Дитина отримала генетично модифіковану трансплантацію шкіри на 80% тіла

ІНФОГРАФІКА - Хворобливий на невиліковну генетичну хворобу, у хлопчика майже не було шкіри на всьому тілі. Ця трансплантація є першою у світі.

модифіковану

Опубліковано 11.08.2017 о 20:23, оновлено 13.11.2017 о 16:36

7-річна дитина з генетичним захворюванням отримала шкірний трансплантат, який покривав 80% поверхні тіла. І не просто будь-яку трансплантацію, оскільки маленький хлопчик отримав власні клітини шкіри, модифіковані генною терапією. Цей перший у світі, здійснений командою німецьких та італійських лікарів, був представлений 8 листопада в престижному журналі Nature .

Все почалося в червні 2015 року у відділенні опіків дитячої лікарні в Бохумі, місті на заході Німеччини. 7-річний хлопчик, сирійський біженець, потрапив до лікарні у дуже важкому стані. Лікарі діагностували у нього бульозний епідермоліз. Це рідкісне генетичне захворювання, яке вражає приблизно одне із 53 000 народжень у всьому світі, спричинене мутацією гена, який бере участь у структурі шкіри. Без цього гена клітини епідермісу - зовнішнього шару шкіри - не прилипають належним чином до основної опорної тканини. При найменшому ударі, при найменшій подряпині шкіра, яка не має ні еластичності, ні опору, відривається.

До цього часу не було способу лікування бульозної епідермолізу. Однак без захисної оболонки шкіри тіло віддається всіляким патогенним бактеріям. Саме з цієї причини понад 40% хворих дітей помирають до підліткового віку.

Після прибуття до лікарні дитину випасають більше половини тіла, а її рани заражені двома небезпечними видами бактерій. Потім лікарі пробують кілька методів лікування, але всі вони не вдаються. Життєвий прогноз хлопчика задіяний.

Майже загальна трансплантація

Тоді німецькі лікарі закликали на допомогу групу італійських дослідників, які в 2006 році успішно провели трансплантацію шкіри з генетично модифікованих стовбурових клітин у пацієнта з бульозною епідермолізом. Проблема в тому, що цю трансплантацію проводили лише на дуже невеликій ділянці шкіри, приблизно 6 квадратних сантиметрів. Ніколи раніше команда італійських вчених не проводила трансплантацію майже всього тіла!

Однак у вересні 2015 року команда пішла до ліжка дитини, щоб видалити частину шкіри, яка залишилася цілою. Мета? Дайте цим клітинам шкіри правильну версію гена, мутація якого походить від захворювання.

«Регенерований епідерміс залишався міцним і стійким до механічних навантажень і не розвивав пухирів та ерозії протягом 21-місячного спостереження. "

Автори дослідження

"Клітини, взяті у хлопчика, культивували в лабораторії", - пояснює Седрік Бланпайн, спеціаліст із стовбурових клітин і професор біології розвитку в Університеті Брюсселя. Потім дослідники заразили ці клітини вірусом, що несе виправлену версію гена. Потім це стало інтегрованим у генетичний матеріал клітин маленького хлопчика ". Потім вчені чекали, поки ці виправлені клітини розмножаться в лабораторії, утворюючи своєрідну генетично модифіковану шкіру. Серед них були стовбурові клітини. Саме вони, диференціюючись протягом життя індивіда, виробляють різні типи клітин: м’язи, печінку ... або шкіру! Таким чином, корекція стовбурових клітин забезпечує вічне виробництво функціональної шкіри.

До жовтня 2015 року, через чотири місяці після госпіталізації дитини, штучна шкіра виросла досить великою, щоб покрити всі пошкоджені поверхні її тіла. У період з жовтня 2015 року по січень 2016 року три операції дозволили прищепити цю нову шкіру маленькому хлопчикові. Лише через 8 місяців після операції невдалі клітини поступилися місцем відновленим клітинам, отриманим із генетично модифікованих стовбурових клітин. "Регенерований епідерміс залишався міцним і стійким до механічних навантажень і не розвивав пухирів та ерозії протягом 21 місяця спостереження", - пишуть автори дослідження.

Єдиний мінус: "Вірус, за допомогою якого зниклий ген інтегрується в хворі клітини, може викликати рак", - підкреслює професор Седрік Бланпайн. Хоча маленький хлопчик, як і раніше, уважно спостерігається за лікарями, нарешті зміг почати нормальне життя.

В даний час вивчаються інші способи створення штучної шкіри

У Франції вчені також працюють над розробкою штучної шкіри за допомогою клітинної терапії. Таким чином, у 2009 році команді Інституту I-Stem вдалося відтворити цілий епідерміс із ембріональних стовбурових клітин людини.

На відміну від дорослих стовбурових клітин, таких як взяті у хлопчика з бульозною епідермолізом, ембріональні стовбурові клітини можуть призвести до утворення всіх тканин в організмі, тоді як дорослі стовбурові клітини вже беруть участь у процесі.

Метою роботи I-Stem є швидкий доступ до необмеженої кількості клітин, здатних формувати шкіру, без необхідності збирати зразки у пацієнтів. Ця терапія, яку збираються протестувати на людях, може бути запропонована при важких опіках, але також пацієнтам, які страждають на шкірні патології генетичного походження, такі як бульозна епідермоліза.

Редакція радить вам

  • Седрик Бланпайн
  • Bigbang Health
  • Трансплантація шкіри
  • Стовбурових клітин
  • Шкіра
  • Хірургія
  • Інфографіка