Вейлівра; НОВИНИ З МЕДИЦИНИ

Інформація

  • Новини: Дослідження/дослідження; Вступ
  • Показання/застосування/хвороби
  • Побічні ефекти/небажані ефекти/переносимість
  • Діюча речовина/ефект/механізм дії/спосіб дії
  • (див. відповідні захворювання/дослідження)
  • інгредієнти
  • Протипоказання/протипоказання
  • Вагітність/годування груддю
  • Взаємодія
  • Виробник/розробник або дистриб'ютор: Akcea Therapeutics
  • Додаткова інформація, новини про діючу речовину волансорсен
  • Код ATC: ще не призначений
  • Група наркотиків: ще не призначена

Показання/застосування/хвороби

Застосування препарату для:

новини

  • Waylivra призначений для допоміжного лікування на додаток до дієти у дорослих пацієнтів з генетично підтвердженим сімейним синдромом хіломікронемії (FCS) із високим ризиком панкреатиту, які мали неадекватну реакцію на дієту та знижувальну терапію тригліцеридами.

  • 01.03.2019 ЄС: Сімейний синдром хіломікронемії - Рекомендація щодо схвалення CHMP
  • 9 травня 2019 р. Akcea та Ionis оголосили, що Waylivra отримала умовне дозвіл на маркетинг від Європейської комісії для лікування сімейного синдрому хіломікронемії (FCS).
  • 08.08.2019 Воланессорсен знизив рівень ліпідів у крові у пацієнтів із сімейним синдромом хіломікронемії в середньому на 77 відсотків ... до статті

ЄС: Сімейний синдром хіломікронемії - Рекомендація щодо схвалення CHMP

01.03.2019 Комітет з лікарських засобів для використання людиною Європейського агентства з лікарських засобів (CHMP) рекомендує затвердити Waylivra (діюча речовина - воланцесорсен) від Akcea Therapeutics Ireland Ltd як розчин для ін’єкцій 285 мг для лікування сімейного синдрому хіломікронемії.

Європейське агентство з лікарських засобів рекомендує, щоб перший препарат для лікування сімейного синдрому хіломікронемії (FCS) отримав умовне схвалення (CMA).

Діюча речовина, ефект

Активний інгредієнт Вейліври - вололансорсен. Це антисмисловий олігонуклеотид, який пригнічує утворення аполіпопротеїну C-III (apoC-III), білка, який регулює як метаболізм тригліцеридів, так і печінковий кліренс хіломікронів та інших багатих тригліцеридами ліпопротеїдів.

Інгібування апоС-III збільшує кліренс тригліцеридів. Переваги Waylivra полягають у здатності зменшувати тригліцериди натще.

ефективність

Переваги та безпека Waylivra були оцінені в клінічному дослідженні III фази у 66 пацієнтів із ФКС. Дані цього дослідження показали, що рівень тригліцеридів у крові пацієнтів, які отримували Waylivra, знизився в середньому на 77% через три місяці лікування порівняно з 18% збільшенням у групі, яка отримувала плацебо.

Очікується, що значне зниження рівня тригліцеридів призведе до зменшення частоти потенційно небезпечних для життя панкреатитів, пише агентство.

можливі побічні ефекти

Найпоширенішими побічними ефектами є зменшення кількості тромбоцитів та реакцій у місці ін’єкції.

Індикація/застосування

З короткого опису характеристик продуктів Європейської комісії:

Діюча речовина/ефект/механізм дії/спосіб дії

Waylivra містить активний інгредієнт волансорсен і використовується для підтримки лікування сімейного синдрому хіломікронемії (FCS). FCS є спадковою хворобою, при якій певні жири, звані тригліцеридами, виявляються в аномально високих концентраціях у крові. Це може призвести до запалення підшлункової залози з сильним болем. Разом із нежирною дієтою Waylivra допоможе знизити рівень тригліцеридів у крові.

Volanesorsen - антисмисловий олігонуклеотид, який пригнічує утворення аполіпопротеїну C-III. Білок ApoC-III відомий як регулятор як метаболізму тригліцеридів, так і печінкового кліренсу хіломікронів та інших багатих тригліцеридами ліпопротеїдів. Селективне зв'язування волансорсену з мРНК ApoC-III (РНК-повідомлення) в межах 3'-UTR (нетранслируемая область) в базовій позиції 489-508 призводить до деградації мРНК. Зв'язування перешкоджає трансляції білка ApoC-III, тим самим усуваючи інгібітор кліренсу тригліцеридів і уможливлюючи розпад через LPL-незалежний шлях.

інгредієнти

Діюча речовина - волансорсен. Кожна однодозова попередньо заповнена шприц містить 285 мг волансорсену в 1,5 мл розчину. Іншими інгредієнтами є: вода для ін’єкцій, гідроксид натрію та соляна кислота

Протипоказання/протипоказання

Waylivra не можна використовувати:

  • якщо у вас алергія на волансорсен або будь-які інші інгредієнти цього препарату.
  • якщо у вас так звана тромбоцитопенія, тобто занадто мало тромбоцитів у крові (менше 140 х 10 9/л). Це видно з того, що травми дуже довго кровоточать (наприклад, садна шкіри більше 5–6 хвилин). Ваш лікар зробить аналіз крові перед початком лікування препаратом Вейлівра. На цей час ви вже не можете знати, що у вас цей розлад або що може спричинити його.

Вагітність/годування груддю

Попросіть свого лікаря або фармацевта пораду перед використанням цього препарату, якщо ви вагітні або годуєте груддю, якщо ви підозрюєте, що можете бути вагітною або плануєте завагітніти. Рекомендується уникати застосування Валіври під час вагітності.

Невідомо, чи виводиться Waylivra у грудне молоко. Ми радимо вам поговорити зі своїм лікарем щодо грудного вигодовування, щоб з’ясувати, що найкраще для вас та вашої дитини.

Взаємодія

Скажіть своєму лікарю або фармацевту, якщо ви приймаєте/використовуєте, нещодавно приймали/використовували або могли приймати/використовувати будь-які інші ліки. Важливо повідомити свого лікаря, якщо ви вже лікуєтесь із будь-яким із наступного:

  • Ліки, що застосовуються для запобігання утворення тромбів, напр. B. ацетилсаліцилова кислота, дипіридамол або варфарин.
  • інші ліки, які можуть впливати на згортання крові, напр. B. Нестероїдні протизапальні препарати (НПЗЗ), такі як ібупрофен, ліки для запобігання інфарктам або інсультам (наприклад, клопідогрель, тикагрелор або прасугрель),
  • Такі антибіотики, як Б. пеніцилін, ліки, такі як ранітидин (застосовується для зниження шлункової кислоти) або хінін (застосовується для лікування малярії).
  • Ліки, які можуть викликати проблеми з печінкою, напр. B. Парацетамол.

Побічні ефекти/небажані ефекти/переносимість

Як і всі ліки, Waylivra може викликати побічні ефекти, хоча і не у всіх
повинні відбутися.

Серйозні побічні ефекти

Якщо ви помітили будь-який з наведених нижче побічних ефектів, негайно повідомте лікаря:

Симптоми, що свідчать про низьку кількість тромбоцитів (тромбоцити - це клітини, які допомагають зупинити кровотечу). Негайно зверніться до свого лікаря, якщо у вас є ознаки зниження тромбоцитів у крові: незвична або стійка кровотеча, невеликі червоні плями на шкірі (так звані петехії), необгрунтовані синці, кровотеча, яке не зупиняється, носова кровотеча або скутість у шиї або незвично сильний головний біль.

Інші побічні ефекти

Дуже часто (може вражати більше 1 із 10 людей)

  • Реакції в місці ін’єкції (біль, почервоніння, перегрівання, сухість, набряк, свербіж, поколювання, затухання, гнійники, синці, кровотечі, оніміння, зміна кольору шкіри або відчуття печіння в місці ін’єкції). Ви можете зменшити ризик місцевих реакцій, дозволивши Waylivra досягти кімнатної температури перед ін’єкцією та поклавши лід на місце ін’єкції після ін’єкції.

Поширені (можуть страждати до 1 із 10 осіб)

Arznei-News.de - Джерело: Європейська комісія - EPAR - 12 травня 2019 р

Ця публікація була опублікована в Metabolic Drugs.