передаються здорові стовбурові клітини крові від донора. Потім стовбурові клітини донора осідають у кістковому мозку реципієнта і складають основу нової системи кровотворення, яка виробляє здорові клітини крові. Ця форма лікування може повністю вилікувати ХМЛ, але має ризики, які необхідно ретельно враховувати [7]. Ось чому алогенна трансплантація стовбурових клітин часто є лише варіантом при ХМЛ, якщо лікування інгібіторами тирозинкінази не приносить бажаного успіху [3].