Експериментальний препарат із хворобою Хантінгтона викликає надію; Місто здоров’я Берлін

хантінгтона

Менше білків Хантінгтона в мозку: новий препарат приглушує мутований ген HD

Хвороба Хантінгтона - одне з нейродегенеративних захворювань і завжди має летальний результат. Причиною є дефект гена huntingtin, який виробляє шкідливі білки huntintin (mHTT). Ці довгі ниткоподібні білки накопичуються в уражених клітинах та ділянках мозку, що надає тривалий вплив на велику кількість фізіологічних функцій (наприклад, контроль м’язів та міміку) і, зрештою, призводить до дегенерації та загибелі клітин. На кінцевій стадії пацієнти страждають на подібну до Альцгеймера деменцію.

Патогенні білки знижені

На сьогоднішній день не існує терапії, яка могла б зупинити повзучий розпад клітин мозку. Попередні ліки можуть лише полегшити симптоми. Результати дослідження з експериментальним препаратом, який називається Ionis-HTTRx, є тим більш значущими. Препарат використовує метод генного закріплення, завдяки чому запобігається вироблення білка, що руйнує нервові клітини, huntintin. Експерти також говорять про антисмислову терапію.

Фактично було показано, що кількість шкідливих білків в організмі зменшується із збільшенням дози у лікуваних пацієнтів. Вчені розглядають це як вирішальний ознака того, що лікувальна терапія можлива. "Вперше ми бачимо спосіб зупинити прогресування цієї смертельної хвороби", - сказала доктор Блер Лівітт з Університету Британської Колумбії для The Telegraph.

Директор дослідження говорить про важливий етап

Дослідження є клінічним випробуванням I фази, в якому беруть участь 46 пацієнтів з Англії, Канади та Німеччини. На цій фазі мова фактично йде не про ефективність препарату, а лише про його толерантність. Але клінічні дані вже показують, що терапія, очевидно, працює. "Це набагато більше, ніж ми очікували, і важливий етап для пацієнтів із хворобою Хантінгтона", - цитується керівник дослідження Сара Тебрізі з Університетського коледжу Лондона в заяві Ionis Pharmaceuticals. Вперше терапія змогла зменшити отруйні хвороботворні білки, крім того, вони добре переносились.

Біотехнологічна компанія Ionis з Каліфорнії розробила генну терапію та передала подальший розвиток та маркетинг швейцарській фармацевтичній компанії Roche. Наразі обидві компанії планують дослідження з більшою кількістю пацієнтів для подальшого тестування антисмислової терапії.