Генна терапія підтверджує, що вона може вилікувати бета-таласемію, серйозне генетичне захворювання -
Звільнити тисячі хворих на бета-таласемію по всьому світу від щомісячної та життєво необхідної трансфузії завдяки генній терапії, згідно з новим франко-американським дослідженням.
Новий метод генної терапії дозволив пацієнтам, які страждають на серйозне рідкісне захворювання, бета-таласемію, частково або повністю відмовитись від регулярного переливання крові, необхідного раніше для їх виживання. Ці перші результати щодо 22 пацієнтів з міжнародного дослідження були опубліковані в середу 18 квітня 2018 року в престижному New England Journal of Medicine. Цю роботу слід віднести до паризького Інституту генетичних досліджень Imagine та лікарні Неккера (Assistance publique-Hôpitaux de Paris) у співпраці з американською біотехнологічною компанією, bluebird bio.
Бета-таласемія, генетичне захворювання еритроцитів, що вимагає регулярного переливання
Поява генної терапії відбулося в 2010 році для одного пацієнта
Саме в 2010 році дослідниця і професор Марина Каваццана, яка також була джерелом роботи 2018 року, опублікувала випадок тяжкого пацієнта з бета-таласемією, який завдяки застосуванню генної терапії з тих пір міг обійтися без його переливання. . Метод простий: ми спочатку беремо власні стовбурові клітини пацієнта з кісткового мозку, які ми коригуємо в лабораторії, використовуючи те, що називається "вектором", і який насправді є вірусом, модифікованим так, що він "не вставляє вірусна ДНК, але обрана ДНК (тут гени, необхідні для продукування функціонального гемоглобіну). Незважаючи на те, що про технологію CRISPR останнім часом багато говорять, принцип цього вектора однаковий. Потім пацієнт проходить лікування, щоб видалити хворий кістковий мозок, а потім їм повторно вводять власні клітини, модифіковані вектором. "Ми додаємо гени, щоб замінити зниклий, завдяки своєрідному троянському коню, який забезпечить терапевтичну ДНК", - говорить професор Лебульч. Саме для перевірки ефективності та толерантності подібного вектора, який називається LentiGlobin і продукується Bluebird Bio, ця нова робота у більшому масштабі була проведена у Франції та в США над 22 хворими на бета-таласемію.