Zynerba Pharmaceuticals оголошує позитивні позитивні результати від; ЯРКЕ випробування фази 2

- Zynerba проведе конференц-дзвінок та веб-трансляцію сьогодні, 27 травня 2020 р., О 8:30 ранку за середньоєвропейським часом -

DEVON, PA, 27 травня 2020 р. (GLOBE NEWSWIRE) - Zynerba Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ZYNE), лідер в галузі інноваційних трансдермальних канабіноїдних методів лікування рідкісних та майже рідкісних аптек.
нервово-психічних розладів, сьогодні оголосив позитивні результати дослідницької та відкритої фази 2 СВІТОГО (An Open-Laель Толерa BЯліті
та дослідження ефективності ZYN002, що вводиться у вигляді трансдермального gel до Children і Adolescenтs з розладом спектра аутизму).

Випробування було розроблено для оцінки безпеки, переносимості та ефективності препарату Зігель у педіатричних та підліткових пацієнтів із порушеннями спектру аутизму (РАС). Zygel вводили пацієнтам
помірні та важкі симптоми РАС як доповнення терапії до стандартного рівня лікування за допомогою різноманітних оцінок ефективності. Висновки основного судового розгляду, опубліковані сьогодні, такі:

• П’ять контрольних списків аномалій поведінки - спільнота (ABC-C) та шкала тривожності з оцінкою батьків - розлад аутистичного спектру (PRAS-ASD) були статистично значущими
  і клінічно значущих поліпшень на 14 тижні лікування від вихідного рівня;
• Результати, виявлені в інших заходах щодо результативності, включаючи Глобальні клінічні враження - шкала вдосконалення (CGI-I), підтверджують результати субскали, які спостерігаються в ABC-C;
• У цьому дослідженні Zygel добре переносився, не повідомлялося про серйозні або важкі побічні явища.

"Ми дуже підбадьорені переконливими результатами дослідження BRIGHT і сподіваємось на зустріч з FDA для обговорення клінічного шляху розвитку Zygel для лікування
поведінкові симптоми РАС у другій половині цього року », - сказав Армандо Анідо, генеральний директор Zynerba. “Наша мета - розробити Zygel для пацієнтів з
Виснажливі нервово-психічні розлади, включаючи РАС, синдром Тендітного Х, 22q та DEE. Я дякую пацієнтам, сім'ям, лікарям, клінічному персоналу та команді Zynerba за підтримку
це ключове дослідження з РАС. "

Вивчення дизайну

СВІТЛЕ 14-тижневе відкрите дослідницьке дослідження фази 2 взяло участь 37 пацієнтів з РАС в одному клінічному центрі. Випробування було розроблено для оцінки безпеки, переносимості та ефективності препарату Зігель
у дітей та підлітків віком від трьох до 17 років з РАС, що підтверджено діагностичними критеріями DSM-5. Зараховані пацієнти отримували дози Zygel на основі ваги 250 мг або 500 мг на день.

Склад пацієнта та вихідні демографічні показники

Тридцять сім (37) пацієнтів були включені в дослідження та включені в аналіз безпеки. Один пацієнт був втрачений для подальшого спостереження без оцінки ефективності лікування після лікування,
тридцять шість (36) пацієнтів були включені в аналізи ефективності. Двадцять вісім (28) пацієнтів пройшли 14-тижневе дослідження. Частота відсіву відповідає іншим випробуванням ASD.

Середній вік пацієнтів, які брали участь у дослідженні, становив 9,2 року, а тридцять чотири (92%) пацієнтів були чоловіками. Пацієнти важили від 15 до 108 кілограмів (середнє значення = 41,6; медіана = 30,2). Тим часом
при постановці діагнозу у цієї популяції було 5,4 року. Використовуючи Графік діагностичного спостереження за аутизмом (ADOS-2), 94% зарахованих пацієнтів мали симптоми середнього та важкого ступеня РАС. Середній вихідний рівень
Оцінка за шкалою подразливості ABC-C 30,3 підтверджує тяжкість включеної групи пацієнтів. Дев'яносто два відсотки (92%) пацієнтів брали участь у випробуванні, використовуючи принаймні одного
основний препарат. Шістдесят п’ять відсотків (65%) пацієнтів приймали принаймні один психотропний препарат, наприклад, антидепресанти, анксіолітики та нейролептики.

Результати високої ефективності

У ході дослідження було оцінено кілька оцінок ефективності, включаючи ABC-C, PRAS-ASD, батьків з індексом стресу аутизму, міру впливу аутизму (AIM) та загальну клінічну ступінь тяжкості (CGI-S) та
Поліпшення (CGI-I). Підскала дратівливості ABC-C була використана як основа схвалення для двох атипових антипсихотиків, призначених для АСД.

Результати кожної з підкласів ABC-C після 14 тижнів лікування Zygel такі:

---