DCMedical генна терапія; натхненний; від бактерій, які можуть принципово змінити ДНК людини
Запрошена на виставку Академії охорони здоров’я, проф. Д-р Ліліана Паслару пояснила, що означає CRISPR CAS, революційна генна терапія, натхненна бактеріями, яка може вирізати та відновити пошкоджену ДНК людини. Його застосування величезне, серед іншого його можна використовувати для виробництва ліків, що лікують рак або інші захворювання у людей, а також в інших областях, таких як виготовлення сільськогосподарських культур, які витримують кліматичні зміни.
Що таке CRISPR CAS? Короткою відповіддю буде те, що це нова генна терапія, революційний клас молекулярних інструментів, які вчені можуть використовувати для націлювання та вирізання, як ножиці, будь-якого генетичного матеріалу. Системи CRISPR - це найшвидші, найпростіші та найдешевші методи, якими коли-небудь були в розпорядженні дослідники-генетики, які можуть маніпулювати "кодом життя" в будь-якому організмі на Землі, включаючи людей. перша технологія, справді здатна змінити фундаментальну хімію того, хто ми є.
"Технологія CRISPR-CAS - це біомолекулярний інструмент, який широко використовується в так званому геномному редагуванні. Відомо, що генна терапія - це форма лікування, яка модифікує ДНК або РНК, нуклеїнові кислоти, тому, щоб запобігти, протидіяти або виправити патологічні ситуації, спричинені несправністю деяких генів, скажімо генетичні дефекти загалом ", - пояснила проф. д-р Ліліана Паслару, відомий фахівець з медичної та клінічної біохімії, професор Університету медицини та фармації ім.
В основному ця сучасна технологія натхнена моделлю, створеною «матір’ю-природою», так би мовити.
"Дійсно, в останні роки ця генно-інженерна технологія, система CRISPR-CAS, була в повній розробці. Вона має властивість або здатність націлювати, виявляти або знаходити, а потім розщеплювати, вирізати, точно обрізати будь-які послідовності генів у РНК або ДНК. Треба зазначити, що ця система CRISPR-Cas існує в природі. Вперше його було виявлено в геномі кишкової палички в 1984 році, точніше, як спостерігали незвичну послідовність у геномі кишкової палички, а саме спостерігали послідовності бактеріальних ДНК, що спостерігаються з вірусною ДНК. Тоді не було точно відомо, про що йдеться, і значення цієї особливої структури було розшифровано лише пізніше ".
У 2000 році дослідник визначив цю систему як специфічну для бактерій, а пізніше, у 2007 році, група вчених "вперше зробила експериментальні докази того, що система CRISPR-Cas є адаптованою імунною системою", пояснив він. д-р Ліліана Паслару, ЕКСКЛЮЗИВНО в DC News та DC Medical.
"Він розпізнає геном вірусів, які вторглися в бактеріальну клітину, і синтезує систему CRISPR, яка атакує цей вірусний геном і знищує його. Це система імунного захисту ", - зазначає доктор Ліліана Паслару.
Назва CRISPR є абревіатурою від "кластеризовані регулярно взаєморозміщені короткі паліндромні повтори", говорить експерт.
"Ця абревіатура походить від того факту, що в локусі бактеріального CRISPR є повторювані паліндромні послідовності, які - тут виникає інтерес - розділені послідовностями, званими спейсерами, які походять від ДНК вторгнутих елементів цих бактеріофагів колись вони вторглися в бактеріальні клітини. Ці елементи, тому ця особлива структура вважається пам’яттю про попередні інфекції бактеріями, і навіть дослідник, який продовжив дослідження CRISPR, сказав, що ця конкретна послідовність буде своєрідним вакцинаційним листом для бактеріальних клітин ", - говорить професор.
Технологія, яка ріже, як ножиці, ДНК
Численні подальші дослідження продемонстрували точність, доступність, простоту та універсальність цієї природної оборонної системи. Лише у 2012 році Дженніфер Дудна з США та Еммануель Шарпентьє з Європи зробили те, що сьогодні називають відкриттям століття, а саме можливість використання системи CRISPR для геномного редагування в живих істотах, включаючи людей.
В основному, дослідники вивчали структуру природного CRISPR бактерій і побудували подібну штучну модель в лабораторії, налаштувавши систему, отримавши CRISPR CAS, технологію, що використовується для редагування генів у будь-якому живому організмі.
Редагування генів, зазначає проф. Д-р Ліліана Паслару, базується на тому ж механізмі, що і редагування тексту: видаляйте неправильні слова, замінюйте їх, виправляйте, адаптуйте текст так, щоб він був досконалим.
Що стосується генетичного редагування в живих істотах, це означає, що дефектний ген ідентифікується і замінюється здоровим. В основному, CRISPR CAS вирізає з ДНК, як ножиці, дефектний предмет і замінює його правильним.
"Система CRISPR використовується для вирізання фрагмента ДНК живої істоти, який ви хочете змінити. Це може вирізати ген і усунути його. У той же час ви можете помітити вільні кінці (залишені після того, як ви розрізали ланцюг ДНК, ні.). І, в той же час, вирізаний фрагмент, видалений, можна замінити чимось іншим ", - говорить фахівець.
Що складає цю систему, яка може повністю змінити підхід до хвороб і наскільки вона вже застосовується в медицині та в Румунії, ви можете дізнатись у ВІДЕО: