Рак нижче l; вибух бюджетів - виклики

Опубліковано 06.08.2019 о 16:00

Дослідження революціонізують підхід до хвороб. Це також підірвало бюджети до того, як лікування було продано, а отже, і їх ціни. Конкуренція вирує між фармацевтичними гігантами.

На конгресі Американського товариства клінічної онкології (Аско) в Чикаго в червні 2018 року. До 2022 року ринок нових методів лікування раку, як очікується, досягне 200 мільярдів доларів.

Родні Уайт/ASCO 2018

Вартість раку для суспільства колосальна. 9,6 мільйона смертей у 2018 році. У всьому світі зафіксовано 18,1 мільйона нових випадків. Світова організація охорони здоров’я (ВООЗ) оцінила економічний вплив у 2010 р. На рівні понад 1,160 млрд. Євро. Але імунотерапія та нові методи лікування з тих пір революціонізували наш підхід до захворювання. Звичайно, законопроект продовжує зростати через кількість нових випадків, але з кращими показниками лікування, меншою обтяжливістю догляду він може бути різко знижений. Не відразу. Оскільки для розробки цих нових методів лабораторії повинні інвестувати мільярди, а вартість лікування все ще надзвичайно висока (читайте сторінки 58–60).

Імунотерапія передбачає модифікацію клітин імунної системи, щоб вони розпізнавали та знищували клітини пухлини відповідно до їх молекулярного та генетичного профілю. Але існує безліч профілів, в тому числі в межах однієї пухлини. Саме ця різноманітність визначає ціни на багато «нових протиракових препаратів» та економіку біотехнологій загалом.

На тлі жорсткої конкуренції між фармацевтичними гігантами. За п’ять років у США розпочато 63 з цих процедур, у тому числі 49 - в імунотерапії. Важко оцінити загальну вартість розробки препарату цього типу, беручи до уваги всі параметри: базові дослідження, рівень відмов, послідовні клінічні випробування ... "Це ключова інформація, яку ми всі хотіли б мати, але вона дуже складна", зазначає Томас Дюбуа, керівник відділу міжнародних відносин Національного інституту раку (інків).

Вартість раку для суспільства колосальна. 9,6 мільйона смертей у 2018 році. У всьому світі зафіксовано 18,1 мільйона нових випадків. Світова організація охорони здоров’я (ВООЗ) оцінила економічний вплив у 2010 р. На рівні понад 1,160 млрд. Євро. Але імунотерапія та нові методи лікування з тих пір революціонізували наш підхід до захворювання. Звичайно, рахунок продовжує зростати через кількість нових випадків, але з кращими показниками лікування та меншою обтяжливістю допомоги він може бути різко знижений. Не відразу. Оскільки для розробки цих нових методів лабораторії повинні інвестувати мільярди, а вартість лікування все ще надзвичайно висока (читайте сторінки 58–60).

Сварка через цифри

У 2014 році Центр вивчення розвитку наркотиків Тафтса підрахував, що сума коштів, витрачена до нового лікування, комерціалізується на рівні 2,6 мільярда доларів. Фігура, допитана в 2017 році експертами з другого найкращого американського онкологічного центру, Меморіального Слоун Кеттерінг, Центру раку в Нью-Йорку. З десяти проаналізованих процедур діапазон коливається від 203 мільйонів до 2,6 мільярда євро за найдорожчі, із середньою вартістю 900 мільйонів. За цією сваркою навколо цифр криється суперечка щодо цін на ці процедури. Але вартість досліджень не скоро впаде, оскільки постійно досліджуються нові шляхи.

Таким чином, Т-клітини (для вбивць) нашої імунної системи тепер можна збирати, генетично модифікувати in vitro для націлювання на певний профіль пухлини, а потім вводити в організм. Знаменитий CAR-T, після того як він був коронований "відкриттям року" в 2018 році, знову став центром уваги на конгресі Американського товариства клінічної онкології (Asco), який щойно закінчився в Чикаго. місце зустрічі з онкології. Наразі лише дві технології CAR-T отримали дозвіл на продаж: Yescarta від американської групи Gilead та Kymriah від швейцарської Novartis. У Франції дві лікарні були названі "експертним центром" у серпні 2018 року для використання цих двох методів лікування. Ціни, встановлені для пацієнта у Франції? 320 000 євро для одного та 350 000 євро для іншого.

За кілька років дослідження розгорнулися, і клінічні випробування в цій галузі помножилися: лише в 2017 році було розпочато 300. "На одного пацієнта, включеного в одне з цих випробувань, потрібно від 150 000 до 300 000 євро", - зазначає Філіп Арчінар, генеральний директор французької біотехнології Трансген. Однак, якщо на фазах 1 і 2 достатньо п’ятдесяти або сотні пацієнтів, перед маркетингом необхідно врахувати кілька фаз для фази 3. Особливістю CAR-T є те, що вони є «живими наркотиками», які розмножуватимуться in vivo навіть у пацієнта. Ці клітини також мають імунну пам’ять, яку можна контролювати, щоб запобігти рецидиву раку. Однак ці безперечні переваги вимагають дуже детального контролю над долею цих клітин після повторного введення. Для лікаря Бруно Гуда, директора Дослідницького центру Інституту-Кюрі в Парижі, «CAR-T особливо дорого розробляється, оскільки їх потрібно виготовляти відповідно до дуже суворих стандартів GMP (належної виробничої практики) у закритих лабораторіях, які вимагають багато персоналу ».

Лише ринок CAR-T повинен перевищити 25 мільярдів доларів протягом десяти років, згідно з підрахунками французької компанії Cellectis. Саме CAR-Ts цієї новаторської біотехнології призвели в 2015 році до неймовірної повної ремісії однорічної Лейли Річардс, яка страждала на лейкемію, яку, на думку всіх, було невиліковною. Починаючи з цього світу, у партнерстві з такими лабораторіями, як Servier та Pfizer, Cellectis продовжує свій розвиток. У березні він отримав зелене світло від Американського агентства з лікарських засобів (FDA) для початку випробування фази 1. І ще дві програми тривають. Але конкурентів зараз дуже багато. У 2018 році каліфорнійська компанія Allogene Therapeutics взяла на себе стратегічну співпрацю, розпочату в 2014 році між Pfizer та Cellectis, навколо портфеля з 16 доклінічних продуктів.

Червона доріжка для науковців даних

В результаті екосистема біотехнологій, що спеціалізуються на онкології, процвітає. Навіть якщо, зрештою, за гігантами буде останнє слово. "Дві третини нових методів лікування розроблені біотехнологіями - від фундаментальних досліджень до перших досліджень на людях", - пояснює генеральний директор Transgene. Але коли вам доводиться проходити дослідження 3 фази з великою кількістю пацієнтів, на кількох сайтах у різних країнах, великі лабораторії мають велике значення. Більшість біотехнологій продають продукт, розвиток якого був зневажений, або продають разом із ним. "Рош, Пфайзер, Янссен, Санофі, Серв'є, Новартіс, Гілеад ... Усі в черзі. До 2022 року ринок нових методів лікування онкології повинен досягти 200 мільярдів доларів, згідно з останньою доповіддю Global Oncology Trends 2018. З них 100 мільярдів лише в США, країна, яка лідирує в плані бюджету, досліджень та догляд. "Це також питання масштабу, тут не однакова кількість жителів, і, з точки зору фінансування, ми переходимо від простого до подвійного", - розповідає Томас Дюбуа, керівник відділу міжнародних відносин інків.

"Десятирічна стратегія"

Догляд, більший бюджет

Дослідження та розробка нових протипухлинних препаратів далеко не є єдиною ставкою в економіці раку. Мільярди, що вводяться щороку, також стосуються досліджень в галузі епідеміології, профілактики, скринінгу, якості життя пацієнтів…. і догляд. Тому що саме ця остання позиція залишається найважливішою. Щорічний бюджет онкологічного центру доктора медицини Андерсона в Х'юстоні, штат Техас, складає 4,7 мільярда доларів у 2019 році. З цього загального числа онкологічних центрів номер один у світі, згідно з річним рейтингом US News & World Report, 802 мільйони приділяють дослідженням і 2,9 мільярдів на охорону здоров'я. Другий у рейтингу, Меморіанський центр раку Слоун Кеттерінг у Нью-Йорку, витратив 4,2 мільярда доларів у 2019 році, включаючи майже 1 мільярд доларів на клінічні дослідження. Навряд чи ми можемо уявити, скільки заощаджень може створити ця нова терапія.

Штучний інтелект моделює пухлини

Середня вартість пацієнта для лікування наступного покоління становила 150 000 доларів США у 2017 році порівняно з 79 000 доларами чотири роки тому. Тому необхідно проводити правильне лікування правильних видів раку, щоб уникнути марнотратства на пацієнтів, які не реагують. Щоб заздалегідь знати, як пацієнт відреагує на ту чи іншу терапію, завдяки штучному інтелекту (ШІ), можна створити персоналізовані цифрові аватари пухлини з великої кількості даних: візуалізація, біологія, генетика ... Це мета проект Pimiento, започаткований Sophia Genetics у партнерстві з Національним інститутом досліджень з автоматизації комп’ютерів (Inria) та кількома французькими лікарнями. Швейцарський стартап, піонер геномного аналізу раку, зараз присутній у понад 920 лікарнях у 77 країнах. У січні минулого року вона залучила 77 мільйонів євро для посилення свого підрозділу ШІ та набору французького експерта-математика з моделювання пухлин: Тьєррі Коліна, колишнього керівника команди Inria.

"Ідея" Пімієнто "полягає в поєднанні досвіду медичної візуалізації з аналізом геномних даних від Софії, щоб отримати інструмент прогнозування, який можна використовувати в клініці", - пояснює він. Це 3D-моделювання всіх ракових клітин дало б змогу оптимізувати використання нових методів лікування. "Мета полягає у виході зі світового статистичного режиму щодо шансів на успіх терапії для роботи над персоніфікованою інформацією", - резюмує математик.