Асоціація пацієнтів FAP e
Група підтримки для амілоїдозу ATTR
Лікування амілоїдозу ATTR складається з декількох стовпів. Харчування, фізіотерапія і, звичайно, медикаментозна терапія також відіграють важливу роль.
харчування
Існує поточна брошура на цю тему (серпень 2019 р.), Яка була виготовлена за доброзичливої підтримки Pfizer. Його можна завантажити у форматі .pdf за таким посиланням. Ви також знайдете брошуру на тему "Спорт та фізичні вправи".
фізіотерапія
Фізіотерапія має особливе значення. Це повинно бути індивідуально адаптоване та продовжене протягом тривалого періоду.
Ліки
Деякі варіанти медикаментозної терапії представлені тут. Яка терапія найкраще підходить для того чи іншого пацієнта, залежить від багатьох різних факторів і повинна визначатися за погодженням з лікарем. Ми також не претендуємо на повноту тут. Інформація призначена для того, щоб дати пацієнтам огляд варіантів лікування, але жодним чином не замінює медичну консультацію! Метою всіх методів лікування є запобігання прогресуванню захворювання.
Транстиретин (TTR), який неправильно утворюється організмом в результаті мутації, нестійкий і тому має тенденцію злипатися. Утворені таким чином комплекси (так звані фібрили) вже не так легко розчиняються і тому відкладаються в різних місцях тіла і тим самим порушують функцію різних систем органів. Тафамідис - це активний інгредієнт, який зв'язується з ТТР, який ще не у формі фібрили, і стабілізує його. Це запобігає подальшому утворенню таких відкладень. Препарат схвалений у Німеччині для лікування початкового амілоїдозу ATTR і випускається у формі таблетки. Приймається один раз на день. Значних побічних ефектів досі не виявлено.
Виробництво ТТР у печінці блокується: патисіран
Лікування патисіраном є формою генної терапії. Це запобігає синтезу TTR у печінці. Таким чином, жоден новий ТТР не потрапляє в кров і, отже, не може утворювати комплексів і призвести до нових відкладень. На даний час препарат все ще перебуває у процесі затвердження. Затвердження очікується в кінці 2018 року та на початку 2019 року. На жаль, патисіран не доступний у формі таблеток, але його дають у вигляді інфузій кожні 3 тижні. У рідкісних випадках небажані побічні ефекти включають алергічні реакції.
Виробництво ТТР в печінці блокується: инотерсен
Інотерсен має подібний механізм дії, як патісіран. Це невеликий шматочок ДНК, який гарантує, що TTR більше не синтезується в клітинах печінки. Як і Патісіран, Інотерсен зараз перебуває в процесі затвердження і, ймовірно, буде доступний у 2019 році. Інотерсен приймається у формі шприців. Пацієнт може призначити це собі. Його можна давати раз на тиждень або раз на місяць. В окремих випадках небажані побічні ефекти включають падіння тромбоцитів (тромбоцитів крові).
Дифлюнісал - це лікарський засіб, який офіційно не затверджений у Німеччині для лікування амілоїдозу ATTR (це означає, що ваш лікар насправді не може призначити його з цієї причини і що ваше медичне страхування не гарантує покриття витрат). Насправді, дифлюнізал - це знеболюючий препарат, який належить до тієї ж групи, що і ібупрофен, але також призначається в деяких країнах для лікування АТР амілоїдозу, наприклад, у Нідерландах. Подібно до тафамідису, дифлунізал зв’язується в крові з TTR, що утворюється печінкою, і повинен протидіяти утворенню амілоїдозу. Так само, як ібупрофен, він має типові побічні ефекти, такі як підвищена схильність до кровотеч, підвищений ризик виразки шлунка і може негативно впливати на роботу нирок. Дифлюнісал має особливе значення в країнах, де тафамідис є або його не було.
Офіс асоціації пацієнтів з сімейної амілоїдної полінейропатії (FAP e.V.)
Будинок здоров'я
Газельштіге 13
48159 Мюнстер
Кращий контакт електронною поштою