Випробування на розсіяний склероз оживляє l; надія на агресивні випадки - наук і
Опубліковано 10.06.2016 16:30, оновлено 10.06.2016 19:58
Лікування зупинило рецидиви у пацієнтів з агресивним розсіяним склерозом і запобігло появі нових пошкоджень мозку на МРТ.
Еритроцити пацієнта після трансплантації кісткового мозку.
АВТО-ІМУНІТЕТ. Канадській команді вдалося повністю зупинити появу нових рецидивів у пацієнтів з агресивною формою розсіяного склерозу (РС) та запобігти появі нових уражень головного мозку на МРТ. Опубліковані в британському щотижневику The Lancet, ці вражаючі результати були отримані завдяки вдаванню до трансплантації стовбурових клітин, виготовлених власним кістковим мозком пацієнта. У цьому випадку говориться про "алогенні гемопоетичні стовбурові клітини". Першим кроком є витіснення цих клітин з кісткового мозку за допомогою наркотиків, а потім вибір серед них тих, які несуть на своїй поверхні певний маркер, який називається CD34. Тоді мова йде про знищення імунної системи пацієнта шляхом введення коктейлю з ліків (інтенсивна хіміотерапія та антитіла). Нарешті, на третьому етапі трансплантація власних гемопоетичних стовбурових клітин CD34 здійснюється шляхом переливання.
Ця терапевтична стратегія заснована на тому, що розсіяний склероз є нейродегенеративно-запальною патологією аутоімунного походження. Іншими словами, у цих пацієнтів імунна система націлена на мієлін, який утворює оболонку, що оточує аксон нейронів центральної нервової системи. Мієлінова оболонка використовується для ізоляції та захисту довгих розширень нейронів, наприклад пластику, який виконує роль ізоляції навколо електричних проводів. РС особливо відповідальний за рухові та сенсорні дефіцити, порушення рівноваги, біль, зорові та когнітивні розлади. Найбільш страждаючи від жінок, РС проявляється рецидивами, що свідчить про запалення, а також прогресування неврологічної інвалідності, пов’язаної з пошкодженням аксонів.
Дуже агресивна стратегія для імунної системи
Клінічне випробування, проведене канадськими лікарями у трьох лікарнях в Оттаві та Монреалі, проводилось на пацієнтах у віці від 18 до 50 років з агресивною формою розсіяного склерозу (РС). Всі раніше мали послідовні спалахи на початку захворювання і на початку мали досить серйозні вади. У всіх були прогресуючі захворювання, незважаючи на продовження протягом року модифікуючого захворювання лікування препаратами, які модифікують або модулюють імунну відповідь («імуномодулятори») або блокують останню («імунодепресанти»). Нарешті, у більшості були ознаки запалення мозку на МРТ.
Вже було проведено кілька клінічних випробувань на пацієнтах із РС, які отримували алогенну трансплантацію гемопоетичних стовбурових клітин, але результати, які включали невелику кількість, що спостерігалася протягом коротких періодів часу, до цього часу були неоднозначними. Це враження зруйновано даними, повідомленими сьогодні канадською командою, яка використовує набагато більш агресивний протокол, щоб привести імунну систему у спокій. Один пацієнт помер через ускладнення печінки та інфекцію через два місяці після трансплантації.
Клінічне прогресування зупинилось у 70% з 24 пацієнтів у дослідженні
Слід визнати, що канадське дослідження також включає когорту лише з 24 пацієнтів, що страждає на агресивну форму РС. Але це перше дослідження, яке показує повне придушення запальної активності, пов’язаної із захворюваннями, протягом тривалого періоду часу у пацієнтів з РС. Дійсно, трансплантація гемопоетичних стовбурових клітин відбулася між жовтнем 2001 року та груднем 2009 року. Здається, 70% пацієнтів (17 пацієнтів) більше не мали клінічного прогресування свого неврологічного захворювання після середнього спостереження 6,7 року. У 7 пацієнтів хвороба все ще прогресувала, але помірним шляхом. В цілому поліпшення неврологічних функцій спостерігалося приблизно у 40% пацієнтів після спостереження 7,5 років після трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин, що є "чудовим" результатом, враховуючи їх поганий неврологічний стан перед трансплантацією, зазначає професор Ян Дерр (Лікарня Шарі, Берлін, Німеччина) у редакційній статті, пов’язаній із цією статтею.
Рівень смертності все ще занадто високий
Після 13-річного спостереження після трансплантації автори повідомляють, що рецидивів не відбулося, а також нових уражень головного мозку на МРТ (загалом 314 зображень). Крім того, швидкість атрофії головного мозку, яка часто спостерігається з часом у пацієнтів з РС, сповільнилася до рівня, який зазвичай спостерігається у здорових суб’єктів.
Ймовірно, що такий терапевтичний підхід при розсіяному склерозі найближчим часом не змінить лікування цього неврологічного стану, оскільки рівень смертності, пов’язаний з алогенною трансплантацією гемопоетичних стовбурових клітин, все ще залишається занадто високим. Отже, ця процедура все одно повинна залишатись рятувальним лікуванням до очікування гармонізації та оптимізації протоколів, а також поліпшення їх терпимості та безпеки використання. За словами професора Яна Дерра, такий вид лікування слід проводити лише "в медичних центрах, що спеціалізуються як на РС, так і на лікуванні гемопоетичними стовбуровими клітинами".
Щоранку отримуйте безкоштовні оновлення новин