РУКСБЕТА
Рандомізоване дослідження фази IIb для оцінки ефективності та безпеки руксолітинібу порівняно з найкращим доступним лікуванням у пацієнтів з есенціальною тромбоцитемією високого ризику, стійких або непереносимих до гідроксисечовини.
Клінічний тест
| Тип: | Інституційний |
| Статус в центрі: | відчинено |
| Фаза: | IIb |
| Етап лікування/лікування: | Діагностичний |
| Дата відкриття: | 30.09.2016 |
| Дата закриття: | 30.06.2022 |
| Промоутер: | Французька організація інноваційних лейкозів (FILO) |
Основна тромбоцитемія - це мієлопроліферативний синдром, що характеризується кількістю тромбоцитів більше 500-600 х 109/л і часто є вторинним щодо іншого стану. Ця хвороба пов’язана з аномалією мієлоїдної стовбурової клітини мегакаріоцитів, яка є причиною тромбоцитів.
Золотим стандартом у пацієнтів з високим ризиком є гідроксисечовина, але є деякі пацієнти, які стійкі або непереносимі до цього лікування. Як лікування другої лінії після відмови гідроксисечовини можна використовувати анагрелід (інгібітор тромбоцитів) або інтерферон, але існує потреба знайти альтернативні стратегії лікування гідроксисечовини, ефективні для резистентних пацієнтів.
Метою цього дослідження є оцінка ефективності та безпеки руксолітинібу порівняно з найкращим доступним лікуванням у пацієнтів із есенціальною тромбоцитемією високого ризику, які є резистентними або непереносимими до гідроксисечовини.
Пацієнтів розподілять випадковим чином на 2 групи та ділять на кожну групу відповідно до стану стійкості або непереносимості гідроксисечовини та наявності мутації JAK2 V617F.
- Пацієнти 1-ї групи отримуватимуть руксолітиніб двічі на день.
- Пацієнти 2-ї групи отримуватимуть найкраще лікування другого ряду, доступне після гідроксисечовини: анагрелід або інтерферон альфа або ПЕГ-інтерферон альфа відповідно до рішення слідчого.
За пацієнтами спостерігатимуть як мінімум 2 роки.