Перша генна терапія до затвердження здоров’я

Оновлено: 08.02.12 - 10:20

затвердження

Берлін - Генна терапія може допомогти людям із невиліковними захворюваннями. Однак невдачі зі смертельними наслідками також викликали великі застереження. Зараз перший генний препарат зараз має бути затверджений у Німеччині.

Це звучить як диво-ліки для невиліковно хворих людей: генна терапія. Однак смертність та важкі побічні ефекти в клінічних дослідженнях сильно поглибили захоплення перспективного ліки - хоча існують і невдачі з іншими методами лікування. Вперше в Європейському Союзі має бути затверджена генна терапія. Він призначений допомогти в боротьбі з рідкісною хворобою дефіциту ліпопротеїнової ліпази (LPLD), яка вражає максимум двох з мільйона людей. Це була б перша генна терапія, яка також була б затверджена в Німеччині, каже Сюзанна Штокер, речниця відповідального Інституту Пола Ерліха в Лангені.

Однак складний процедурний шлях ЄС ще не повністю пройшов. Це правда, що препарат «Глібера» (Alipogen Tiparvovec) усунув найбільшу перешкоду і 19 липня після довгих обговорень переконав Комітет з лікарських засобів для людського використання (CHMP) при Агентстві ЄС з ліків (EMA). Зараз із представниками всіх країн ЄС він рекомендує затвердити ринок. Рішення про це затвердження приймається Комісією ЄС протягом максимум трьох місяців. Як правило, він ґрунтується на рекомендаціях.

Рішення все ще непросте. Оскільки LPLD є настільки рідкісним, терапію до цього часу тестували лише на 27 людях у трьох клінічних випробуваннях. Це добре переносилося, повідомляє голландський виробник "uniQure". Про ціну поки нічого не відомо - крім того, що вона буде високою через витрати на розробку.

«Людям з ЛПНН не вистачає ферменту. Тому жири з їжі не можуть бути належним чином перероблені », - пояснює Хільдегард Бюнінг, президент Німецького товариства генної терапії. Пацієнти страждали від болю в животі, накопичення жиру в шкірі (ксантоми) та запалення підшлункової залози. Вам довелося б дотримуватися суворої дієти. Але дієта без жирів навряд чи можлива. "Це дуже важка хвороба", - повідомляє Бюнінг.

Генна терапія може допомогти соматичним клітинам з порушеннями функціонування в довгостроковій перспективі шляхом введення "правильних" генних одиниць. Новий препарат «Глібера» також працює за цим основним принципом. Він базується на знежиреному вірусі, який замість власної генетичної інформації тепер вводить інформацію про правильну версію гена ліпопротеїнової ліпази в клітини пацієнтів. Це не змушує нас забувати невдачі попередньої генної терапії. У 1999 році 18-річна Джессі Гелсінгер, яка страждала від розладу циклу сечовини, померла в США після отримання подібного генного таксі. Імовірно, кілька органів вийшли з ладу через імунну реакцію.

Генна терапія також обіцяла надію для дітей, які народились практично без імунної системи (SCID). Твій єдиний шанс у житті без терапії - герметично закритий карантинний намет або подорож у своєрідному скафандрі. Генна терапія спочатку мала великий успіх у цих так званих бульбашкових дітей. Імунна система почала працювати, діти SCID раптово змогли жити як інші діти. Але через кілька років у деяких пацієнтів розвинувся лейкоз, і дитина від нього померла.

Це дихотомія, в якій досі бачать себе дослідники. Оскільки досвіду використання генної терапії поки що мало, ніхто не знає, чи введені гени можуть також не змінювати клітини таким чином, який не призначений - і таким чином сприяти розвитку раку.

Питання в тому, наскільки висока ціна на успішну терапію, говорить Штокер. Що ти можеш терпіти? "У дітей, яким раніше доводилося жити на повітряній кулі і у яких є шанс на нормальне життя за допомогою генної терапії, ризик лейкемії доведеться оцінювати по-різному." Дитячий лейкоз часто піддається лікуванню, іноді виліковний. А нові версії генних таксі, вбудованих у геном, пов'язані з меншим ризиком раку, згідно з попередніми аналізами. Проте досі немає затвердженої генної терапії SCID.

За словами Бюнінга, лише Китай схвалив генну терапію в 2004 році - хоча і проти пухлин шиї та голови. Він заснований на вірусі, який розмножується в клітині пухлини, тим самим вбиваючи його. А досвід? "Поки що у нас мало інформації", - додає експерт. Як часто, Китай дотримується низького рівня.

Тим не менше, суспільство генної терапії хотіло б бачити схвалену генну терапію в ЄС. "Це, безумовно, було б позитивним сигналом", - говорить Бюнінг. Генний пором, який використовує "Глібера", зарекомендував себе в інших клінічних дослідженнях - при лікуванні порушень згортання крові або спадкових форм сліпоти.

Біоетики сприймають це більш критично. Після невдач у минулому генна терапія перебуває на дуже експериментальній стадії, сказав Гілле Хейкер з Університету Франкфурта (Майн) з “Frankfurter Rundschau”. Терапія виявилася неконтрольованою. А Нікола Біллер-Андорно, директор Швейцарського інституту біомедичної етики, заперечив газеті, що у LPLD - на відміну, наприклад, від SCID - існують терапевтичні альтернативи, такі як дієта.

За словами Штоккера, у Німеччині існує вирішальна законодавча межа для генної терапії. Їх не можна використовувати на яйцеклітині або сперматозоїдах. Оскільки це може призвести до спадкування з незлічуваними наслідками.