Що таке цистадан?
Цистадан - це порошок для прийому всередину, який містить активну речовину безводний бетаїн.
Цистадан застосовується для лікування гомоцистинурії. Він застосовується разом з іншими методами лікування, такими як вітамін В6 (піридоксин), вітамін В12 (кобаламін), фолат та спеціальна дієта. Гомоцистинурія - це генетичний (успадкований) стан, при якому амінокислота, яка називається метіоніном, бути не може
повністю метаболізується організмом. Метіонін природним чином надходить із харчових білків і є
зазвичай перетворюється на гомоцистеїн, а потім цистеїн. У пацієнтів з гомоцистинурією гомоцистеїн не перетворюється на цистеїн, що призводить до накопичення гомоцистеїну в крові та сечі. Симптомами гомоцистинурії є тромбоз (утворення тромбів у судинах), ламкість кісток, зміни скелета, ектопія лентис (стан, при якому кришталик розвивається в ненормальному положенні) та розумова відсталість. Цей стан важкий і має високий рівень смертності. Цистадан застосовується для всіх трьох відомих типів гомоцистинурії через відсутність речовин, необхідних для метаболізму метіоніну (цистатіонін бета-синтетаза [CBS] або 5,10-метилентетрагідрофолат редуктаза [MTHFR]), або дефіцит кофактора метаболізму кобаламіну. (CBL).
Оскільки кількість людей з гомоцистинурією низька, хвороба вважається рідкісною, і 9 липня 2001 р. Cystadane було призначено "наркотиком-сиротою" (препаратом, що застосовується при рідкісних захворюваннях).
Ліки можна придбати лише за рецептом.
Лікування цистаданом повинно контролюватися лікарем, який має досвід лікування пацієнтів з гомоцистинурією.
Стандартна доза Cystadane для пацієнтів віком від 10 років становить 6 г на добу, розділену на дві рівні дози. Діти віком до 10 років повинні отримувати 100 мг/кг маси тіла на день у двох рівних дозах. Дозу для дітей можна регулювати відповідно до реакції на лікування (контролюється шляхом вимірювання рівня гомоцистеїну в крові), але прийом Цистадану більш ніж у двох дозах на день
або в дозі, що перевищує 150 мг/кг, організм не має додаткових переваг. Метою лікування є
підтримання рівня гомоцистеїну в крові нижче 15 мікромолей або якомога нижчого. Зазвичай це відбувається після місячного лікування.
Цистадан розподіляється разом із трьома мірними ложками по 100 мг, 150 мг та 1 г порошку. Він повинен бути повністю розчинений у воді, соку, молоці, сухій молочній суміші або їжі безпосередньо перед введенням.
Бетаїн - це природна речовина, що видобувається із цукрової тростини. При гомоцистинурії бетаїн знижує рівень гомоцистеїну в крові, сприяючи реакції метилювання, що перетворює гомоцистеїн назад у метіонін. Це сприяє зменшенню симптомів захворювання.
Компанія представила інформацію про цистадан у літературі. Було включено 202 звіти, що описують ефекти цистадану, що застосовується у різних дозах, на рівень гомоцистеїну у пацієнтів різного віку з гомоцистинурією. Для 140 пацієнтів також була надана інформація про симптоми, дозу та тривалість лікування та інші ліки.
вводиться. Більшість пацієнтів також отримували вітамін В6, В12 або фолієву кислоту. інформаційний набір
з цих досліджень порівнювали з опублікованими звітами про еволюцію нелікованих пацієнтів із цим захворюванням.
У пацієнтів, які отримують Цистадан, рівень гомоцистеїну значно нижчий, ніж у нелікованих пацієнтів. Це пов'язано з поліпшенням серцево-судинних симптомів (серця та судин) та розвитку нервової системи майже у трьох чвертей пацієнтів, які отримують Цистадан. Препарат був ефективним у пацієнтів з усіма трьома типами гомоцистинурії.
Найпоширенішим побічним ефектом при застосуванні Цистадану (спостерігався у більш ніж 1 пацієнта з 10) було підвищення рівня метіоніну в крові. Слід контролювати рівень метіоніну у пацієнтів, які отримують Цистадан, оскільки це може бути пов’язано з набряком мозку (набряком мозку). Пацієнти з симптомами набряку мозку, такими як ранковий головний біль, пов'язаний з
блювота, проблеми із зором, слід проконсультуватися з лікарем, т.к.
Припинення прийому Цистадану. Повний перелік усіх побічних ефектів, про які повідомляли при застосуванні Цистадану, див. В інструкції з експлуатації.
Цистадан не слід застосовувати людям, які можуть бути гіперчутливими (алергічними) до бетаїну.
Комітет з лікарських засобів для людського використання (CHMP) вирішив, що, хоча досліджень щодо застосування цистадану мало, препарат корисний при гомоцистинурії у поєднанні з іншими вже існуючими методами лікування, такими як добавки вітамінів та спеціальна дієта. Комітет зазначає, що Cystadane не може замінити інші методи лікування.
Комітет вирішив, що користь Цистадану перевищує ризики для ад'ювантного лікування гомоцистинурії при застосуванні за призначенням. Було рекомендовано видати дозвіл
маркетинг для Cystadane.
Компанія, що виробляє Cystadane, створить реєстр пацієнтів, які отримують цей препарат, для контролю його безпеки. Компанія буде контролювати, зокрема, випадки
набряк мозку, про який повідомлялося у невеликої кількості пацієнтів протягом періоду тестування на наркотики.
Європейська комісія надала дозвіл на продаж, дійсний на всій території Європейського Союзу, для Cystadane компанії Orphan Europe SARL 15 лютого 2007 року.
Реєстрація позначення Цистадан як лікарського засобу-сироти доступна тут. Повний EPAR для Cystadane можна знайти тут .
Європейське агентство з лікарських засобів
Цей документ є підсумком Європейського звіту про громадську оцінку (EPAR). У документі пояснюється, як Комітет з лікарських засобів для людського використання (CHMP) оцінював проведені дослідження, щоб дати рекомендації щодо використання препарату.
Якщо вам потрібна додаткова інформація про ваше здоров'я або лікування, прочитайте інструкцію з експлуатації (також частину EPAR) або зверніться до свого лікаря або фармацевта. Якщо ви хочете отримати більше інформації на основі рекомендацій CHMP, прочитайте Наукову дискусію (яка також є частиною EPAR).
23 1B 18 B6 2F 5D 43 A8 E0 61 4A 51 5E A1 D1 C8 1E 60 DA 39 87 5A 7A A7 1B 17 54 D9 75 8A 31 B1 88 95 B5 78 A8 79 12 13 9F 95 01 84 5C 6F 1F B7 96 9D DA C1 03 F3 2A 1A A7 BD 66 41 62 4C 8F B7 91 75 F4 18 EB DC 2A F4 CA 1F B5 D1 CD FF B5 C1 3B 5F 69 30 B5 1C 92 A2 AC 55 E6 B3 C5 D3 2D 24 F2 89 94 6A 60 CC FC 2D 49 06 9C 05 7E 8B 19 51 68 4A 8D B6 43 C7 D7 18 15 EB BC 16 94 87 5F 52