Імунні клітини під редакцією CRISPR можуть вижити протягом декількох місяців після введення пацієнтам із
Дослідники Центру вивчення раку Абрамсона при Університеті Пенсільванії показали, що клітини, відредаговані за допомогою технології CRISPR Cas9, здатні знищувати ракові клітини навіть через кілька місяців після того, як вони введені в організм пацієнтів, зазначає Medicalxpress.
Вчені встановили, що клітини, на яких використовувався CRISPR, редагувались трьома різними способами. Вони також пояснюють, що дослідження, в якому використовували ці клітини, є першим дослідженням, яке отримало необхідні схвалення для проведення численних редагувань геному людини.
"Наші дані про перших трьох пацієнтів, які взяли участь у цьому клінічному дослідженні, демонструють дві важливі речі, яких, наскільки нам відомо, досі ніхто не показав. По-перше, ми можемо успішно виконувати точніші редагування під час виготовлення, при цьому отримані клітини виживають довше в людському тілі, ніж показували раніше опубліковані дані. По-друге, до цих пір ці клітини продемонстрували стійку здатність атакувати та вбивати пухлини ", - пояснює доктор Карл Джун. директор департаменту клітинної імунотерапії Центру Абрамсона.
В ході клінічного випробування вчені збирали клітини імунної системи, Т-клітини, з крові, на якій вони використовували CRISPR для редагування трьох клітин. Два цільових гени були відредаговані для синтезу штучної версії рецепторів, що використовуються для ідентифікації пухлин; в той час як третя модифікація була зроблена для усунення PD-1, білка, який у деяких випадках пригнічує активність Т-клітин.
"Цей новий аналіз трьох пацієнтів підтвердив, що вироблені клітини містили всі три видання, надавши підтвердження концепції цього підходу. Це перше підтвердження здатності технології CRISPR Cas9 одночасно націлювати на кілька генів у людей і ілюструє потенціал цієї технології для лікування багатьох захворювань, які раніше не можна було вилікувати чи вилікувати ", - пояснює д-р Джун.
Дослідження було опубліковане в Science.