Зольгенсма 2 × 10¹³ геномів вектормл розчин для інфузій Проспект онасемного гена
Показання Зольгенсма 2 × 10¹³ векторних геномів/мл розчин для інфузій:
Протипоказання:
Введення Zolgensma 2 × 10¹³ векторних геномів/мл розчин для інфузій:
Золгенсма призначатиме вашій дитині лікар чи медсестра, навчені терапевтичному підходу до стану вашої дитини.
Кількість зольгенсма, яку дасть вашій дитині, розраховуватиме лікар вашої дитини залежно від ваги дитини. Доза вимірюється в одиницях, які називаються векторними геномами.
Рекомендована доза становить 1,1 × 1014 векторних геномів на кг маси тіла. Він буде вводитися вашій дитині внутрішньовенно (у вену) одноразовою інфузією (крапельно) тривалістю близько 1 години.
Золгенсма буде надаватися Вашій дитині ОДИН раз.
Вашу дитину також лікуватимуть преднізолоном (або іншим кортикостероїдом) у роті, починаючи з 24 годин до прийому Золгенсма. Доза кортикостероїду також буде залежати від маси тіла вашої дитини. Рекомендована доза преднізолону становить 1 мг/кг маси тіла щодня. Лікар вашої дитини розрахує загальну дозу, яку слід призначити.
Вашій дитині буде проводитись щоденне лікування кортикостероїдами протягом приблизно 2 місяців після прийому дози Зольгенсма або до тих пір, поки підвищені ферменти печінки не повернуться до прийнятного рівня. Доза кортикостероїду, яку дають вашій дитині, буде зменшуватись повільно, поки лікування не можна буде назавжди припинити. Лікар вашої дитини пояснить, коли і як припинити це лікування для вашої дитини.
Якщо у вас є додаткові запитання щодо використання Зольгенсма або преднізолону, зверніться до лікаря або медсестри вашої дитини.
Наступна інформація призначена лише для медичних працівників:
Важливо: Будь ласка, зверніться до Зведення характеристик продукту (SPC) перед використанням.
Кожен флакон призначений лише для одноразового використання.
Цей препарат містить генетично модифіковані мікроорганізми. Необхідно дотримуватися місцевих правил поводження з біологічними відходами.
поводження
• З зольгенсма слід обробляти асептично в стерильних умовах.
• Під час роботи з Zolgensma або введення препарату Zolgensma необхідно носити засоби індивідуального захисту (які включатимуть рукавички, окуляри, халат та рукави). Персонал не повинен працювати з Zolgensma, якщо на шкірі є порізи або подряпини.
• Будь-яку кількість розлитої Зольгенсми слід протерти абсорбуючою марлевою прокладкою, а поверхню, на яку вона розлилася, продезінфікувати розчином хлору, а потім протерти спиртовими серветками. Усі матеріали, що використовуються для чищення, слід складати у подвійні мішки та утилізувати відповідно до місцевих норм щодо поводження з біологічними відходами.
• Усі матеріали, які контактували з Zolgensma (наприклад, флакон, усі матеріали, що використовуються для ін’єкцій, включаючи стерильні поля та голки), слід утилізувати відповідно до місцевих норм щодо поводження з біологічними відходами.
Випадковий вплив
Слід уникати випадкового впливу Зольгенсма.
У разі випадкового опромінення шкіри уражену ділянку слід ретельно очищати водою з милом принаймні 15 хвилин. У разі випадкового потрапляння в очі уражену ділянку слід ретельно промивати водою не менше 15 хвилин.
збереження
Транспортуйте заморожені флакони (при температурі менше -60 ° C). Після отримання флакони слід негайно охолодити при температурі від 2 ° C до 8 ° C в оригінальній коробці. Терапію золгенсма слід розпочинати протягом 14 днів після отримання флаконів. Дата отримання повинна бути вписана на оригінальній коробці, перш ніж ліки можна буде зберігати в холодильнику.
Підготовка
Перед використанням флакони необхідно розморозити:
• Для упаковки, що містить до 9 флаконів - розморожуйте приблизно 12 годин у холодильнику (від 2 ºC до 8 ºC) або протягом 4 годин при кімнатній температурі (від 20 ° C до 25 ° C).
• Для упаковки, що містить до 14 флаконів - розморожуйте протягом приблизно 16 годин у холодильнику (від 2 ° C до 8 ° C) або протягом 6 годин при кімнатній температурі (від 20 ° C до 25 ° C).
Не використовуйте Zolgensma до розморожування.
Після розморожування ліки не слід повторно розморожувати.
Після розморожування обережно закрутіть флакон із Zolgensma. НЕ трясти.
Не використовуйте цей препарат, якщо ви помітили частинки або зміну кольору після та перед введенням.
Після розморожування Зольгенсма слід ввести якомога швидше.
адміністрація
Зольгенсма слід призначати пацієнту лише ОДИН раз.
Доза Zolgensma та точна кількість флаконів, необхідних для кожного пацієнта, розраховуються відповідно до ваги пацієнта (див. Розділи 4.2 та 6.5 КЗП).
Для введення Zolgensma витягніть необхідну кількість дози у шприц. Після того, як необхідна кількість дози виведено у шприц, її слід ввести протягом 8 годин. Видаліть зі шприца все повітря та підготуйте інфузійний мішок перед введенням пацієнту шляхом внутрішньовенної інфузії через венозний катетер. Рекомендується вставити вторинний («запасний») катетер у разі перешкоди першому катетеру.
Золгенсма слід вводити шляхом ін’єкції одноразовою внутрішньовенною інфузією з повільною інфузією протягом приблизно 60 хвилин. Його слід вводити лише внутрішньовенною інфузією. Швидкі внутрішньовенні або болюсні ін’єкції заборонені. Після завершення інфузії лінію слід промити фізіологічним розчином.
Елімінація
Будь-який невикористаний лікарський засіб або відходи слід утилізувати відповідно до місцевих вимог щодо поводження з біологічними відходами.
Тимчасова елімінація Зольгенсми може відбуватися, головним чином із сечею та фекаліями. Особі, яка доглядає за пацієнтом та його сім’єю, слід дати наступні вказівки щодо правильного поводження з рідинами та продуктами виведення з організму пацієнта:
• Правильна гігієна рук (носіння захисних рукавичок і ретельне миття рук після цього теплою проточною водою з милом або дезінфікуючим засобом для рук на спиртовій основі) є обов’язковим у разі прямого контакту з рідинами та продуктами виведення пацієнта. протягом щонайменше 1 місяця після лікування Зольгенсма.
• Одноразові підгузники повинні бути закриті подвійними поліетиленовими пакетами і можуть бути утилізовані разом із побутовими відходами.
Дія:
AMS виникає, коли ген відсутній, або для вироблення важливого білка, який називається білком "виживання моторних нейронів" (SMN), необхідна аномальна версія гена. Нестача білка SMN призводить до загибелі нервів, які контролюють м’язи (рухові нейрони). Це спричиняє м’язову слабкість та атрофію, що врешті-решт призводить до нездатності рухатися.
Zolgensma працює, забезпечуючи повністю функціональну копію гена SMN, який потім допомагає організму виробляти достатню кількість білка SMN. Ген вводять клітинам там, де це необхідно, з використанням модифікованого вірусу, який не викликає захворювання у людей.
Склад Зольгенсма 2 × 10¹³ векторних геномів/мл інфузійного розчину:
запобіжні заходи:
Перед лікуванням лікар вашої дитини проведе аналізи на антитіла, щоб вирішити, чи підходить цей препарат вашій дитині.
Проблеми з печінкою
Поговоріть із лікарем або медсестрою вашої дитини перед тим, як давати ліки вашій дитині, якщо у дитини є проблеми з печінкою. Золгенсма може спричинити імунну відповідь, що може призвести до підвищення рівня печінкових ферментів.
Вашій дитині буде проведено аналіз крові для перевірки функції печінки перед початком лікування Золгенсма. Він також буде регулярно проводити аналізи крові протягом принаймні 3 місяців після лікування, щоб відстежувати підвищення рівня печінкових ферментів.
Респіраторна інфекція
Якщо у вашої дитини є вірусна респіраторна інфекція (наприклад, застуда, грип або бронхіоліт) до або після лікування препаратом Зольгенсма, це може призвести до більш серйозних ускладнень. Ознаками можливої вірусної респіраторної інфекції, яку ви повинні бути в змозі розпізнати у дитини, є кашель, хрипи, чхання, нежить, біль у горлі або лихоманка. Негайно повідомте лікаря вашої дитини, якщо ви помітили у дитини будь-який із цих симптомів.
Періодичні дослідження крові
Золгенсма може зменшити кількість тромбоцитів у крові (тромбоцитопенія). Можливі ознаки низького рівня тромбоцитів, які ви могли б розпізнати у дитини після прийому препарату Зольгенсма, включають появу легко синців або ненормальну кровотечу (див. Розділ 4 для отримання додаткової інформації).
Золгенсма може спричинити високий рівень білка серця, який називається «тропонін-I», що може свідчити про пошкодження серця. Можливі ознаки, які ви повинні бути в змозі розпізнати у своєї дитини після прийому Зольгенсма, включають блідо-сіру/синювату шкіру, утруднення дихання, набряк кінцівок або живота (для отримання додаткової інформації див. Розділ 4).
Вашій дитині буде проведено аналіз крові для перевірки кількості тромбоцитів та тропоніну-I перед початком лікування Золгенсма. Ваша дитина також буде регулярно проводити аналізи крові протягом певного періоду після лікування, щоб відстежувати зміни в тромбоцитах крові та тропоніні-I.
Додаткова інформація для батьків/опікунів
Розширений AMS
Зольгенсма може врятувати життєздатні рухові нейрони, але не рятує зруйновані рухові нейрони. Діти з менш вираженими симптомами ВМС (наприклад, відсутністю рефлексів або зниженням м’язового тонусу) можуть мати достатньо живих рухових нейронів, щоб показати значну користь від лікування Зольгенсма. Золгенсма може не працювати так добре для дітей з важкою м'язовою слабкістю або паралічем, тих, хто має проблеми з диханням або тих, хто не може ковтати, або дітей зі значними вадами розвитку (наприклад, вадами серця), у тому числі у пацієнтів з АМС типу 0, оскільки ці симптоми означають обмежене потенційне поліпшення після лікування Зольгенсма. Лікар вашої дитини вирішить, чи слід давати цю ліки вашій дитині.
Гігієна
Активна речовина препарату Золгенсма може тимчасово виводитися із сечею та фекаліями вашої дитини. Батьки та вихователі повинні дотримуватись належної гігієни рук протягом місяця після того, як дитині призначили Зольгенсма. Одягайте захисні рукавички під час безпосереднього контакту з рідинами або виділеннями тіла дитини, а потім ретельно вимийте руки теплою проточною водою з милом або дезінфікуючим засобом для рук на спиртовій основі. Для утилізації брудних підгузників та іншого сміття слід використовувати два ряди мішків. Одноразові підгузники все ще можна утилізувати разом із побутовими відходами.
Ви повинні продовжувати дотримуватися цих вказівок принаймні 1 місяць після того, як ваша дитина пройшла лікування Зольгенсма. Якщо у вас виникли запитання, зверніться до лікаря або медсестри вашої дитини.
попередження:
Побічні реакції векторного генома Зольгенсма 2 × 10¹³/мл інфузійного розчину:
Як і всі ліки, це ліки може спричинити побічні ефекти, хоча їх отримують не всі.
Зверніться до невідкладної медичної допомоги, якщо у вашої дитини виникнуть будь-які з наступних серйозних побічних ефектів (вони трапляються часто, тобто вони можуть вражати до 1 із 10 осіб):
• синці або кровотечі, які тривають довше, ніж зазвичай, якщо ваша дитина поранена - це можуть бути ознаки низького рівня тромбоцитів;
• блідо-сіра або синювата шкіра, утруднене дихання (наприклад, прискорене дихання, поверхневе дихання), набряк кінцівок або живота - це можуть бути ознаки можливих проблем із серцем.
Якщо у вашої дитини є інші побічні ефекти, поговоріть із лікарем або медсестрою вашої дитини. Вони можуть включати:
Дуже часто (може вражати більше 1 з 10 осіб):
• підвищення рівня печінкових ферментів (трансаміназ), виявлених при аналізі крові.
Поширені (можуть страждати до 1 із 10 осіб):
• підвищення рівня печінкових ферментів (аспартатамінотрансферази, аланінамінотрансферази), виявлених при аналізі крові;
• блювота;
• лихоманка.
Повідомлення про побічні ефекти
Якщо у вас є якісь побічні ефекти, поговоріть з лікарем або медсестрою вашої дитини. Сюди входять будь-які можливі побічні ефекти, не зазначені в цій брошурі. Ви також можете повідомити про побічні ефекти безпосередньо через національну систему звітування, як зазначено на www.anm.ro. Повідомляючи про побічні ефекти, ви можете допомогти надати більше інформації про безпеку цього препарату.
Взаємодія з іншими препаратами:
Повідомте лікаря або медсестру вашої дитини, якщо ваша дитина приймає, нещодавно приймала або може приймати інші ліки.
преднізолон
Вашій дитині також буде надаватися ліки під назвою „преднізолон” протягом певного періоду (див. Також розділ 3) під час лікування Zolgensma. Це тип ліків під назвою `` кортикостероїд '', який допоможе лікувати будь-яке можливе підвищення рівня печінкових ферментів, яке може розвинутися у вашої дитини після прийому Зольгенсма. Лікар вашої дитини вирішить, чи слід призначати вашій дитині преднізолон або інший кортикостероїд.
вакцини
Оскільки кортикостероїди можуть впливати на імунну систему вашого організму, лікар вашої дитини може відкласти введення вакцин, поки ваша дитина лікується преднізолоном/кортикостероїдами. Якщо у вас виникли запитання, зверніться до лікаря або медсестри вашої дитини.
Презентація упаковки:
Золгенсма - це прозорий до трохи непрозорий, безбарвний до блідо-білого інфузійного розчину.
Золгенсма може бути доступний у флаконах з номінальним об’ємом заповнення 5,5 мл або 8,3 мл. Кожен флакон призначений лише для одноразового використання.
Кожна коробка містить від 2 до 14 флаконів.
Умови зберігання:
Не використовуйте цей препарат після закінчення терміну придатності, зазначеного на етикетці флакона та картонній упаковці після “EXP”. Термін придатності відноситься до останнього дня цього місяця.
Транспортувати заморожені флакони (при температурі менше -60 ° C).
Після отримання флакони слід негайно охолодити при температурі від 2 ° C до 8 ° C в оригінальній коробці. Терапію золгенсма слід розпочинати протягом 14 днів після отримання флаконів.