DCMedical Progeria сподівається; лікування захворювання, яке; і; мб; tr; нас; ви на дітей
Лікування аміотрофії хребта
Прогерія, рідкісна хвороба, яка прискорює старіння дітей і вбиває їх до підліткового віку, може бути вилікувана після останнього відкриття дослідників.
Прогерія - дуже рідкісне захворювання, яке вражає приблизно кожного 18 мільйона дітей і призводить до передчасного старіння та смерті в підлітковому віці через ускладнення серцево-судинних захворювань. У дослідженні мишей та клітин людини дослідники Інституту Каролінської у Швеції та IFOM, Інституту молекулярної онкології FIRC в Італії, визначили, як антисенс-олігонуклеотидні терапії можуть бути використані як можливий новий варіант лікування захворювання. . Результати опубліковані в журналі Nature Communications.
Прогерія, або синдром прогерії Хатчінсона-Гілфорда, як називають хворобу, має генетичні причини і пов’язана з прогерином, дефектною формою білка ламінарного А, що знаходиться в ядрі клітини. Мутація, яка гальмує поділ клітин, була виявлена в 2003 році дослідницею Марією Ерікссон, співавтором поточного дослідження. Постраждалі діти, як правило, помирають у ранньому підлітковому віці через ускладнення серцево-судинних захворювань.
На сьогоднішній день більше десятка методів лікування прогерією було протестовано по-різному, але коли мова йде про клінічні випробування у пацієнтів з прогерією, результати невтішні.
"Ми спостерігали позитивні ефекти в лікуванні мишей, але у людей ефект був замалий. Тому нам потрібно переглянути і знайти нові шляхи лікування хвороби", - говорить Марія Ерікссон, професор кафедри біологічних наук та харчування в Інституті Каролінської. цитує sciencedaily.com.
Тести на зразках клітин у дітей із прогерією
В опублікованому зараз дослідженні дослідники використовували зразки клітин у дітей із прогерією, щоб показати порушення функції в теломерах на дальньому кінці хромосом та накопичення так званих некодуючих теломерних РНК. Додавши антисмислові олігонуклеотиди, лікування, яке використовується для інактивації шкідливих генів, дослідникам вдалося знизити рівень некодованої теломерної РНК. Це призвело до більш нормалізованого поділу клітин, що, ймовірно, покращить стан пацієнтів та продовжить їх життя.
"У моделі генів мишей, модифікованих прогерією, оброблених однаково, ми спостерігали значне збільшення як максимальної тривалості життя, що збільшується на 44%, так і середньої тривалості життя, що збільшується на 24%" говорить Агустін Сола-Карвахаль, з дослідницької групи Ерікссона та співавтор дослідження. "Ці результати є дуже перспективними".
Прогерин також зустрічається у здорових осіб і, як було показано, прогресує з віком, що припускає, що результати можуть бути важливими для нормального старіння та вікових захворювань.