Дослідники намагаються знайти засоби проти м’язової дистрофії

М’язова дистрофія - одне з найпоширеніших вроджених захворювань, на яке страждає кожен 3500 чоловіків з Канади. Це викликано мутаціями гена «дистрофіну», що призводить до прогресуючої дегенерації м’язів. В даний час не існує ефективних методів лікування цього стану. М’язова дистрофія (ДМ) - група рідкісних спадкових захворювань, що характеризується прогресуючим пошкодженням м’язів тіла, що проявляється м’язовою слабкістю та інвалідністю. У міру прогресування захворювання некротичні м’язові волокна заміщуються сполучною та жировою тканинами. При деяких формах м’язової дистрофії уражаються міокард та інші м’язи, а також інші органи. Найпоширенішими формами є м’язова дистрофія Дюшенна (DMD) та м’язова дистрофія Беккера (DMB), яка вражає лише чоловіків. Вони спричинені генетичним дефіцитом білка, який називається дистрофін.

Доктор Фабіо Россі та доктор Майкл Андерхілл з Університету Британської Колумбії (UBC) розпочали дослідження з метою виявлення, тестування та розробки терапевтичних антитіл для лікування фіброзу, пов'язаного з м'язовою дистрофією. Вони виявили, що фактором, який суттєво сприяє прогресуванню цього стану, є фіброз, тобто накопичення рубців у м’язовій тканині, що сприяє прогресуючій м’язовій скутості та слабкості. Ті самі антифіброзні терапії, виявлені в цьому проекті, можуть бути використані при багатьох інших показаннях, включаючи фіброз печінки, легенів та серця.

Ефективне лікування профілактики фіброзу може змінити життя людей, які живуть із цим захворюванням, уповільнюючи прогресування захворювання та покращуючи якість життя.

---