CRISPR використовується для пошуку лікування м’язової дистрофії
Дослідження доктора Анжели Лек та д-ра Луїса Кункеля з Бостонської педіатричної лікарні показало, що технологія генетичного редагування CRISPR-Cas9 може бути використана для виявлення генів, які відіграють важливу роль у розвитку факокапулохумеральної дистрофії м’язів. (FSHD), в надії, що таке лікування можна визначити, зазначає Medicalxpress.
"По суті, ми використовували методику CRISPR для виявлення форм лікування ФСДГ", - сказав д-р Лек, провідний автор дослідження.
Дослідники почали з попередніх висновків, які показали, що ген DUX4, який продукує білок DUX4 під час внутрішньоутробного розвитку, призводить до загибелі клітин та недорозвинення м’язів. Вони хотіли дізнатись, чи існує низка генів, які після модифікації можуть дозволити клітинам вижити навіть у присутності білка DUX4.
Щоб виявити ті гени, які можна було б використати для ідентифікації лікування, дослідники створили серію клітинних культур, взятих у пацієнтів, які страждають на м’язову дистрофію, а також серію модельних тварин, в даному випадку даніо. Таким чином, вони змогли продемонструвати, що елімінація тих генів, які відіграють певну роль у виникненні гіпоксії, може "очистити" клітини DUX4. Експерименти, проведені на рибах, показали, що після дезактивації цього гена вони показали поліпшення м’язової структури.
"Найбільш обнадійливим результатом цього дослідження є те, що ми виявили, що існують схвалені FDA препарати (n.r. Food and Drug Administration), які можуть подолати токсичну дію DUX4. Зараз у нас є низка препаратів, готових для тестування та з’ясування того, яке є найбільш підходящим довгостроковим рішенням для пацієнтів із ФСГС », - пояснив доктор Лек.
Дослідження було опубліковане в Science Translational Medicine.