Хронічний мієлоїдний лейкоз (ХМЛ) eUniversity Рідкі хвороби

Клінічне визначення

Хронічний мієлоїдний лейкоз (ХМЛ) - це розростання гранулоцитарних (поліядерних) білих клітин крові.

ХМЛ асоціюється з хромосомною аномалією (Філадельфійська хромосома), при якій відбувається транслокація генетичного матеріалу між хромосомами 9 і 22, що призводить до вкорочення довгого плеча 22-ї хромосоми, що спричинює генетичні порушення, що є джерелом ХМЛ.

Цей тип лейкозу зустрічається рідше і становить лише 2 або 3% лейкемії у дитини. ХМЛ буває у двох формах: юнацька форма, яка вражає дітей віком до 2 років, та доросла форма, яка в основному вражає підлітків.

Прогноз хронічного мієлоїдного лейкозу кращий завдяки новим препаратам, що застосовуються для лікування захворювання. Хоча трансплантація кісткового мозку є варіантом лікування, багато пацієнтів можуть контролювати стан за допомогою ліків, спеціально розроблених для певних клітинних мішеней.

Клінічні аспекти

Симптоми ХМЛ різняться залежно від стадії захворювання до початку лікування. На ранній стадії хронічний мієлоїдний лейкоз не проявляється.

Ранні ознаки та симптоми

лихоманка;
незрозуміла втрата ваги;
втрата апетиту;
втома або виснаження;
біль в лівому боці, нижче ребер;
нічний діафорез (сильне потовиділення вночі).

Пізні ознаки та симптоми

анемія;
спленомегалія (збільшення селезінки);
утруднене дихання;
втома;
блідість;
часті інфекції;
різні кровотечі;
невеликі ураження шкіри;
біль у суглобах або кістках.

Характерним симптомом цього типу лейкозу є збільшення об’єму селезінки. У своїй юнацькій формі ХМЛ проявляється блідістю, втратою ваги, головним болем, рясним потовиділенням та повторними інфекціями.

В даний час терапевтичним стандартом є інгібітори тирозинкінази, клас препаратів у категорії цільових методів лікування, які діють на змінений ген, відповідальний за початок та перебіг захворювання.

трансплантація стовбурових клітин: Трансплантація стовбурових клітин рекомендується лише тоді, коли фармакологічне лікування не вдалося, або у випадках, коли перебіг захворювання не було перервано. Якщо сумісного донора не знайдено, у пацієнта вибирають урожай стовбурових клітин, коли захворювання перебуває в стадії ремісії. Якщо хвороба погіршується пізніше, здорові стовбурові клітини можна пересадити для нової ремісії.
хіміотерапія: Багато пацієнтів з діагнозом хронічний мієлоїдний лейкоз проходять низку хіміотерапій, щоб знищити надлишок лейкоцитів. Хіміотерапія також може бути проведена, якщо інші методи лікування не дають результатів, якщо хвороба погіршується або під час підготовки до трансплантації стовбурових клітин.