Потрійна комбінація Kaftrio проти муковісцидозу; АПТЕКА АДГОК

Окремі нормативні акти в ЄС

Інша назва в ЄС виправдана різним типом упаковки. Оскільки в США упаковка містить два різні типи таблеток: апельсини мають маркування Т100 і містять усі три активні інгредієнти. Дві таблетки приймають вранці під час сніданку. Сині таблетки мають маркування V150 і містять лише івакафтор. Під час вечері приймається одна таблетка. Однак у Європі влада передбачає, що дві різні таблетки не можуть бути в одній упаковці, щоб мінімізувати ризик плутанини. Ось чому в ЄС, крім потрійної комбінації, діюча речовина івакафтор - відома під торговою назвою Kalydeco - все ще призначається індивідуально для вечірнього прийому. Їжа повинна завжди містити жир для кращого засвоєння активних інгредієнтів. Між цими двома дозами повинно пройти не менше 12 годин.

Найпоширеніші побічні ефекти Трикафти включають головний біль, інфекції верхніх дихальних шляхів, біль у животі, діарею, висип, підвищення рівня печінкових ферментів, підвищення рівня креатинфосфокінази, риніт та синусит та підвищення рівня білірубіну. Для подальшого дослідження довгострокових наслідків комбінації EMA закликає до подальшого етапу репрезентативної популяції пацієнтів. Зазвичай це п’ять років. "Ми поки не знаємо, наскільки ефективно діятиме препарат у довгостроковій перспективі та чи матиме він врешті-решт критичні побічні ефекти", - пояснює доктор Лутц Нарлих, завідувач амбулаторії муковісцидозу Університетської лікарні Гіссена. «Тут ми покладаємось на подальші дослідження, щоб спостерігати це. Основою для майбутніх досліджень безпеки наркотиків є незалежний німецький Реєстр муковісцидозу, який веде компанія Mukoviszidose e.V. "

Клінічна картина муковісцидозу

Муковісцидоз - вроджене метаболічне захворювання. У Німеччині невиліковною спадковою хворобою уражається до 8000 людей. За даними Центру Гельмгольца в Мюнхені, щороку з цим захворюванням народжується близько 200 дітей. Несправні хлоридні канали на поверхні клітин гарантують, що рідини у всіх органах (бронхи, підшлункова залоза, травний тракт, потові залози) стають більш в’язкими. Сильно в’язка слиз більше не може стікати належним чином. Як результат, може відбутися посилена колонізація мікробами. Найпоширеніші симптоми включають постійний кашель, порушення травлення та рецидивуючу пневмонію. Поки що метаболічна хвороба не виліковна. Постраждалим дають антибіотики в різних комбінаціях через рівні проміжки часу. Хвороба спричинена мутаціями гена CFTR.