Довгий шлях до нового препарату - фармацевтичні факти
9 травня 2018 р. - Кажуть, що розробка нових препаратів - це тривалий процес. Але чи це правда? У США вони точно розрахували. Була визначена „ймовірність схвалення” (LOA), тобто ймовірність затвердження діючої речовини: Тільки кожен десятий клінічний проект, який розпочато на фазі I клінічного розвитку, отримує схвалення органу, що затверджує.
Виявити діючу речовину, яка допомагає проти певної хвороби, - це одне. Після того, як ефективна концепція була доведена в принципі - це робиться в так званих "дослідженнях доказовості концепції" - клінічний розвиток починається. Це складно і дуже дорого. За даними авторів, дослідження «Показники успішності клінічного розвитку на 2006-2015 роки» є найбільшим у своєму роді на сьогоднішній день: за десятирічний період спостереження було проаналізовано та вивчено майже 7500 програм клінічного розвитку, щоб визначити, чи випробувані речовини дійшли до наступного етапу розвитку. Дослідження проводило "Біотехнологічна інноваційна організація" - найбільша асоціація біотехнологічних компаній, академічних установ та державних біотехнологічних центрів, що базується у Вашингтоні, згідно з власною інформацією.
Найбільша клінічна проблема: ліки від раку
Якщо поглянути на ймовірність успіху, розбиту за хворобами, стає ясно, що розробка протиракових препаратів, очевидно, є найбільшим викликом: лише 5,1 відсотка клінічних програм, що вивчаються в цій галузі, досягли зрілості на ринку. Випробувані речовини в галузі психіатрії (LOA: 6,2%) та неврології (LOA: 8,4%) є такими ж вимогливими. Компанії, які проводять дослідження в області аутоімунних захворювань, також повинні враховувати відносно низьку ймовірність успіху: лише близько кожного десятого кандидата (LOA: 11,1%) проходить шлях від фази I до затвердження. На іншому кінці шкали: гематологія. Розробка препаратів для таких захворювань, як гемофілія, анемія або тромбоцитопенія, має вп’ятеро більший шанс на успіх, ніж онкологічні кандидати. Але і тут три із чотирьох випробовуваних речовин не приймають до затвердження.
Найбільша перешкода: фаза II клінічного розвитку
Клінічною фазою, коли ризик припинення лікування є найбільшим, є фаза II. Вперше препарат вводять більшій групі пацієнтів (100–300 пацієнтів), щоб вивчити його ефективність, визначити відповідну дозу та дізнатись більше про це. Щоб навчитися безпеці. Лише приблизно кожен третій кандидат (LOA: 30,7%; див. Графіку) пройшов шлях до фази III розвитку. На фазі III - останньому етапі перед поданням заявки на вступ - 58 відсотків кандидатів досягають статусу, що заявку на вступ можна подавати. І навіть тоді, після багатьох років досліджень та розробок, близько 15 відсотків кандидатів на наркотики, поданих на затвердження, не надходять на ринок. Причини цих цифр по суті: дослідження є складним. І безпека пацієнтів займає перше місце у списку.
Автори стурбовані тим, що майже 42 відсотки кандидатів на іспит провалюються навіть на фазі III, «оскільки 35 відсотків усіх витрат на дослідження та розробки припадає на фази III, а фази III відповідають за 60 відсотків усіх витрат на клінічні дослідження. «Врешті-решт: дослідження не даремно - навіть з кандидатами, які цього не зробили чи не зробили з першої спроби. Знання та досвід невдалих досліджень вливаються в програми розвитку майбутніх проектів.